Léky na léčení srpkovité anémie

definice

Slitinová anémie je vrozená forma anémie, u které je počet cirkulujících erytrocytů v krvi tak nízký, že nezaručuje adekvátní transport kyslíku po celém těle. To je nazýváno “falciform” kvůli zvláštnímu strukturálnímu tvaru červených krvinek: tyto buňky nejsou kulaté, biconcave a elastické, ale vzít na tvaru srpu, oni inklinují k agregátu a být křehký a hranatý.

příčiny

Příčina, která spouští srpkovitou anémii spočívá v genetické mutaci genu zodpovědného za produkci hemoglobinu, proto není spojena s nedostatkem potravy (např. Sideropenickou anémií) nebo s infekcemi (např. Zhoubnou anémií, která může záviset na žaludečních urancích) H. Piloryho). Anemie srpkovitých buněk je autosomálně recesivní onemocnění.

příznaky

Bolesti, bolesti hlavy a dýchání a zrakové potíže jsou příznaky, které charakterizují srpkovitou anémii; přesněji řečeno, bolest je často vnímána na úrovni zad, žaludku, hrudníku a kostí a může mít proměnlivé množství, může trvat několik minut nebo trvat hodiny nebo dny. Dýchací potíže se často shodují se sportovními aktivitami, ale mohou se objevit i během odpočinku. Slitinová anémie zvyšuje riziko infekcí.

Informace o srpkovité anémii - léky pro léčbu srpkovité anémie není určena k nahrazení přímého vztahu mezi zdravotnickým pracovníkem a pacientem. Před užitím anémie s kosáčkovitou anémií se poraďte se svým lékařem a / nebo odborníkem.

léky

Bohužel neexistuje farmakologická léčba, která by zajistila úplnou léčbu srpkovité anémie; některé léky však mohou zmírnit bolest a zabránit vzniku komplikací spojených s onemocněním.

Transplantace kostní dřeně je na druhé straně jedinou léčebnou možností, která definitivně řeší srpkovitou anémii, i když tento léčebný postup je extrémně komplikovaný a zahrnuje závažná rizika včetně smrti. Je však třeba zdůraznit, že najít kompatibilního dárce je velmi složité.

Krevní transfúze a suplementace kyslíkem jsou další terapeutické postupy, které jsou užitečné pro odlehčení symptomů bolesti, které doprovázejí srpkovitou anémii.

Antibiotika : viděli jsme, že srpkovitá anémie zvyšuje riziko nakažení infekcí; z tohoto důvodu mohou postižení pacienti podstoupit preventivní léčbu antibiotiky. Zejména:

• Penicilin G nebo benzylpenicilin (např. Benzil B, Benzil P): může být podáván dětem již dva měsíce po porodu; podávání tohoto antibiotika se doporučuje vždy do 5 let, aby se zabránilo pneumonii a dalším nebezpečnějším infekcím, zejména u dětí. Dávkování musí být vždy stanoveno lékařem; Předpokládá se, že doporučená dávka pro prevenci streptokokových infekcí bude trvat 1-5 milionů intravenózních jednotek (nasycovací dávka), a to i několikrát během dne.

Léky proti bolesti (NSAIDs a kortikosteroidy) : protože bolest je téměř konstantní u všech pacientů s srpkovitou anémií, podávání léků proti bolesti (což stejně nepomáhá v boji proti spouštěcím příčinám) je velmi důležitou pomůckou k odlehčení symptomů.

Očkování : protože anémie zvýhodňuje infekce, zejména u dětí, které jsou postiženy, doporučuje se očkování očkováním. Poraďte se se svým lékařem.

Deriváty močoviny (hydroxymočovina): léčivo se obecně používá v onkologickém oboru; nicméně, někteří nemocní lidé s srpkovitou buněčnou nemocí jsou léčeni touto aktivní složkou, oba protože to odlehčí bolest spojenou s nemocí, a protože to redukuje potřebu krevních transfuzí. Lék působí tak, že stimuluje produkci fetálního hemoglobinu (typ hemoglobinu u novorozenců, který je schopen předcházet vzniku buněk s onemocněním).

