léky

Replagal - Agalsidáza alfa

Co je Replagal?

Replagal je infuzní roztok, který obsahuje léčivou látku agalsidasu alfa.

Na co se přípravek Replagal používá?

Replagal se používá k léčbě pacientů s Fabryho chorobou, což je vzácný dědičný stav.

Pacienti trpící tímto onemocněním vykazují nedostatek enzymu alfa-galaktosidázy A. Tento enzym normálně štěpí lipidový globotriaosilceramid (Gb3). Pokud tento enzym chybí, Gb3 nemůže být rozdělen a akumulován v buňkách, například v ledvinových buňkách.

Pacienti s Fabryho chorobou mohou mít rozsáhlé symptomy, včetně závažných poruch, jako je selhání ledvin, srdeční problémy a mrtvice.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Fabryho chorobou je nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“ a dne 8. srpna 2000 byl Replagal označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (lék používaný k léčbě vzácných onemocnění).

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Replagal používá?

Replagal by měl být podáván pod dohledem lékaře, který se specializuje na léčbu Fabryho choroby nebo jiných dědičných metabolických poruch. Podává se ve formě intravenózní infuze 0, 2 mg / kg tělesné hmotnosti po dobu 40 minut každé 2 týdny. V některých studiích byl zkoumán účinek přípravku Replagal podávaného dětem, a proto bylo navrženo, aby přípravek Replagal mohl být podáván dětem ve věku 7 až 18 let ve stejné dávce. Pacienti, kteří mají závažné problémy s ledvinami, mají na léčbu menší odpověď. Replagal je určen k dlouhodobému použití.

Jak Replagal působí?

Replagal je enzymová substituční terapie, která je léčbou, která poskytuje pacientům chybějící enzym. Replagal má nahradit lidský enzym alfa-galaktosidázu A, kterému lidé s Fabryho chorobou chybí. Účinná látka přípravku Replagal, agalsidáza alfa, je kopií lidského enzymu produkovaného metodou nazývanou „technologie rekombinantní DNA“: enzym je produkován buňkou, do které byl zaveden gen (DNA), je schopna produkovat enzym. Tento náhradní enzym podporuje rozpad Gb3 tím, že brání jeho akumulaci v buňkách.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Replagal?

Replagal byl zkoumán ve dvou klinických studiích na celkem 40 mužských pacientech. Replagal byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem); v jedné studii byl měřen její účinek na bolest, zatímco v jiné studii byl zkoumán její účinek na eliminaci Gb3 z levé komory (myokardu). Studie byla také provedena na 15 pacientkách (nosičích).

Replagal byl také zkoumán u 24 dětí ve věku od šesti do půl roku a 18 let.

Jaký přínos přípravku Replagal byl prokázán v průběhu studií?

Po 6 měsících léčby Replagal významně snížil bolest u pacientů léčených ve srovnání s pacienty užívajícími placebo (léčbou neúčinným přípravkem). Replagal vedl k průměrnému snížení hmotnosti levé komory o 11, 5 g, zatímco u pacientů léčených placebem došlo ke zvýšení o 21, 8 g. Tyto výsledky ukazují, že symptomy onemocnění se zlepšují nebo že onemocnění zůstává stabilní. U žen byly účinky srovnatelné s výsledky zjištěnými u mužů. Děti, které dostávaly 6 měsíců léčby přípravkem Replagal, nevykazovaly zvýšení srdeční hmoty a hladiny Gb3 v krvi se snížily.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Replagal?

Nejběžnější vedlejší účinky (pozorované u více než jednoho pacienta z 10 během studií) jsou způsobeny spíše infuzí než samotným lékem. Jedná se především o zimnice, bolesti hlavy, nevolnost, pyrexie (horečka), zarudnutí obličeje a únava (únava), které obecně nejsou závažné. Mezi další velmi časté nežádoucí účinky patří bolest a nepohodlí. Vedlejší účinky hlášené u dětí jsou podobné jako u dospělých. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Replagal je uveden v příbalových informacích.

U pacientů užívajících přípravek Replagal se mohou vyvinout protilátky (proteiny produkované jako reakce na přípravek Replagal, které mohou ohrozit léčbu).

Přípravek Replagal by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na agalsidasu alfa nebo jiné složky přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Replagal schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že u pacientů s Fabryho chorobou může léčba přípravkem Replagal přinést dlouhodobé klinické přínosy. Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Replagal převyšují jeho rizika, a doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Replagal byl povolen "za výjimečných okolností", protože vzhledem k tomu, že se používá k léčbě vzácných onemocnění, nebylo možné získat podrobnější informace o tomto přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) každoročně přezkoumává nové dostupné informace a tento souhrn bude podle potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Replagal dosud nebyly předloženy?

Společnost, která přípravek Replagal vyrábí, provede další studie tohoto léčivého přípravku, zejména za účelem získání výsledků 5 let léčby, jiných dávek, udržovacích dávek a studií u dětí.

Více informací o Replagalu

Dne 3. srpna 2001 Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Replagal platné v celé Evropské unii společnosti TKT Europe AB. Registrace byla prodloužena dne 3. srpna 2006. Pro registraci přípravku Replagal jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění klikněte zde.

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) přípravku Replagal je k dispozici zde.

Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 02-2007