Co je Ruconest?
Ruconest je prášek pro přípravu injekčního roztoku. Léčivou látkou obsaženou v přípravku je conestat alfa.
Na co se přípravek Ruconest používá?
Přípravek Ruconest se používá k léčbě záchvatů dědičného angioedému u dospělých (ve věku 18 let). Pacienti s angioedémem trpí epizodami otoků, které se mohou objevit v kterékoli části těla, jako je obličej nebo končetiny nebo kolem střeva, což má za následek nepohodlí a bolest. Přípravek Ruconest se používá u pacientů s dědičným angioedémem souvisejícím s přirozeně nízkou hladinou lidského inhibitoru C1 esterázy, bílkoviny.
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Ruconest používá?
Léčba přípravkem Ruconest by měla být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s diagnostikou a léčbou dědičného angioedému. Léčivý přípravek by měl podávat pouze zdravotnický pracovník. Pacienti, kteří předtím nebyli léčeni přípravkem Ruconest, by měli být vyšetřeni, aby vyloučili přítomnost protilátek proti epitelovému materiálu (deskvamaci a srsti) králíků v krvi; kontroly musí být proto negativní, aby mohl být přípravek podáván.
Přípravek Ruconest se podává pomalou injekcí do žíly po dobu přibližně 5 minut. Dávka závisí na tělesné hmotnosti pacienta. Obvykle jedna injekce postačuje k léčbě ataku; druhá injekce je však možná, pokud pacient nereaguje uspokojivě na první. Během 24 hodin by však neměly být podány více než dvě injekce.
Jak přípravek Ruconest působí?
Inhibiční protein C1 esterázy je hlavním regulátorem aktivace "doplňkových" a "kontaktních" systémů, tj. Systémů krevních proteinů, které působí proti infekcím a způsobují zánět. U pacientů s nízkou hladinou tohoto proteinu dochází u těchto dvou systémů k nadměrné aktivitě, což vede k symptomům angioedému. Účinná látka přípravku Ruconest, conestat alfa, je replika proteinu inhibitoru C1 esterázy a působí podobně jako protein přirozeně se vyskytující v těle. Během léčby angioedémem conestat alfa zastavuje tuto nadměrnou aktivitu a pomáhá zlepšovat symptomy.
Conestat alfa je produkován technologií "rekombinantní DNA", což znamená, že je extrahován z mléka králíků, do kterých byl vložen gen, a tedy schopný produkovat lidský protein v mléku.
Jak byl přípravek Ruconest zkoumán?
Účinky přípravku Ruconest byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.
Přípravek Ruconest byl předmětem dvou hlavních studií zahrnujících celkem 73 pacientů s dědičným angioedémem způsobeným nízkými hladinami proteinu inhibitoru C1 esterázy. Pacienti byli většinou dospělí. V případě záchvatu byla pacientům podána jedna ze dvou dávek přípravku Ruconest (50 nebo 100 jednotek / kg) nebo placebo (léčba neúčinným přípravkem). Pacienti léčení nižší dávkou přípravku Ruconest měli možnost druhé dávky během 4 hodin od prvního podání. Hlavním měřítkem účinnosti bylo, jak dlouho trvalo zlepšení symptomů. Zlepšení bylo měřeno samotným pacientem se skóre od 0 do 100 odpovídající závažnosti symptomů.
Jaký přínos přípravku Ruconest byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Ruconest byl při zlepšování příznaků atakování angioedému účinnější než placebo. Pacienti léčení 50 a 100 jednotkami / kg přípravku Ruconest vykazovali první zlepšení po jedné a dvou hodinách. Pacienti léčení placebem se začali zlepšovat po 4 hodinách v jedné studii a po více než 8 hodinách v druhé studii.
Většina pacientů již měla prospěch z dávky 50 jednotek / kg, zatímco pouze 10% pacientů potřebovalo druhou dávku. Tato dávka vykazovala úspěšnost podobnou vyšší dávce přípravku Ruconest.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ruconest?
Nejběžnějším vedlejším účinkem spojeným s přípravkem Ruconest (pozorovaným u 1 až 10 pacientů ze 100) je bolest hlavy. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Ruconest je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Ruconest by neměly užívat pacienti s možnou přecitlivělostí (alergií) na conestat alfa nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Nelze jej použít u pacientů se známou nebo suspektní alergií na králíky.
Na základě čeho byl přípravek Ruconest schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) měl za to, že přínosy přípravku Ruconest převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Více informací o Ruconestu
Dne 28. října 2010 vydala Evropská komise společnosti Pharming Group NV rozhodnutí o registraci přípravku Ruconest platné v celé Evropské unii. Registrace je platná po dobu pěti let a poté může být prodloužena.
Další informace o léčbě přípravkem Ruconest naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 07-2010.
