Arcalyst - rilonacept

Co je Arcalyst?

Arcalyst je prášek a rozpouštědlo určené k rekonstituci v injekčním roztoku. Obsahuje léčivou látku rilonacept (80 mg / ml).

Na co se přípravek Arcalyst používá?

Přípravek Arcalyst je indikován k léčbě periodických syndromů spojených s kryopirinem (CAPS). CAPS jsou skupinou nemocí, u kterých mají pacienti defekt v genu, který produkuje protein zvaný kryopirin. To způsobuje zánět v různých oblastech těla s příznaky, jako je horečka, vyrážka, bolesti kloubů a únava. Mohou také nastat závažné postižení, jako je hluchota a ztráta zraku.

Přípravek Arcalyst je indikován k léčbě CAPS se závažnými symptomy u dospělých a dokonce i dětí ve věku

více než 12 let, včetně familiárního auto-zánětlivého studeného syndromu (FCAS) a Muckle-Wellsova syndromu (MWS).

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s CAPS je nízký, onemocnění je považováno za „vzácné“ a přípravek Arcalyst byl 10. července 2007 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis .

Jak se přípravek Arcalyst používá?

Léčbu přípravkem Arcalyst by měl zahájit a pod dohledem odborníka, který má zkušenosti s diagnostikou a léčbou CAPS.

Přípravek Arcalyst se podává subkutánní injekcí (pod kůži). Dospělým by měla být ve stejný den podána úvodní dávka dvou 160 mg injekcí ve dvou různých oblastech těla.

O týden později by měl být podáván jednou týdně injekcí 160 mg.

U dětí ve věku 12 až 17 let závisí dávka na hmotnosti pacienta. Počáteční dávka je 4, 4 mg na kilogram tělesné hmotnosti, následovaná o týden později injekcí 2, 2 mg / kg jednou týdně.

Pacient může podat injekci pouze za předpokladu, že obdržel odpovídající instrukce, pokud to lékař považuje za vhodné. Pacientům léčeným přípravkem Arcalyst musí být poskytnuta výstražná karta, která shrnuje hlavní informace o bezpečnosti přípravku.

Jak přípravek Arcalyst působí?

Léčivá látka přípravku Arcalyst, rilonacept, je inhibitor interleukinu. Působí na základě závazku

chemické posly přítomné v těle nazývané interleukin-1 beta a interleukin-1 alfa. Jeden z těchto poslů, interleukin-1 beta, je produkován ve vysokých koncentracích u pacientů s CAPS, což způsobuje zánět. Vazbou na interleukin-1 beta inhibuje jeho aktivitu, čímž pomáhá zmírnit symptomy onemocnění.

Jaké studie byly provedeny na Arcalyst?

Účinky přípravku Arcalyst byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.

V první části hlavní studie zahrnující 47 pacientů s CAPS to bylo

přípravek Arcalyst nebo placebo (léčba neúčinným přípravkem) po dobu šesti týdnů. Ve druhé části studie byli všichni pacienti léčeni přípravkem Arcalyst před podáním přípravku Arcalyst nebo placeba po dobu dalších devíti týdnů.

Hlavním měřítkem účinnosti léčiva byl stupeň snížení symptomů po šesti týdnech léčby a trvání zlepšení po devíti týdnech léčby.

Pět příznaků (vyrážka, horečka nebo zimnice, bolest kloubů, únava a zarudnutí nebo bolest očí) byla hodnocena samotnými pacienty na stupnici od 0 do 10 bodů.

Jaký přínos přípravku Arcalyst byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Arcalyst byl při léčbě příznaků CAPS účinnější než placebo. Po šesti týdnech léčby bylo u pacientů užívajících přípravek Arcalyst zaznamenáno snížení symptomů o 2, 5 bodu na stupnici v porovnání s 0, 3 body zaznamenanými u pacientů užívajících placebo. Ve druhé části studie se symptomy zvýšily více u pacientů, kteří přešli na placebo (0, 9 bodu) než u pacientů, kteří pokračovali s přípravkem Arcalyst (0, 1 bodu).

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Arcalyst?

Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Arcalyst (pozorované u více než 1 pacienta z 10) jsou reakce v místě injekce, infekce horních cest dýchacích (studené), sinusitida (zánět vedlejších nosních dutin) a bolest hlavy. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Arcalyst je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Arcalyst by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na rilonacept nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek by neměl být podáván pacientům se závažnou aktivní infekcí.

Blokování interleukinu-1 může interferovat s imunitní odpovědí organismu na infekce. U pacientů užívajících přípravek Arcalyst byly hlášeny závažné infekce.

Na základě čeho byl přípravek Arcalyst schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zjistil, že přínosy přípravku Arcalyst převyšují jeho rizika při léčbě periodických syndromů spojených s kryopirinem (CAPS) se závažnými symptomy, včetně familiárního auto-zánětlivého syndromu zchlazení (FCAS) a jeho léčby. Muckle-Wellsův syndrom (MWS). Výbor proto doporučil, aby přípravku Arcalyst bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Arcalyst byl povolen za „výjimečných okolností“. To znamená, že vzhledem k tomu, že onemocnění jsou vzácná, nebylo možné získat úplné informace o přípravku Arcalyst. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumává všechny nové informace o léčivém přípravku a podle potřeby aktualizuje tento souhrn.

Jaké informace o přípravku Arcalyst dosud nebyly předloženy?

Společnost, která vyrábí Arcalyst, bude pravidelně poskytovat informace o bezpečnosti a účinnosti

Arcalyst u dospělých a dětí z registru a provede studii o dětech, která by měla podrobněji prozkoumat, co se s léčivem v těle děje.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného užívání přípravku Arcalyst?

Společnost, která vyrábí přípravek Arcalyst, dodá ve všech členských státech lékaře, kteří budou předepisovat přípravek Arcalyst, který obsahuje informace o předepisování léčivého přípravku, výstražnou kartu pro pacienta a informace pro lékaře, které vysvětlují riziko nežádoucích účinků a \ t správné používání přípravku.