Co je kyselina ucedanová - karglumová a k čemu se používá?
Ucedane je léčivý přípravek používaný k léčbě hyperamonemie (vysoké hladiny amoniaku v krvi) u pacientů s nedostatkem N-acetylglutamátsyntázy (NAGS). Pacienti s tímto chronickým onemocněním vykazují nedostatek NAGS, což je enzym přítomný v játrech, který normálně přispívá k degradaci amoniaku. Pokud tento enzym není přítomen, nemůže být amoniak degradován a akumuluje se v krvi.
Ucedan obsahuje účinnou látku kyselinu karglumovou a je "generickým léčivem". To znamená, že přípravek Ucedane obsahuje stejnou účinnou látku a působí stejně jako „referenční léčivý přípravek“, který již byl v Evropské unii (EU) registrován pod názvem Carbaglu. Další informace o generických léčivech naleznete v otázkách a odpovědích kliknutím zde.
Jak se používá kyselina ucedanová - karglumová?
Ucedan je dostupný ve formě dispergovatelných tablet (200 mg), které musí být dispergovány (smíchány) v malém množství vody. Přípravek lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit lékař, který má zkušenosti s léčbou pacientů s metabolickými onemocněními, jako je nedostatek NAGS.
Léčbu lze zahájit od narození a lék pokračuje během celého života pacienta.
Počáteční denní dávka Ucedanu by měla být 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti; v případě potřeby lze dávku zvýšit až na 250 mg / kg. Poté by měla být dávka upravena tak, aby byla udržena normální hladina amoniaku v krvi.
Jak Ucedane - Carglumic Acid působí?
Když se amoniak hromadí v krvi, stává se toxický pro tělo a zejména pro mozek. Účinná látka Ucedanu, kyselina karglumová, má strukturu velmi podobnou N-acetylglutamátu, která aktivuje enzym, který degraduje amoniak. Ucedan proto podporuje degradaci amoniaku, snižuje jeho koncentraci v krvi a v důsledku toho jeho toxické účinky.
Jaké jsou přínosy a rizika kyseliny ucedanové - karglumové?
Studie přínosů a rizik účinné látky pro schválené použití již byly provedeny s referenčním léčivým přípravkem Carbaglu, a proto by se neměly opakovat u přípravku Ucedane.
Stejně jako u jiných léků, společnost provedla studie o kvalitě Ucedane k dispozici. Kromě toho provedl studii, která ukázala jeho "bioekvivalenci" s referenčním léčivem. Dva léky jsou bioekvivalentní, pokud produkují stejné množství účinné látky v těle, takže se očekává, že budou mít stejný účinek.
Proč byla kyselina acetylsalicylová schválena?
Vzhledem k tomu, že Ucedane je generikum a je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem, jeho přínosy a rizika jsou považovány za stejné jako v případě referenčního léčivého přípravku.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání kyseliny ucedan - karglumová?
Vzhledem k tomu, že Ucedane je generikum a je bioekvivalentní s referenčním léčivým přípravkem, jeho přínosy a rizika jsou považovány za stejné jako v případě referenčního léčivého přípravku.
Další informace o kyselině Ucedan - karglumová
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Ucedane je k dispozici na webové stránce agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčivé přípravky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě přípravkem Ucedane naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro referenční léčivý přípravek je také možné nalézt na internetových stránkách agentury.
