léky

Translarna - ataluren

Na co se přípravek Translarna a ataluren používají?

Translarna je léčivý přípravek obsahující účinnou látku ataluren . Je indikován k léčbě Duchenneovy svalové dystrofie u pacientů starších 5 let, kteří jsou schopni chodit. Duchennova svalová dystrofie je genetické onemocnění, které postupně způsobuje slabost a ztrátu svalové funkce. Translarna se používá v omezené skupině pacientů s Duchennovou dystrofií v důsledku specifického genetického defektu (nazývaného "nonsense mutace") v genu dystrofinu. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Duchenneovou svalovou dystrofií je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a Translarna byla dne 27. května 2005 označena za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Jak se přípravek Translarna používá - ataluren?

Přípravek Translarna lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu by měli zahájit odborní lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou svalové dystrofie Duchenne / Becker. Před zahájením léčby přípravkem Translarna musí pacienti podstoupit krevní test, aby se potvrdilo, že onemocnění je způsobeno nesmyslnou mutací a že je proto vhodné k léčbě Translarnou. Translarna je k dispozici ve formě granulí (100, 250 a 1 000 mg), které se užívají ústy ve směsi s tekutými nebo polopevnými potravinami (jako je jogurt). Přípravek Translarna se užívá třikrát denně v doporučené dávce 10 mg / kg (10 mg na kilogram tělesné hmotnosti) ráno, 10 mg / kg v poledne a 20 mg / kg večer (pro celkovou dávku 40 mg). / kg). Další informace naleznete v příbalové informaci.

Jak Translarna - ataluren působí?

Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofií mají nedostatek dystrofinu, protein, který se nachází ve svalech. Protože tento protein pomáhá chránit sval před poškozením během kontrakce a relaxace, u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií jsou svaly zraněny a časem ztrácejí svou funkci. Duchennova svalová dystrofie může být způsobena řadou genetických abnormalit. Přípravek Translarna se používá u pacientů, jejichž onemocnění je způsobeno přítomností určitých defektů (tzv. Nonsense mutací) v genu pro dystrofin, které předčasně blokují produkci normálního proteinu dystrofinu, což vede k vzniku dystrofinového proteinu s kratší formou, který nemá je schopen správně fungovat. Translarna působí u těchto pacientů, což umožňuje, aby přístroj produkující protein přítomný v buňkách překonal defekt tak, aby buňky mohly produkovat funkční dystrofinový protein.

Jaký přínos přípravku Translarna - ataluren byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Translarna byl zkoumán v hlavní studii zahrnující 174 pacientů s ambulantní svalovou dystrofií duchenne, u nichž byly porovnány dvě dávky přípravku Translarna (40 mg / kg denně a 80 mg / kg denně) s placebem ( fiktivní zacházení). Hlavním měřítkem účinnosti byla změna vzdálenosti pacientů, kteří mohli chodit za šest minut po 48 týdnech léčby. I když první analýza výsledků všech údajů získaných ze studie neprokázala významné rozdíly ve vzdálenosti u pacientů léčených přípravkem Translarna a u subjektů léčených placebem, další analýzy ukázaly, že schopnost chůze byla snížena méně ve skupině léčené denně. 40 mg / kg přípravku Translarna ve srovnání se skupinou s placebem: po 48 týdnech léčby byli jedinci léčení denně 40 mg / kg přípravku Translarna schopni chodit v průměru o 31, 3 metrů více než pacienti léčení placebem. Tento příznivý účinek nižší dávky byl také potvrzen zlepšením jiných parametrů účinnosti, včetně těch, které přímo souvisejí s každodenními činnostmi pacientů. Při vyšší dávce (80 mg / kg / den) však nebylo pozorováno žádné zlepšení.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Translarna - ataluren?

Mezi nejčastější vedlejší účinky přípravku Translarna (které mohou postihnout více než 1 z 10 osob) patří nevolnost, zvracení a bolest hlavy. Přípravek Translarna by neměl být podáván současně s některými antibiotiky známými jako aminoglykosidy, pokud je podáván intravenózně. Úplný seznam vedlejších účinků a omezení přípravku Translarna je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Translarna - ataluren schválen?

Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Translarna převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Navzdory omezeným dostupným údajům a skutečnosti, že při nejvyšší dávce 80 mg / kg denně nebyly zjištěny žádné přínosy, výbor CHMP byl toho názoru, že denní dávka 40 mg / kg přípravku Translarna prokázala, že zpomaluje progresi onemocnění. a že bezpečnostní profil nebyl důvodem k obavám. Výbor také uznal závažnost Duchenneovy svalové dystrofie a neuspokojenou lékařskou poptávku pacientů trpících tímto stavem. Translarna získala "podmíněné schválení". To znamená, že v budoucnu budou k dispozici další informace o léčivech, které musí společnost poskytnout. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Translarna - ataluren

Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Translarna bude používána co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Translarna zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti. Další informace jsou k dispozici v souhrnu plánu řízení rizik.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Translarna - ataluren?

Byl vypracován plán řízení rizik, který zajišťuje, že Translarna bude používána co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Translarna zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti. Další informace jsou k dispozici v souhrnu plánu řízení rizik.

Více informací o Translarna - ataluren

Dne 31. července 2014 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Translarna platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Translarna naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění týkající se přípravku Translarna je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2014