• Hydroxymočovina (např. Onco-karbid): dávka tohoto léku pro srpkovitou anémii předpokládá, že bude užívat 15 mg / kg jednou denně. Dávku lze zvýšit o 5 mg / kg / den každé 3 měsíce až do maximální dávky 35 mg / kg / den. Hydroxymočovinu lze použít pouze při těžké srpkovité anémii a při krizích akutní bolesti; nepoužívejte po dlouhou dobu, jak se zdá, že podporuje leukémii nebo jiné rakoviny.

Bronchodilatátory : srpkovitá anémie je často doprovázena více či méně intenzivními respiračními obtížemi (např. Astmatem), které mohou být kontrolovány bronchodilatačními léky.

• Ipratropium bromid (např. Atem, Breva): léčivo lze nalézt ve formulacích tvořených jedinou účinnou složkou nebo ve spojení s beta2-agonistickými léky. S použitím aerosolu opakujte 2 inhalace (36 mcg) 4krát denně (nepřesahujte 12 inhalací denně). Případně si vezměte 500 mg jednorázovou injekční lahvičku (nebulizovaný roztok), 3-4krát denně. Lék je indikován k léčbě astmatu a těžkých dýchacích potíží vyvolaných srpkovitou anémií.
• Isoetarin: patřící do třídy bronchodilatačních léčiv, isoetarin zajišťuje relaxační účinek na hladké svalstvo průdušek.
• Teofylin (např. Aminomální Elisir, Diffumal, Respicur): theofylin je xantinový lék používaný v terapii ke snížení stimulace bronchokonstriktorů i v případě srpkovité anémie. Lék by měl být užíván v úvodní dávce 5 mg / kg. Poraďte se se svým lékařem.

Integrace kyseliny listové, vitaminu E a zinku: v případě srpkovité anémie se jeví podávání vitamínu B9 a zinku jako zvláště vhodné:

• Kyselina listová (např. Folina, Fertifol, Folidex): dostupná ve formě měkkých tobolek po 5 mg účinné látky (užívá se 1-3krát denně) a jako injekční roztok s 15 mg kyseliny listové (užívejte jednou denně) intramuskulárně). Vitamin B9 může zabránit změnám a poškození cév, což je možný výskyt v souvislosti s srpkovitou anémií.
• Vitamin E (např. Sursum, Ephynal, Rigentex): vitamín E, antioxidant par excellence, snižuje oxidační stres uvnitř červených krvinek u pacientů trpících srpkovitou anémií a talasemií. Obecně se doporučuje užívat aktivní dávku 200 jednotek (10 ml) perorálně (perorální kapalná formulace) jednou denně.
• Zinek (např. Zincomethyl, Ektogan, ZMA): indikativně užívejte 50 mg léčiva třikrát denně. Suplementace zinku snižuje frekvenci bolestivých krizí při srpkovité anémii.

Farmakologická očekávání a naděje do budoucna: srpkovitá anémie není léčitelná, ale výzkumníci doufají a testují se nové způsoby léčby:

1. Suplementy oxidu dusnatého: Snížení viskozity červených krvinek a vytvoření dilatace krevních cév, oxid dusnatý by mohl zabránit agregaci srpkovitých buněk
2. Genová terapie: zavedením zdravého genu do kostní dřeně (zodpovědného za produkci fetálního hemoglobinu) může být úroveň fyziologického hemoglobinu znovu vyvážena.
3. Deaktivace defektního genu: vzhledem k tomu, že srpkovitá anémie je způsobena změnou genu, může být její deaktivace rozhodující strategií.
4. Inovativní léky pro léčbu srpkovité anémie, zaměřené na zvýšení syntézy fetálního hemoglobinu, který je užitečný pro prevenci tvorby srpkovitých buněk.