Kyselina kolbamová

Co je Kolbam a co se používá?

Kolbam je léčivo obsahující účinnou látku kyselinu cholovou. Cholová kyselina je "primární žlučová kyselina", hlavní složka žluči (kapalina produkovaná játry, která podporuje trávení tuků).

Kolbam je povolen pro celoživotní léčbu dospělých a dětí ve věku nejméně jednoho měsíce, kteří nejsou schopni produkovat dostatečné množství primárních žlučových kyselin, jako je kyselina cholová, v důsledku specifických genetických anomálií, které způsobují nedostatek \ t následující jaterní enzymy: sterol 27-hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza nebo 7 μ ± hydroxylasový cholesterol.

Když chybí primární žlučové kyseliny, tělo produkuje abnormální žlučové kyseliny, které mohou poškodit játra, s rizikem potenciálně letálního selhání jater. Tyto poruchy jsou známé jako "vrozené vady syntézy primárních žlučových kyselin".

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s vrozenými defekty primární syntézy žlučových kyselin je nízký, tento stav je považován za „vzácný“ a Kolbam byl 28. října 2009 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Jak se Kolbam používá - Kyselina kolická?

Kolbam lze získat pouze na lékařský předpis a léčba musí být zahájena a pod dohledem lékaře, který se specializuje na onemocnění léčená přípravkem Kolbam.

Kolbam je dostupný ve formě tobolek (50 mg a 250 mg). Denní dávka je stanovena a upravena v průběhu léčby na základě krevních hladin (v krvi) a hladin žlučových kyselin v moči a funkce jater u každého pacienta. Maximální denní dávka nesmí překročit 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti.

Kolbam by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu ve spojení s jídlem. V případě malých dětí, které nejsou schopny polykat tobolky, může být obsah smíchán s kojeneckou výživou, extrahovaným mateřským mlékem, bramborovou kaší nebo ovocným pyré.

Další informace naleznete v příbalové informaci.

Jak Kolbam - Colic Acid působí?

Kyselina cholová je jednou z hlavních primárních žlučových kyselin produkovaných játry. Kyselina cholová v Kolbamu nahrazuje chybějící kyselinu cholovou v těle pacienta. Tímto způsobem pomáhá snižovat tvorbu abnormálních žlučových kyselin a podporuje normální aktivitu žluči v trávicím systému, zmírňující symptomy poruchy.

Jaký přínos přípravku Kolbam - Colic acid byl prokázán v průběhu studií?

Kolbam byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 52 pacientů s vrozenými defekty primární syntézy žlučových kyselin, včetně 7 pacientů s nedostatkem sterol 27-hydroxylázy, 2-methylacyl-CoA racemázy nebo 7 μ ± hydroxylázového cholesterolu. Hlavními parametry účinnosti byly změny hladin kyseliny žlučové a funkce jater před a po léčbě přípravkem Kolbam. Bylo prokázáno, že Kolbam snižuje množství abnormálních žlučových kyselin a zlepšuje funkci jater v obecné populaci pacientů s vrozenými defekty syntézy primární žlučové kyseliny; kromě toho byla u každého jednotlivého deficitu enzymu pozorována tendence ke zlepšení. Tyto výsledky byly v souladu s klinickými očekáváními as údaji z lékařské literatury.

Jaká rizika jsou spojena s kyselinou kolbamovou?

Vedlejší účinky přípravku Kolbam jsou obvykle mírné až středně závažné a přechodné. Nejčastějšími nežádoucími účinky (které mohou postihnout až 1 z 10 osob) jsou periferní neuropatie (poškození nervů rukou a nohou), průjem, nevolnost, reflux kyseliny (reflux žaludečních kyselin v ústní dutině), ezofagitida (zánět žaludku). jícen (žloutnutí kůže a očí), kožní problémy (léze) a malátnost.

Přípravek Kolbam by neměl být podáván v kombinaci s fenobarbitalem (lék pro léčbu epilepsie).

Úplný seznam vedlejších účinků a omezení je uveden v příbalové informaci.

Proč byl přípravek Kolbam - kyselina kolová schválen?

Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Kolbam převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Výbor CHMP dospěl k závěru, že přípravek Kolbam má příznivé účinky na pacienty s nedostatkem následujících jaterních enzymů: sterol 27-hydroxyláza, 2-methylacyl-CoA racemáza a cholesterol 7 ± ± hydroxyláza. Pokud jde o bezpečnost, zdálo se, že nežádoucí účinky nejsou závažné a reverzibilní.

Kolbam byl povolen za „výjimečných okolností“, protože úplné informace o Kolbamu nemohly být získány kvůli vzácnosti onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.

Jaké informace o produktu Kolbam - Acico Colico?

Vzhledem k tomu, že společnost Kolbam získala povolení za výjimečných okolností, společnost, která prodává společnost Kolbam, bude sledovat přínosy a bezpečnost léčivého přípravku na základě registru pacientů a poskytovat každoroční aktualizace.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání kyseliny kolbamové - kyseliny kolické?

Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Kolbam bude používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Kolbam zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat.

Kromě toho společnost, která uvádí na trh Kolbam, poskytne vzdělávací materiál obsahující informace o správném a bezpečném používání tohoto léku všem lékařům, kteří ho mají předepsat.