Co je NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen je léčivý přípravek obsahující účinnou látku catridecacog, který je dostupný jako prášek a rozpouštědlo pro přípravu injekčního roztoku.
K čemu se NovoThirteen používá - catridecacog?
NovoThirteen se používá k dlouhodobé prevenci krvácení u pacientů se stavem známým jako „vrozený deficit XIII podjednotky A“. Jedná se o vrozené koagulační onemocnění charakterizované epizodami krvácení. Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se NovoThirteen používá - catridecacog?
Léčba NovoThirteen by měla být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou vzácných poruch koagulace. Porucha musí být před zahájením léčby potvrzena vhodnými testy. Doporučená dávka je 35 mezinárodních jednotek (IU) na kg tělesné hmotnosti jednou měsíčně. Dávka se podává jednou pomalou injekcí do žíly. V některých situacích může lékař rozhodnout o úpravě dávky, aby se zabránilo krvácení, na základě analýzy hladiny aktivity faktoru XIII v krvi.
Jak NovoThirteen - catridecacog působí?
Faktor XIII je protein, který se podílí na procesu srážení krve. Specifická složka faktoru XIII, nazývaná podjednotka A, pomáhá stabilizovat krevní sraženiny a zvyšuje účinnost sraženiny. Pacienti s vrozeným nedostatkem podjednotky A faktoru XIII nemají dostatečnou podjednotku nebo tato složka nepracuje správně, což pacienta předurčuje k epizodám krvácení. Účinná látka přípravku NovoThirteen, catridecacog, je strukturně stejná jako podjednotka lidského faktoru XIII. Novo Třináct pracuje podáním podjednotky A XIII, která pomáhá těmto pacientům předcházet krvácení. NovoThirteen není účinný u pacientů s nedostatkem podjednotky B faktoru XIII. Podjednotka A faktoru XIII přítomná v přípravku NovoThirteen se vyrábí metodou známou jako „technika rekombinantní DNA“: to znamená, že se získává z kvasinkových buněk, do kterých byl zaveden gen (DNA), který jim umožňuje vyrábět tuto látku
Jak byl přípravek NovoThirteen zkoumán - catridecacog?
Přípravek NovoThirteen byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 41 dospělých a dětí starších 6 let s vrozenou podjednotkou A faktoru XIII, která byla dříve léčena léky faktoru XIII. NovoThirteen byl pacientům podáván po dobu jednoho roku jako preventivní opatření. Studie zkoumala počet epizod krvácení, které vyžadovaly léčbu přípravkem obsahujícím faktor XIII pozorovaný u těchto subjektů ve srovnání s pacienty, kteří nebyli léčeni NovoThirteen, na základě předchozích údajů týkajících se 16 pacientů s vrozeným nedostatkem XIII podjednotky A. Studie byla prodloužena o jeden rok u 33 pacientů, aby analyzovala bezpečnost dlouhodobé léčby přípravkem NovoThirteen. Bezpečnost a účinnost přípravku NovoThirteen u dětí mladších než 6 let byla prokázána předběžnými údaji získanými z probíhající dlouhodobé studie, během které byli pacienti léčeni přípravkem NovoThirteen, aby se zabránilo epizodám krvácení.
Jaký přínos přípravku NovoThirteen - catridecacog byl prokázán v průběhu studií?
Míra epizod krvácení u pacientů léčených přípravkem NovoThirteen byla dříve nižší než rychlost pozorovaná na základě předchozích údajů, která se týkala pacientů léčených na požádání jiným lékem obsahujícím faktor XIII. V průměru byl u každého pacienta léčeného NovoThirteenem preventivně každý rok zaznamenán přibližně 0, 15 epizod krvácení vyžadujících léčbu faktorem XIII. Pro srovnání bylo pozorováno přibližně 2, 9 epizod na pacienta za rok u subjektů léčených na požádání jiným léčivým přípravkem obsahujícím faktor XIII. Během dlouhodobé studie nebyly u dětí mladších než 6 let léčených NovoThirteenem pozorovány žádné epizody krvácení.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem NovoThirteen - catridecacog?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku NovoThirteen (pozorované u 1 až 10 pacientů ze 100) patří bolest hlavy, leukopenie (nízký počet bílých krvinek), neutropenie zhoršená (nízký počet neutrofilů, typ bílých krvinek), bolest v končetinách, bolest v místě vpichu, jakož i přítomnost protilátek, které se vážou na faktor XIII a malé fragmenty proteinů nazývané "D-dimer fibrinu", v krvi. Úplný seznam vedlejších účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek NovoThirteen - catridecacog schválen?
Výbor CHMP dospěl k závěru, že hlavní studie ukázala uspokojivé výsledky, pokud jde o účinnost, protože během léčby přípravkem NovoTirteen nebylo pozorováno žádné závažné nebo život ohrožující krvácení. Kromě toho nebyly během dlouhodobého užívání přípravku NovoThirteen zaznamenány žádné významné vedlejší účinky. Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku NovoThirteen převyšují jeho rizika, a doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku NovoThirteen - catridecacog?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že bude NovoThirteen používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek NovoThirteen zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti. Kromě toho společnost, která uvádí na trh NovoThirteen, poskytne všem lékařům, kteří mohou tento lék předepisovat, informační balíček pro lékaře a pacienty, který obsahuje důležité informace o správném používání. Patří k nim instrukce o postupech skladování, protože nesprávné skladování po přípravě může způsobit zvýšené hladiny aktivovaného přípravku NovoThirteen a zvýšit tak riziko trombózy (tvorba sraženiny v cévách) a informace o způsobu podání, protože koncentrace faktoru XIII v přípravku NovoThirteen se liší od koncentrace jiných léčiv obsahujících faktor XIII. Další informace jsou k dispozici v souhrnu plánu řízení rizik.
Další informace o přípravku NovoThirteen - catridecacog
Dne 3. září 2012 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku NovoThirteen platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem NovoThirteen naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 02-2014.
