Na co se přípravek Procysbi - Mercaptamine používá?
Procysbi je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou látku merkaptamin (také známý jako cysteamin) a používá se u pacientů s nefropatickou (ledvinovou) cystinózou. Cystinóza je dědičné onemocnění, při kterém se v buňkách, zejména v ledvinách a očích, hromadí nadměrné množství cystinu, aminokyseliny přirozeně se vyskytující v těle, která je poškozuje. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s cystinózou je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a Procysbi byl 20. září 2010 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (lék používaný ve vzácných onemocněních). Podobně jako "referenční lék" obsahující stejnou účinnou látku, ale přípravek Procysbi je k dispozici ve formulaci, která umožňuje opožděné uvolňování účinné látky v těle. Referenčním léčivem přípravku Procysbi je přípravek Cystagon.
Jak se přípravek Procysbi - Mercaptamine používá?
Procysbi lze získat pouze na lékařský předpis a léčba by měla být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou cystinózy. Přípravek Procysbi je dostupný ve formě kapslí s gastrorezistentním účinkem (25 a 75 mg). Gastrorezistentní znamená, že obsah tobolek prochází žaludkem, aniž by byl rozdělen, dokud nedosáhne střeva. Doporučená denní dávka je vypočtena na základě povrchu těla, v rozsahu 1, 30 g na m2, rozdělených do 2 dávek podávaných každých 12 hodin. Hladiny cystinu v bílých krvinkách (které jsou měřeny jako nmol hemicystinu na mg bílkovin v bílých krvinkách), nebo alternativně koncentrace merkaptaminu v krvi, musí být monitorovány a použity k regulaci dávky, která nesmí nikdy přesáhnout 1., 95 g na m2 za den. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Procysbi - Mercaptamine působí?
Účinná látka v Procysbi, merkaptamin, reaguje s cystinem za vzniku další aminokyseliny, zvané cystein, a sloučeniny zvané cystein-cysteaminová sůl. Tělo je schopno odstranit tuto sůl z buněk. Množství cystinu v orgánech je tedy sníženo, což omezuje poškození těchto orgánů.
Jaký přínos přípravku Procysbi - Mercaptamine byl prokázán v průběhu studií?
Bylo prokázáno, že přípravek Procysbi podávaný každých 12 hodin je nejméně účinný, pokud je přípravek Cystagon podáván každých 6 hodin, aby se množství cystinu v bílých krvinkách udržovalo na přijatelných úrovních (méně než 1 nmol hemicistinu na mg proteinu v bílých krvinkách). V jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 43 pacientů s nefropatickou cystinózou, nebyl zaznamenán signifikantní rozdíl mezi průměrnými hladinami cystinu v bílých krvinkách během 3týdenní léčby těmito dvěma léky. Hladiny byly 0, 51 nmol / mg u přípravku Procysbi ve srovnání s 0, 44 nmol / mg u přípravku Cystagon.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Procysbi - Mercaptamine?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Procysbi (které mohou postihnout více než 1 z 10 osob) patří ztráta chuti k jídlu, zvracení, nevolnost (malátnost), průjem, letargie (nedostatek energie) a pyrexie (horečka). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Procysbi je uveden v příbalových informacích. Přípravek Procysbi by neměly užívat osoby s přecitlivělostí (alergií) na jakoukoli formu merkaptaminu na kteroukoli jinou složku přípravku nebo na penicilamin. Nesmí se používat ani u kojících žen.
Na základě čeho byl přípravek Procysbi - Mercaptamine schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Procysbi převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Výbor CHMP poznamenal, že přípravek Procysbi je nejméně tak účinný jako přípravek Cystagon při udržování množství cystinu v bílých krvinkách na přijatelnou úroveň. Výbor rovněž usoudil, že se předpokládá, že formulace gastrorezistentních látek z důvodu jeho méně častého podávání zvýší dodržování léčby a kvalitu života pacientů s cystinózou. Pokud jde o jeho bezpečnost, výbor CHMP měl za to, že bezpečnostní profil merkaptaminu je dobře zaveden a že pro přípravek Procysbi se očekává podobná bezpečnost jako u referenčního přípravku.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Procysbi - Mercaptamine?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že přípravek Procysbi bude používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Procysbi zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti.
Kromě toho společnost, která prodává přípravek Procysbi, poskytne školící materiál všem potenciálním předepisujícím lékařům obsahujícím důležité informace o bezpečnosti, včetně rizika, že tento přípravek je škodlivý pro nenarozené dítě.
Další informace o přípravku Procysbi - Mercaptamine
Dne 06.09.2013 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Procysbi platné v celé Evropské unii. Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Procysbi je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léčivé přípravky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě přípravkem Procysbi naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro přípravek Procysbi je k dispozici na webové stránce agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 09-2013.
