Co je Aldurazyme?
Aldurazyme je infuzní roztok (fleboklyza), který obsahuje účinnou látku laronidasu.
Na co se přípravek Aldurazyme používá?
Aldurazyme je indikován u pacientů s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy I (MPS-I; nedostatek α-L-iduronidázy) pro léčbu neurologických projevů (nesouvisejících s mozkem nebo nervy) onemocnění. MPS I je vzácné dědičné onemocnění, ve kterém je úroveň aktivity enzymu a-L-iduronidázy mnohem nižší než normální. V důsledku toho nedochází k degradaci některých látek (glykosaminoglykanů), které se hromadí ve většině orgánů těla a poškozují je. Neurologickými projevy MPS I mohou být zvětšení jater, ztuhnutí kloubů vedoucí k obtížným pohybům, snížený objem plic, srdeční onemocnění a oční onemocnění. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s MPS je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a Aldurazyme dostalo dne 14. února 2001 status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění (léčivý přípravek pro vzácná onemocnění). Léčivý přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis. medical.
Jak se přípravek Aldurazyme používá?
Léčba přípravkem Aldurazyme by měla být pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s MPS I nebo s jinými dědičnými metabolickými onemocněními. Aldurazyme by měl být podáván v nemocnicích nebo na klinikách, kde je k dispozici resuscitační vybavení, a je možné, že před infuzí by měly být podány jiné léky, aby se zabránilo alergickým reakcím. Aldurazyme se podává jednou týdně ve formě intravenózní infuze a je indikován k dlouhodobé léčbě.
Jak přípravek Aldurazyme působí?
Léčivá látka přípravku Aldurazyme, laronidáza, je kopií lidského enzymu α-L-iduronidázy. je produkován metodou známou jako "technologie rekombinantní DNA": enzym je produkován buňkou, do které byl zaveden gen (DNA), který ho činí schopným produkovat laronidasu, která se používá jako "substituční terapie enzymem"., tj. nahrazuje chybějící enzym u pacientů s MPS I. Příznaky MPS I jsou tedy kontrolovány, což vede ke zlepšení kvality života pacientů.
Jak byl přípravek Aldurazyme zkoumán?
Přípravek Aldurazyme byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u 45 pacientů ve věku 5 let as potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy I (MPS-I). Hlavním měřítkem účinnosti byla nucená vitální kapacita (CVF, míra účinnosti plic) a pacienti na dálku mohli chodit šest minut. Tyto hodnoty byly měřeny před a po 26 týdnech terapie. Poté studie pokračovala maximálně po dobu čtyř let a všichni pacienti byli léčeni Aldurazyme. Přípravek Aldurazyme byl zkoumán u 20 dětí mladších pěti let, kterým byl podáván Aldurazyme po dobu jednoho roku. Studie byla zaměřena především na bezpečnost léčiva, ale také měřila jeho schopnost snižovat hladiny GAG v moči a velikost jater.
Jaký přínos přípravku Aldurazyme byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázala, že Aldurazyme zlepšil jak nucenou vitální kapacitu (CVF), tak schopnost pacienta chodit po 26 týdnech a že účinek byl udržován po dobu až čtyř let. U dětí mladších pěti let snížila Aldurazyme hladinu glykosaminoglykanů v moči přibližně o 60% a polovina léčených dětí měla na konci studie normální játra.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Aldurazyme?
Většina nežádoucích účinků pozorovaných u přípravku Aldurazyme je spíše reakcí způsobených infuzí než samotným léčivým přípravkem. Některé z nich jsou závažné, ale počet vedlejších účinků má tendenci časem klesat. Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Aldurazyme pozorované u pacientů starších pěti let (více než u jednoho z deseti pacientů) jsou bolest hlavy, nevolnost, bolest břicha (bolest žaludku), vyrážka, artropatie (degenerace kloubů), artralgie (bolesti kloubů), bolesti zad, bolesti končetin (ruce a nohy), návaly horka, reakce na pyrexii (horečka) a reakce v místě infuze. U pacientů mladších pěti let jsou nejčastějšími vedlejšími účinky zvýšený krevní tlak, snížená saturace kyslíkem (míra účinnosti funkce plic), tachykardie (zvýšená tepová frekvence), pyrexie a zimnice. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Aldurazyme je uveden v příbalových informacích. Pacienti užívající Aldurazyme často vyvíjejí protilátky (proteiny produkované v reakci na léčivo), ale účinek, který tyto protilátky mohou mít na bezpečnost a účinnost léčiva, není dosud zcela znám. Aldurazyme by neměl být podáván subjektům, kteří mohou mít závažné alergické reakce (jako je anafylaktická reakce) na laronidasu nebo jiné pomocné látky.
Na základě čeho byl přípravek Aldurazyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že Aldurazyme účinně kontroluje symptomy MPS I. Výbor rozhodl, že přínosy Aldurazymu převyšují rizika pro dlouhodobou substituční terapii enzymy u pacientů. s potvrzenou diagnózou MPS I. Výbor doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci. Aldurazyme byl schválen za „výjimečných okolností“, což znamená, že vzhledem k tomu, že se používá k léčbě vzácných onemocnění, nebylo možné získat podrobnější informace o tomto přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumává nové dostupné informace av případě potřeby aktualizuje toto shrnutí.
Jaké informace o přípravku Aldurazyme dosud nebyly předloženy?
Společnost, která vyrábí Aldurazyme, bude sledovat pacienty užívající tento lék sledováním reakcí na infuzi a vývojem protilátek.
Další informace:
Dne 10. června 2003 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Aldurazyme společnosti Genzyme Europe BV platné v celé Evropské unii. Registrace byla prodloužena dne 10. června 2008. Souhrn stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění týkající se přípravku Aldurazyme je k dispozici zde. Plné znění zprávy EPAR o přípravku Aldurazyme je k dispozici zde .
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 06-2009.
