léky

Pheburane - fenylbutyrát sodný

Na co se používá Pheburane - fenylbutyrát sodný?

Pheburane je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku fenylbutyrát sodný . Používá se k léčbě pacientů trpících poruchami spojenými s cyklem močoviny. Tito pacienti nejsou schopni eliminovat zbytky dusíku z těla, protože jim chybí některé enzymy, které se normálně nacházejí v játrech. V těle se dusíkaté zbytky nacházejí ve formě amoniaku, který je toxický, když se hromadí, zejména pro mozek. Přípravek Pheburane se používá u pacientů, kterým chybí jeden nebo více z následujících enzymů: karbamyl fosfátsyntetáza, ornitin-transkarbamyláza nebo argininosukcinátsyntáza. Může být použit u pacientů s následujícími formami onemocnění:

  • onemocnění „časného nástupu“ u pacientů, u nichž se v prvních měsících života projeví úplný nedostatek jednoho nebo více těchto enzymů;
  • pozdní nástup onemocnění u pacientů, kteří vykazují částečný nedostatek jednoho nebo více těchto enzymů po věku jednoho měsíce a měli vysoké hladiny amoniaku, které ovlivnily mozkovou aktivitu.

Pheburane je hybridní lék. To znamená, že je podobný "referenčnímu léku", který obsahuje stejnou účinnou látku, ale zrna Pheburane jsou dostupná v nižších dávkách a obsahují různé pomocné látky (neaktivní složky), které maskují nepříjemnou chuť účinné látky. Referenčním léčivem pro přípravek Pheburane je přípravek Ammonaps.

Jak se přípravek Pheburane používá - nátriumfenylbutyrát?

Pheburane je dostupný ve formě granulí (483 mg / g). Lze jej získat pouze na lékařský předpis; léčbu musí následovat lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s poruchami cyklu močoviny. Pheburane musí být kombinován s dietou s nízkým obsahem bílkovin, aby se snížil příjem dusíku. Denní dávka Pheburanu je individuálně upravena pro každého pacienta a závisí na dietě, výšce a váze pacienta. K určení přesné denní dávky jsou nezbytné pravidelné krevní testy. Denní dávka Pheburanu musí být rozdělena do stejných množství a podávána s každým jídlem. Granule mohou být na potravu posypány bezprostředně před polknutím nebo umístěním do úst a okamžitě polknuty s nápojem. Pheburane může být dlouhodobou léčbou, pokud pacient nemá úspěšnou transplantaci jater.

Jak feburan - nátriumfenylbutyrát působí?

Každý protein nese dusík do těla; dusík se pak transformuje na amoniak. Pacienti, kteří trpí poruchami močovinového cyklu, nemohou z těla odstranit amoniak, proto mohou dosáhnout vysokých hodnot, což může způsobit vážné problémy, včetně zdravotního postižení, poranění mozku a smrti. Účinná látka přípravku Pheburane, fenylbutyrátu sodného, ​​se v těle transformuje na látku nazývanou fenylacetát. Fenylacetát se spojuje s aminokyselinou glutaminem, který obsahuje dusík, za vzniku látky, která může být z těla vylučována ledvinami. To umožňuje snížení hladiny dusíku v těle, čímž se sníží úroveň produkovaného amoniaku

Jaké studie byly provedeny na feburanu - fenylbutyrátu sodném?

Studie pacientů byly omezeny na testy, které prokázaly, že přípravek Pheburane je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem Ammonaps. Dvě léčiva jsou bioekvivalentní, pokud produkují stejné hladiny účinné látky v těle.

Jaké jsou přínosy a rizika přípravku Pheburane - fenylbutyrátu sodného?

Vzhledem k tomu, že Pheburane je hybridní lék, bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem, jeho přínosy a rizika jsou považovány za stejné jako u referenčního přípravku.

Proč byl Pheburane - fenylbutyrát sodný schválen?

Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že přípravek Pheburane má srovnatelnou kvalitu a bioekvivalentní s přípravkem Ammonaps. Výbor CHMP proto usoudil, že stejně jako v případě přípravku Ammonaps převažují přínosy nad zjištěnými riziky a doporučuje se, aby bylo používání přípravku Pheburane v EU schváleno.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání feburanu - fenylbutyrátu sodného?

Informace o bezpečnosti byly zahrnuty do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Pheburane, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti.

Další informace o Pheburane - fenylbutyrátu sodném

Dne 31. července 2013 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Pheburane platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Pheburane naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2013.