Co je Holoclar a k čemu se používá?
Holoclar je léčba obsahující kmenové buňky, která se používá k nahrazení poškozených buněk na povrchu (epitelu) rohovky, průhledné membrány, která pokrývá duhovku (barevná část oka). Používá se u dospělých pacientů se středně těžkým až těžkým deficitem limbálních kmenových buněk způsobeným popáleninami očí (včetně chemických popálenin). Pacienti s tímto stavem nemají dostatečný počet limbálních kmenových buněk, které normálně zasahují do procesu regenerace rohovky, nahrazují vnější poškozené rohovkové buňky, které jsou poškozené a stárnou. Holoclar je typ léku pro moderní terapii nazvaný "produkt tkáňového inženýrství", což je typ léku obsahující buňky odebrané z pacientova limbu (v rozích rohovky) a následně pěstovaný v laboratoři tak, aby mohly být použity k opravě povrchu. poškozené rohovky. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s nedostatkem limbálních kmenových buněk je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a 7. listopadu 2008 byl přípravek Holoclar označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Jak se používá holoclar?
Holoclar by měl být používán pouze v nemocničním prostředí, řádně vyškoleným a kvalifikovaným očním chirurgem a měl by být podáván pouze pacientům, jejichž limbální buňky byly použity k výrobě tohoto léčivého přípravku. V první fázi léčby je pacientovi odebrán malý kus zdravé limbální tkáně (asi 1 × 2 mm2) v nemocničním prostředí, které je odesláno ve stejný den výrobci léčiva. Následně jsou tkáňové buňky pěstovány v laboratoři a zmrazeny až do data operace. Rozmražené buňky se používají k produkci holoclar, pěstování je na membráně tvořené protein zvaný fibrin. Holoclar, který se skládá jak z buněk, tak z membrány, je pak poslán zpět do nemocnice, kde je okamžitě chirurgicky implantován do oka pacienta. Po odstranění limbální tkáně musí být pacienti léčeni antibiotiky, aby se zabránilo infekci oka. Po operaci musí být pacient léčen antibiotiky a vhodným protizánětlivým léčivem. Holoclar je určen pouze pro jednu léčbu. Léčba může být opakována, pokud to ošetřující lékař považuje za nezbytné. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).
Jak funguje holoclar?
Účinnou látkou v Holoclaru jsou pacientovy limbální buňky, které zahrnují buňky odebrané z povrchu rohovky a limbálních kmenových buněk pěstovaných v laboratoři. Před použitím holoclar musí být poškozená tkáň odstraněna z povrchu rohovky postiženého oka. Po implantaci do oka přispívají rohovkové buňky Holoclaru k nahrazení povrchu rohovky, zatímco limbální kmenové buňky působí jako rezervoár nových buněk, které regenerují rohovku nepřetržitě.
Jaký přínos přípravku Holoclar byl prokázán v průběhu studií?
V rámci retrospektivní studie provedené s dřívějšími klinickými údaji bylo prokázáno, že holoclar je účinný při regeneraci stabilního povrchu rohovky u osob se středně těžkým až těžkým deficitem limbálních kmenových buněk způsobených popáleninami. Jeden rok po implantaci Holoclarem byl implantát považován za úspěšný u 75 ze 104 studovaných pacientů (72%), na základě přítomnosti stabilního povrchu rohovky bez povrchových defektů as omezenou invazí nebo s omezenou invazí. nových krevních cév (typický rys nedostatku limbálních kmenových buněk). Rovněž bylo pozorováno snížení symptomů pacientů, včetně bolesti a zánětu, jakož i zlepšení zraku.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Holoclar?
Nejběžnějším vedlejším účinkem holoclaru (který může postihnout více než 1 z 10 lidí) je blefaritida (zánět očního víčka). Úplný seznam vedlejších účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.
Proč byl Holoclar schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) měl za to, že léčba přípravkem Holoclar je účinná při obnově zdravých povrchů rohovky u pacientů se středně závažným až závažným deficitem limbálních kmenových buněk způsobených popáleninami a zlepšením symptomů a pohled. Výbor je toho názoru, že středně závažné až těžké formy deficitu kmenových buněk představují vážné stavy, které, pokud jsou neléčeny, mohou vést k vážnému snížení nebo úplné ztrátě zraku. Vzhledem k tomu, že vedlejší účinky léčby holoclarem jsou obecně zvládnutelné, výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Holoclar převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Závěr týkající se poměru rizika a přínosu přípravku Holoclar je založen na výsledcích dvou retrospektivních studií (provedených s použitím dřívějších klinických údajů). Společnost poskytne další údaje z prospektivní studie (která zaznamená výsledky během studie). Holoclar proto získal "podmíněné schválení". To znamená, že v budoucnu budou k dispozici další informace o léčivech, které musí společnost poskytnout. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.
Jaké informace o přípravku Holoclar stále čekají?
Vzhledem k tomu, že pro Holoclar bylo vydáno podmíněné schválení, společnost, která prodává Holoclar, poskytne další informace o tomto léku. Z prospektivní klinické studie společnost zejména zpřístupní údaje o rizicích a přínosech holoclaru.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání holoclaru?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že je Holoclar používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Holoclar zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat. Kromě toho společnost, která vyrábí holoclar, poskytne zdravotnickým pracovníkům informační materiály o bezpečném používání tohoto léčivého přípravku, včetně informací o výběru a monitorování pacientů na konci studie, jakož i o podávání zpráv o vedlejších účincích. Informační materiály budou také poskytnuty pacientům, kteří jsou kandidáty na léčbu. Další informace jsou k dispozici v souhrnu plánu řízení rizik
Více informací o Holoclaru
Dne 17. února 2015 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Holoclar platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě holoclarem naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění týkající se holoclaru je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 02-2015.
