Co je Cerezyme?
Cerezyme je prášek používaný k přípravě infuzního roztoku (kapání do žíly). Obsahuje účinnou látku imiglucerázu.
Na co se přípravek Cerezyme používá?
Cerezyme se používá k dlouhodobé léčbě pacientů s Gaucherovou chorobou. Gaucherova choroba je vzácné dědičné onemocnění charakterizované nedostatkem enzymu nazývaného glukocerebrosidáza, který normálně rozkládá odpadní lipidový produkt zvaný glukocerebrosid. Bez tohoto enzymu se lipidový glukocerebrosid hromadí v těle, obecně v játrech, slezině a kostní dřeni, což vyvolává příznaky onemocnění: anémie (nízké hladiny červených krvinek), únava, sklon k ekchymóze a krvácení, zvětšení slezina a játra, bolest kostí a zlomeniny.
Cerezyme je indikován u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, která neovlivňuje nervové buňky nebo typ 3, který dlouhodobě postihuje nervové buňky. Pacienti musí mít příznaky, které neovlivňují nervový systém, včetně jedné nebo více z následujících stavů:
- anémie;
- trombocytopenie (nízký počet krevních destiček);
- problémy s kostmi;
- zvětšení jater nebo sleziny.
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Cerezyme používá?
Pacienti trpící Gaucherovou chorobou musí být léčeni lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou tohoto onemocnění. Cerezyme se obvykle podává formou infuze každé dva týdny. Dávka a četnost infuzí by měla být upravena pro každého pacienta na základě symptomů a reakce na léčbu. První infuze by měly být podávány pomalu a pak může být rychlost infuze zvýšena pod dohledem lékaře nebo zdravotní sestry. Cerezyme je indikován k dlouhodobému užívání.
Jak přípravek Cerezyme působí?
V minulosti byla Gaucherova choroba léčena použitím enzymu alglucerázy, který byl připraven z lidské placenty. Imigluceráza, účinná látka přípravku Cerezyme, je kopií tohoto enzymu, který je produkován metodou známou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je produkován buňkou, do které byl vložen gen (DNA) který je schopný produkovat enzym. Imigluceráza nahrazuje enzym, který chybí u Gaucheovy choroby, a podporuje rozklad glukocerebrosidu, který zabraňuje jeho akumulaci v těle.
Jaké studie byly provedeny na přípravku Cerezyme?
U Gaucherovy choroby typu 1 byl přípravek Cerezyme zkoumán ve třech studiích, do kterých bylo zařazeno celkem 40 pacientů, což je přijatelné číslo, které je považováno za velmi vzácné. Tyto studie srovnávaly schopnost přípravku Cerezyme a schopnosti alglucerázy kontrolovat symptomy Gaucherovy choroby, hodnotící zvýšení počtu červených krvinek a krevních destiček v krvi a snížení objemu jater a sleziny. U Gaucherovy choroby typu 3, která je extrémně vzácná, společnost předložila údaje z publikovaných článků a zvláštní registr pacientů s Gaucherovou chorobou.
Jaký přínos přípravku Cerezyme byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázaly, že Cerezyme je stejně bezpečný a účinný jako algluceráza při kontrole symptomů Gaucherovy choroby. Bylo také prokázáno, že pacienti mohou bezpečně přejít z léčby alglucerasou na léčbu přípravkem Cerezyme.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cerezyme?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Cerezyme (pozorované u 1 až 10 pacientů ze 100) patří respirační symptomy (potíže s dýcháním), kopřivka (vyrážka) nebo angioedém (subkutánní otok), svědění a kožní vyrážka. Pacienti mohou vyvinout protilátky (proteiny produkované tělem jako reakce na Cerezyme, které mohou ohrozit léčbu) a musí být sledovány během prvního roku léčby, aby se zjistily jakékoli známky alergických reakcí na Cerezyme.
Přípravek Cerezyme by měl být používán s opatrností u subjektů, které mohou být přecitlivělé (alergické) na imiglucerázu nebo na kteroukoli pomocnou látku.
Na základě čeho byl přípravek Cerezyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přípravek Cerezyme účinně kontroluje příznaky Gaucherovy choroby typu 1 a typu 3. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Cerezyme převažují nad jeho riziky, např. dlouhodobá enzymatická substituční terapie u pacientů s potvrzenou diagnózou neuropatologické Gaucherovy choroby (typ 1) nebo chronické neuropatie (typ 3), která také vykazuje významné neurologické klinické projevy onemocnění. Výbor doporučil, aby přípravku Cerezyme bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Další informace o Cerezyme:
Dne 17. listopadu 1997 Evropská komise udělila společnosti Cenzyme Europe BV registraci přípravku Cerezyme platnou v celé Evropské unii. Registrace byla obnovena dne 17. listopadu 2002 a 17. listopadu 2007.
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Cerezyme je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 06-2009
