Co je Ferriprox?
Ferriprox je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou látku deferipron. Je dostupný ve formě bílých tablet ve tvaru tobolky (500 mg) a ve formě perorálního roztoku (100 mg / ml).
Na co se přípravek Ferriprox používá?
Přípravek Ferriprox je indikován k léčbě akumulace železa (nadbytek železa v těle) u pacientů s thalassemií major. Je to dědičné onemocnění, při kterém pacienti nejsou schopni produkovat dostatečné množství hemoglobinu, bílkoviny obsažené v červených krvinkách, která přenáší kyslík do těla. Přípravek Ferriprox se používá, když je léčba deferoxaminem (standardní léčba hromadění železa) kontraindikována nebo nedostatečná.
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Ferriprox používá?
Léčbu přípravkem Ferriprox by měl zahájit a udržovat lékař, který má zkušenosti s léčbou pacientů s thalassemií.
Celková denní dávka přípravku Ferriprox je 75-100 mg na kilogram tělesné hmotnosti, rozdělená do tří samostatných dávek. Pokud se používají tablety, měl by se počet tablet na dávku vypočítat zaokrouhlením na polovinu tablety. Pokud se používá perorální roztok, dávka by měla být zaokrouhlena na 2, 5 ml. Například pacient s hmotností 70 kg bude muset užívat tři a půl tablety nebo 17, 5 ml perorálního roztoku třikrát denně. Dávky nad 100 mg / kg denně se vzhledem k možnému zvýšenému riziku nežádoucích účinků nedoporučují.
Pacienti, kteří užívají přípravek Ferriprox, nebo jejich pečovatelé, musí obdržet memorandum, aby pacientovi připomněli, jak lék bezpečně užívat.
Jak přípravek Ferriprox působí?
Pacienti s thalassemií major musí podstoupit časté krevní transfuze. Když pacienti dostávají opakované transfúze, transfuzní červené krvinky přinášejí železo do těla, které však nemá přirozený způsob, jak odstranit přebytečné železo, které má tedy tendenci se hromadit. V průběhu času může přebytek železa poškodit důležité orgány, jako je srdce nebo játra. Účinná látka přípravku Ferriprox, deferipron, je "chelátor železa". To se váže k železu přítomnému v těle tvořit sloučeninu, která může být vylučována tělem, hlavně přes moč, av menší míře přes stolici. To pomáhá opravit přetížení železa a zabraňuje poškození v důsledku přebytečného železa.
Jak byl přípravek Ferriprox zkoumán?
Přípravek Ferriprox byl původně zkoumán ve třech studiích zahrnujících 247 pacientů starších 10 let s thalassemií major. V hlavní studii byla účinnost přípravku Ferriprox v průběhu dvou let srovnávána s účinností deferoxaminu u 71 pacientů. Studie byla „otevřená“, což znamená, že lékař a pacienti věděli, který lék užívají, protože přípravek Ferriprox se užívá ústy, zatímco deferoxamin se podává subkutánní infuzí (injekce prováděná velmi pomalu pod kůží) po celou noc. V následné studii bylo porovnáno alternativní užívání přípravku Ferriprox a deferoxaminu (každý týden podáván Ferriprox po dobu pěti dnů a deferoxaminu po dobu dvou dnů) u 60 pacientů s kontinuální léčbou deferoxaminem v monoterapii (samotná) v průběhu období 12 měsíců.
Ve všech studiích byla hlavní mírou účinnosti změna hladin feritinu v krvi. Ferritin je protein, který uchovává železo v těle. Hladina feritinu v krvi ukazuje množství železa nahromaděného v těle.
Jaký přínos přípravku Ferriprox byl prokázán v průběhu studií?
V počáteční studii srovnávající přípravek Ferriprox s deferoxaminem byly průměrné hladiny sérového feritinu ve dvou léčených skupinách podobné. Zdá se však, že průměrná koncentrace železa v játrech pacientů léčených přípravkem Ferriprox vzrostla více než u pacientů léčených deferoxaminem.
Ve studii alternativní léčby dávkovači režim, který zahrnoval kombinaci přípravku Ferriprox po dobu pěti dnů s deferoxaminem po dobu dvou dnů, vykazoval stejné snížení hladin feritinu v krvi v léčbě monoterapie deferoxaminem v monoterapii. Nicméně počet pacientů, kteří se zúčastnili studie, byl příliš malý na to, aby prokázal, zda je tento režim stejně účinný jako samotná terapie deferoxaminem.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ferriprox?
Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Ferriprox (pozorované u více než 1 pacienta z 10) jsou načervenalá / hnědá moč (příznak vylučování železa), nevolnost, bolest břicha (bolest žaludku) a zvracení. Méně častým, ale závažným vedlejším účinkem je agranulocytóza (velmi nízké koncentrace granulocytů, typ bílých krvinek).
Přípravek Ferriprox by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na deferipron nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek Ferriprox by neměly užívat osoby s opakovanými epizodami neutropenie (snížený počet neutrofilů, typ bílých krvinek) nebo osoby trpící agranulocytózou. Přípravek Ferriprox by se také neměl užívat s léky, které by mohly způsobit neutropenii nebo agranulocytózu. Přípravek by neměl být používán během těhotenství nebo během kojení.
Na základě čeho byl přípravek Ferriprox schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zjistil, že přínosy přípravku Ferriprox převyšují jeho rizika při léčbě přetížení železem u pacientů s thalassemií, pokud je léčba deferoxaminem kontraindikována nebo nedostatečná, a proto doporučila udělení registrace přípravku Ferriprox.
Přípravek Ferriprox byl zpočátku povolen za „výjimečných okolností“, protože neúplné informace o léčivém přípravku byly k dispozici v době schválení pro léčbu vzácného onemocnění. Vzhledem k tomu, že farmaceutická společnost poskytla požadované doplňující informace, byla podmínka týkající se „výjimečných okolností“ zrušena dne 12. dubna 2002.
Další informace o společnosti Ferriprox:
Dne 25. srpna 1999 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Ferriprox platné v celé Evropské unii. Registrace byla obnovena dne 25. srpna 2004 a 25. srpna 2009. Držitelem rozhodnutí o registraci je společnost Apotex Europe BV
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Ferriprox je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 08-2009.
