definice
Termín "trpaslík" označuje určitý zdravotní stav, charakterizovaný poruchou somatického růstu pacientů, kteří trpí tímto onemocněním.
Konkrétněji řečeno, o trpaslíku hovoříme tehdy, když orientačně - po pubertě - mužští pacienti nepřesahují výšku 130 cm a pacientky nepřesahují 125 cm.
Typy trpaslíků lze rozdělit do dvou velkých skupin: harmonický trpaslík - ve kterém jsou tělesné proporce a sexuální a intelektuální vývoj obvykle normální - a disharmonický trpaslík, ve kterém se tělesné proporce neudržují,
Příklady harmonického trpaslíka jsou hypofyzární trpaslík a Laron (také známý jako Laronův syndrom). Dwarfisms způsobený hypothyroidism, achondroplasia a Turner syndrom jsou příklady disharmonického dwarfism.
příčiny
Faktory, které vedou k nástupu trpaslíků, mohou být různých typů, včetně abnormalit nebo genetických změn, endokrinních dysfunkcí a metabolických změn.
příznaky
Trpasličí pacienti mají ve srovnání s normou rozhodně nízký vzrůst. Ve formách disharmonického trpaslíka se tělesné proporce neudrží a navíc ve většině případů dochází také ke snížení vývoje intelektuálního i sexuálního vývoje.
Dwarfismus by navíc mohl vést k nástupu svalové atrofie, nepřítomnosti nebo zpoždění puberty, mikropenie, nespavosti a deprese.
Informace o trpaslíku - léky k léčbě Trpaslík není určen k nahrazení přímého vztahu mezi zdravotnickým pracovníkem a pacientem. Než začnete trpaslík užívat, vždy se poraďte se svým lékařem a / nebo odborníkem.
léky
Možnost provedení léčby nebo ne a typ léčby, která se má provést u pacientů s trpaslíkem, se liší podle základní příčiny jejího vývoje.
Například - v případě, kdy je trpaslík způsoben hormonálními deficiencemi - lze zasáhnout tím, že pacientům poskytneme chybějící hormony, jako v případě trpasličího hypofýzy, v případě Turnerova syndromu nebo v případě achondroplázie.
V některých případech disharmonického trpaslíka se navíc lékař mohl rozhodnout zasáhnout chirurgicky, aby se pokusil napravit anomálie a malformace kostí, které charakterizují tuto konkrétní formu trpaslíka.
somatotropin
Somatotropin (také známý jako somatropin, růstový hormon nebo GH, z anglického "růstového hormonu") může být použit v léčbě některých forem trpaslíků, jako je trpasličí trpaslík, Turnerův syndrom a achondroplasie.
Je však třeba zdůraznit, že v případě trpasličího hypofýzy a v případě Turnerova syndromu může podání růstového hormonu podpořit růst pacientů trpících tímto onemocněním, ale to se nevyskytuje u pacientů trpících achondroplasií, navzdory Ukázalo se však, že podávání GH je užitečné i ve druhé formě trpaslíků.
Somatotropin (NutropinAq®, Omnitrope®) je dostupný ve farmaceutických formulacích vhodných pro parenterální podávání.
Obvyklá počáteční dávka pro dospělé je 0, 15-0, 3 mg somatotropinu, která se užívá denně subkutánní injekcí. V závislosti na odpovědi každého pacienta na léčbu se může lékař rozhodnout zvýšit dávku podávaného léku, dokud se nedosáhne minimální účinné dávky pro každého jednotlivce.
U dětí obou pohlaví s deficitem růstového hormonu je obvyklá dávka somatotropinu 0, 025-0, 035 mg / kg tělesné hmotnosti denně, která se podává subkutánně.
U dívek s Turnerovým syndromem je naopak dávka obvykle používaného somatotropinu 0, 05 mg / kg tělesné hmotnosti denně, která se podává subkutánní injekcí (podrobnější informace o léčbě tohoto syndromu doporučujeme doporučit viz specializovaný článek "Drogy pro léčbu Turnerova syndromu").
Léčba somatotropinem může trvat poměrně dlouhou dobu a někdy může pokračovat i po celý život.
Přesné dávkování léku musí být v každém případě stanoveno lékařem individuálně pro každého pacienta. Proto je nezbytné řídit se indikacemi, které poskytuje, a to jak z hlediska množství léčiva, které má být užíváno, tak délky léčby.
mecasermin
Mecasermin není nic jiného než růstový faktor podobný inzulínu typu 1 (nebo IGF-1), který je normálně produkován naším tělem, ale získán synteticky v laboratoři. Tento hormon je úzce spjat se somatotropinem, s nímž podporuje a podporuje růst u dětí a dospívajících.
Mecasermin (Increlex®) se používá u dětí a dospívajících ve věku od 2 do 18 let k léčbě určitého typu trpaslíků: Laronův syndrom. Posledně uvedené je genetické onemocnění charakterizované abnormalitami receptoru růstového hormonu a sníženými hladinami IGF-1. Hladiny růstového hormonu jsou však obvykle normální. Z tohoto důvodu není při léčbě této formy trpaslíků podávání somatotropinu užitečné, ale podávání mecaserminu.
Mecasermin je dostupný jako injekční roztok, který musí být podáván subkutánně. Obecně je dávka použitého léčiva 0, 04 až 0, 12 mg / kg tělesné hmotnosti, která se užívá dvakrát denně.
Lék by měl být podáván krátce po jídle nebo svačinu, protože může mít hypoglykemické účinky podobné inzulínu, proto může způsobit snížení hladiny cukru v krvi.
Při použití mecaserminu - aby se předešlo vzniku nebezpečných vedlejších účinků - je však nezbytné striktně dodržovat všechny indikace poskytnuté lékařem.
