Co je přípravek Ammonaps?
Ammonaps je léčivý přípravek, který jako účinnou látku obsahuje fenylbutyrát sodný
ve formě bílých oválných tablet (500 mg) nebo granulí (940 mg / g).
Na co se přípravek Ammonaps používá?
Přípravek Ammonaps se používá k léčbě pacientů s poruchami močovinového cyklu. U těchto pacientů není tělo schopno vyloučit zbytky dusíku, protože postrádá některé enzymy obvykle obsažené v játrech. V těle jsou dusíkaté zbytky přítomny ve formě amoniaku, látky zvláště toxické pro mozek. Přípravek Ammonaps je určen pro pacienty s nedostatkem jednoho nebo více následujících enzymů: karbamylfosfátsyntetázy, ornitin-transkarbamylázy nebo arginosukcinové syntetázy.
Léčivý přípravek může být podáván pacientům, u kterých má porucha následující charakteristiky:
• časný novorozenecký nástup (úplný nedostatek jednoho nebo více z výše uvedených enzymů, které se vyskytují v prvním měsíci života);
• pozdní nástup (částečný nedostatek enzymu, ke kterému dochází po prvním měsíci života) u subjektů, které utrpěly poškození mozku způsobené vysokou mírou amoniaku.
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Ammonaps používá?
Léčbu přípravkem Ammonaps by měl sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s poruchami cyklu močoviny.
Ammonaps se používá vedle jiných léčebných postupů spolu se speciálním dietním režimem s nízkým obsahem bílkovin, jehož cílem je snížení příjmu dusíku. Denní dávka přípravku Ammonaps se liší v závislosti na pacientech a podle sledované stravy, tělesné hmotnosti a výšce. Pro stanovení přesné denní dávky jsou proto nezbytné pravidelné krevní testy. Denní dávka přípravku Ammonaps musí být rovnoměrně rozdělena mezi jídla. Tablety jsou určeny pro dospělé a děti, zatímco granule jsou určeny pro novorozence a pro pacienty, kteří nejsou schopni polykat tablety. Granule se smísí s jídlem nebo nápojem bezprostředně před příjmem, nebo se rozpustí ve vodě před podáním sondy z břicha nebo z nosu do žaludku.
Ammonaps je dlouhodobá léčba, dokud pacient úspěšně nepodstoupí operaci transplantace jater.
Jak přípravek Ammonaps působí?
Dusík se zavádí do organismu skrze proteiny obsažené v potravinách, pak se transformuje na amoniak. U pacientů s poruchami močovinového cyklu není tělo schopno eliminovat přítomný amoniak v těle, který se v něm hromadí. Tato akumulace způsobuje vážné následky, jako je postižení, poškození mozku a smrt. Účinná látka přípravku Ammonaps, fenylbutyrát sodný, se tělem mění na látku nazývanou fenylacetát. Fenylacetát se kombinuje s glutaminem, aminokyselinou, která obsahuje dusík, za vzniku látky, která může být z těla vylučována ledvinami. To snižuje akumulaci dusíku, čímž se snižuje množství amoniaku produkovaného tělem.
Jak byl přípravek Ammonaps zkoumán?
Přípravek byl zkoumán u 82 pacientů trpících poruchami močovinového cyklu, kteří byli léčeni přípravkem Ammonaps a kteří dříve nedostávali jinou léčbu uvedené poruchy. Přípravek Ammonaps nebyl srovnáván s žádnou jinou léčbou. Hlavním indexem účinnosti bylo přežití, ačkoli studie také zvažovala počet epizod hyperamonemie (intervaly charakterizované velmi vysokými hladinami amoniaku v krvi), kognitivní vývoj (tj. Rozvoj schopnosti myslet, učit se a pamatovat si), růst a hladiny amoniaku a glutaminu v krvi.
Jaký přínos přípravku Ammonaps byl prokázán v průběhu studií?
Celková míra přežití byla přibližně 80% u novorozenců léčených přípravkem Ammonaps. Neošetřené děti však obvykle zemřou během prvního roku života. U pacientů, u kterých se onemocnění vyvinulo později, byla zaznamenána vyšší míra přežití. Včasná diagnóza a okamžitá léčba jsou důležité pro snížení rizika invalidity.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ammonaps?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Ammonaps (pozorované u více než 1 pacienta z 10) patří amenorea (absence menstruačního cyklu) nebo nepravidelné menstruační cykly, i když se to týká pouze pacientek ve fertilním věku. Mezi další časté nežádoucí účinky patří poruchy funkce ledvin a abnormality krevních buněk (červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Ammonaps je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Ammonaps by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na nátriumfenylbutyrát nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek by neměl být podáván během těhotenství nebo kojení.
Na základě čeho byl přípravek Ammonaps schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zjistil, že poruchy močovinového cyklu představují vážné onemocnění, u kterého je snížený počet léčebných postupů.
Bylo prokázáno, že přípravek Ammonaps zabraňuje nadměrnému hromadění amoniaku v krvi. Navzdory omezeným dostupným informacím výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Ammonaps převyšují rizika jako doplňková léčba při chronické léčbě poruch cyklu močoviny, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravek Ammonaps byl povolen za „výjimečných okolností“, protože v době schválení byly k dispozici pouze omezené informace o léčbě vzácných onemocnění. Vzhledem k tomu, že společnost poskytla požadované doplňující informace, bylo omezení "za výjimečných okolností" zrušeno dne 6. července 2004.
Další informace o Ammonaps:
Dne 8. prosince 1999 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Ammonaps platné v celé Evropské unii. Registrace byla prodloužena dne 8. prosince 2004 a 8. prosince 2009. Držitelem rozhodnutí o registraci je společnost Swedish Orphan International AB. Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Ammonaps je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 12-2009
