Nplate - romiplostim

Co je Nplate?

Nplate je prášek pro přípravu injekčního roztoku. Obsahuje léčivou látku romiplostim.

Na co se přípravek Nplate používá?

Přípravek Nplate se používá u dospělých pacientů s chronickou imunitní trombocytopenickou purpurou (PTI), což je onemocnění, při němž imunitní systém pacienta ničí destičky (složky krve, které přispívají ke srážení). Pacienti s ITP mají nízký počet krevních destiček a jsou vystaveni riziku krvácení.

Přípravek Nplate se používá u pacientů, kteří již byli léčeni léky, jako jsou kortikosteroidy nebo imunoglobuliny a kde byla slezina odstraněna, pokud tato léčba nefungovala. U pacientů, kteří byli léčeni PTI, mají slezinu a nemohou podstoupit chirurgický zákrok, je možné tento přípravek zvážit. Slezina je orgán, který se podílí na destrukci destiček.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s ITP je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a přípravek Nplate byl dne 27. května 2005 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Nplate používá?

Na léčbu přípravkem Nplate by měl dohlížet lékař se zkušenostmi s léčbou krevních poruch.

Nplate se podává jednou týdně injekcí pod kůži. Počáteční dávka závisí na hmotnosti pacienta a pak se každý týden upraví tak, aby se počet krevních destiček udržoval na požadovaných úrovních. Léčba může být přerušena, pokud krevní destičky dosahují příliš vysokých hladin.

Léčba Nplate by měla být přerušena po čtyřech týdnech léčby maximální dávkou, pokud počet trombocytů nedosáhne dostatečně vysokých hodnot, aby se snížilo riziko krvácení. Přípravek Nplate by měl být používán s opatrností u pacientů, kteří mají problémy s játry nebo ledvinami, protože nebyl v této skupině formálně studován.

Jak přípravek Nplate působí?

Léčivá látka přípravku Nplate, romiplostim, je léčivý přípravek, který stimuluje tvorbu krevních destiček. V těle stimuluje hormon zvaný „trombopoetin“ tvorbu krevních destiček v kostní dřeni. Romiplostim je protein vytvořený (specificky navržený) tak, že se může vázat

receptory trombopoetinu a stimulovat je. Emulace účinku trombopoetinu stimuluje romiplostim tvorbu krevních destiček a zvyšuje počet krevních destiček.

Romiplostim je vyráběn metodou nazývanou „technologie rekombinantní DNA“: je produkován bakterií, do které byl vložen gen (DNA), díky němuž je schopný produkovat romiplostim.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Nplate?

Účinky přípravku Nplate byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.

Přípravek Nplate byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) ve dvou hlavních studiích zahrnujících dospělé s chronickou ITP. Do první studie patřilo 63 pacientů, kteří již podstoupili odstranění sleziny, ale kde nemoc ještě nebyla kontrolována. Druhá studie zahrnovala 62 pacientů, kteří ještě měli slezinu a kteří byli v minulosti v terapii ITP.

V obou studiích byl hlavním měřítkem účinnosti počet pacientů, kteří měli trvalou odpověď na léčbu, tj. Počet krevních destiček vyšší než 50 milionů na mililitr po dobu nejméně šesti z posledních osmi týdnů léčby trvající 24 týdnů, bez dalších léčiv PTI. Počet krevních destiček pod 30 milionů na mililitr představuje pro pacienty s ITP riziko krvácení, zatímco normální hladina je mezi 150 a 400 miliony na mililitr.

Jaký přínos přípravku Nplate byl prokázán v průběhu studií?

Nplate byl při zvyšování počtu krevních destiček účinnější než placebo. Ve studii s pacienty, jejichž slezina byla odstraněna, mělo 38% pacientů trvalou odpověď na léčbu přípravkem Nplate (16 ze 42) ve srovnání s žádným z 21 pacientů užívajících placebo. Ve studii s pacienty se slezinou mělo 61% pacientů trvalou odpověď na léčbu přípravkem Nplate (25 ze 41) ve srovnání s 5% pacientů užívajících placebo (1 z 21).

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Nplate?

Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Nplate (pozorovaným u více než 1 pacienta z 10) je bolest hlavy. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Nplate je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Nplate by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na romiplostim, na kteroukoli jinou látku nebo na proteiny produkované Escherichia coli (bakterie).

Na základě čeho byl přípravek Nplate schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) poznamenal, že účinnost přípravku Nplate byla prokázána jak u pacientů, u nichž byla odstraněna slezina, tak u pacientů, kteří ještě měli slezinu. Vzhledem k tomu, že odstranění sleziny je potenciálním lékem pro ITP, výbor rozhodl, že přípravek Nplate by měl být používán pouze u pacientů se slezinou, pokud nemohou být podrobeni operaci. Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Nplate převyšují jeho rizika u dospělých pacientů s splenektomií s chronickou imuno-trombocytopenickou (idiopatickou) purpurou, kteří jsou refrakterní na jiné léčby, a mohou být považováni za léčbu druhé linie u dospělých pacientů bez splenektomie. kdy je operace kontraindikována. Výbor doporučil udělení registrace přípravku Nplate.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného používání přípravku Nplate?

Společnost, která vyrábí Nplate, bude poskytovat informační sady lékařům v každém členském státě. Soupravy budou obsahovat informace o bezpečnosti a účinnosti přípravku Nplate a poznámky, které mají lékařům připomenout, jak přípravek užívat, a potřebu diskutovat o přínosech a rizicích přípravku Nplate u pacientů. Lékaři také obdrží „kalkulačku pro dávku“, která jim pomůže vypočítat objem injekční dávky přípravku Nplate. Tyto objemy mohou být někdy velmi malé.