Kanuma - Sebelipáza alfa

Na co se přípravek Kanuma - Sebelipase alfa používá?

Kanuma je lék používaný k léčbě pacientů všech věkových kategorií s deficitem lysozomální kyseliny lipázy, dědičné poruchy způsobené nedostatkem enzymu zvaného lysozomální kyselina lipáza, která je nezbytná pro metabolizaci tuků v buňkách. Pokud tento enzym chybí nebo je přítomen pouze ve velmi malém množství, tuk se hromadí v buňkách těla, což způsobuje symptomy, jako je růstový deficit a poškození jater.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s nedostatkem lysozomální kyseliny lipázy je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a přípravek Kanuma byl dne 17. prosince 2010 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Kanuma obsahuje léčivou látku sebelipáza alfa.

Jak se přípravek Kanuma používá - Sebelipáza alfa?

Léčba přípravkem Kanuma by měla být prováděna lékařem, který má zkušenosti s léčbou deficitu lysozomové kyseliny, lipázy, jiných metabolických poruch nebo onemocnění jater. Léčba by měla být prováděna vhodně vyškoleným zdravotnickým pracovníkem, který zvládne nouzové zdravotní stavy (včetně závažných alergií). Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Kanuma je dostupný jako koncentrát pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly). Doporučená dávka je 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti, která se podává jednou za dva týdny. Infuze by měla trvat 1-2 hodiny.

U pacientů mladších šesti měsíců, kteří trpí rychle se vyvíjejícím onemocněním, se dávka 1 mg / kg tělesné hmotnosti podává jednou týdně namísto každé dva týdny; u těchto subjektů může být dávka zvýšena až na 3 mg / kg tělesné hmotnosti jednou týdně v závislosti na odpovědi na léčbu.

Léčba přípravkem Kanuma by měla být zahájena co nejdříve po diagnóze a dlouhodobě pokračovat.

Jak přípravek Kanuma - Sebelipase alfa působí?

Účinná látka přípravku Kanuma, sebelipáza alfa, je kopií enzymu, který chybí u pacientů s nedostatkem lysozomální kyseliny lipázy. Sebelipáza alfa nahrazuje chybějící enzym, což přispívá k metabolismu tuků a zastavuje jeho akumulaci v buňkách těla.

Jaký přínos přípravku Kanuma - Sebelipase alfa byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Kanuma byl zkoumán ve dvou hlavních studiích provedených u pacientů s nedostatkem lysozomální kyseliny lipázy. První studie zahrnovala devět malých dětí s růstovým selháním nebo jinými známkami rychlé progrese onemocnění v prvních šesti měsících života. Studie ukázala, že šest z devíti dětí léčených Kanumou dosáhlo věku jednoho. Zlepšení růstu bylo také pozorováno u všech šesti přežívajících dětí.

Druhá studie, do které bylo zařazeno 66 pacientů (dětí a dospělých), srovnávala přípravek Kanuma s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). Hlavním měřítkem účinnosti bylo procento pacientů, u kterých byly po pěti měsících léčby pozorovány normální hladiny jaterních enzymů nazývaných ALT. Zvýšené hladiny ALT enzymů jsou známkou poškození jater. V této studii byly zjištěny normální hladiny ALT enzymů u 31% (11 z 36 pacientů) subjektů léčených přípravkem Kanuma ve srovnání se 7% (2 z 30) subjektů, kterým bylo podáváno placebo.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Kanuma - Sebelipase alfa?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Kanuma (které mohou postihnout přibližně 3 ze 100 pacientů) patří příznaky závažných alergických reakcí, včetně ztuhlosti hrudníku, červených očí, otoků očních víček, dýchacích obtíží, kopřivky, šelestů, návalu horka teplo, nosní výtok, tachykardie a respirační potíže. Byl také popsán vývoj protilátek proti tomuto léku, zejména u malých dětí. V tomto případě Kanuma nemusí jednat efektivně. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Kanuma je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Kanuma by neměly být používány u pacientů, u kterých došlo k život ohrožujícím alergickým reakcím na účinnou látku, které se po přerušení léčby znovu objevily s obnovením léčby. Nesmí být podáván pacientům s potenciálně smrtelnou alergií na vejce nebo některou ze složek přípravku Kanuma.

Na základě čeho byl přípravek Kanuma - Sebelipase alfa schválen?

Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Kanuma převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Výbor vzal v úvahu absenci účinných terapií pro nedostatek lysozomální kyseliny lipázy a vysokou úmrtnost u malých dětí s rychle se rozvíjejícím onemocněním. Výbor CHMP usoudil, že přípravek Kanuma vyvolal významné zlepšení přežití u malých dětí a ukázal se jako účinný prostředek ke zmírnění symptomů onemocnění u jedinců všech věkových kategorií. Pokud jde o bezpečnost, nebyly zjištěny žádné závažné problémy, zatímco závažné nežádoucí účinky byly vzácné nebo zvládnutelné. Jsou však zapotřebí další údaje o dlouhodobém přínosu a bezpečnosti přípravku.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Kanuma - Sebelipase alfa?

Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Kanuma bude používána co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Kanuma zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti.

Společnost, která prodává Kanumu, navíc provádí studii u malých dětí s rychle se vyvíjejícím onemocněním a zavede registr pacientů všech věkových kategorií, aby se dozvěděla více o přínosech a bezpečnosti přípravku Kanuma z dlouhodobého hlediska, se zvláštním ohledem na riziko. alergických reakcí a vzniku protilátek proti tomuto léku. Společnost bude také poskytovat informativní materiály všem lékařům, kteří by mohli předepsat Kanumu, pozvat je, aby zaregistrovali pacienty do registru a uvedli, jak sledovat pacienty na vývoj protilátek a jak řídit pacienty s těžkými alergickými reakcemi.