Co je to Orfadin?
Orfadin je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku nitisinon a je dostupný ve formě bílých tobolek (2, 5 a 10 mg).
Na co se přípravek Orfadin používá?
Přípravek Orfadin se používá k léčbě dědičné tyrosinémie typu 1 (HT-1). Jedná se o vzácnou dětskou chorobu, při které tělo nedokáže úplně degradovat aminokyselinu tyrosinu. Jako výsledek, škodlivé látky jsou tvořeny a hromadit se v těle, působit těžké jaterní problémy a rakovinu jater u malých dětí. Přípravek Orfadin se podává na dietě s nízkým obsahem aminokyselin tyrosinu a fenylalaninu.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s HT-1 je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a Orfadin byl dne 29. prosince 2000 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Orfadin používá?
Léčbu přípravkem Orfadin by měli zahájit a sledovat lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou pacientů s HT-1. Léčba by měla být zahájena co nejdříve a dávka přípravku Orfadin by měla být upravena v závislosti na odpovědi pacienta a tělesné hmotnosti.
Doporučená počáteční dávka je 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti rozdělená do dvou dávek. Tobolky jsou normálně polknuty celé, ale mohou být otevřeny a obsah smíchán v malém množství vody nebo jídla, které musí být okamžitě spolknuto. Orfadin je indikován k dlouhodobému užívání. Pacienti by měli být sledováni nejméně každých šest měsíců.
Jak přípravek Orfadin působí?
Tyrosin je metabolizován v těle různými enzymy. Pacientům s HT-1 chybí jeden z těchto enzymů, takže tyrosin není ve svém těle adekvátně eliminován, ale je přeměněn na škodlivé látky. Nitison, účinná látka přípravku Orfadin, inhibuje enzym, který převádí tyrosin na škodlivé látky. Vzhledem k tomu, že tyrosin zůstává v těle během léčby přípravkem Orfadin, pacienti musí dodržovat speciální dietu chudou na tyrosin. Strava musí být také chudá na fenylalanin, protože je přeměněna na tyrosin v těle.
Jaké studie byly provedeny na přípravku Orfadin?
Největší studie přípravku Orfadin byla prováděna na 257 pacientech v 87 nemocnicích ve 25 zemích jako součást programu „soucitného použití“. Jedná se o program, ve kterém mohou lékaři požádat o lék pro pacienta dříve, než je konečně schválen. Studie se zabývala účinkem přípravku Orfadin na přežití a porovnávala jej se zprávami publikovanými v lékařských časopisech popisujících přežití u pacientů s HT-1 a léčených pouze modifikovanou dietou.
Jaký přínos přípravku Orfadin byl prokázán v průběhu studií?
Hlavním přínosem přípravku Orfadin je významně prodloužit délku života. Například dítě mladší dvou měsíců s HT1 by normálně mělo pouze 28% šanci přežít pět let následováním pouze diety. Přidáním přípravku Orfadin k léčbě dosahuje míra přežití 82%. Čím dříve se zahájí léčba, tím větší je šance na přežití.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Orfadin?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Orfadin (pozorované u 1 až 10 pacientů ze 100) patří trombocytopenie (nízký počet krevních destiček), leukopenie (nízký počet bílých krvinek), granulocytopenie (nízká hladina granulocytů, typ bílých krvinek v krvi). krev), zánět spojivek (zánět membrány, která pokrývá víčko), neprůhlednost rohovky (zakalení rohovky, průhledná vrstva před žákem), keratitida (zánět rohovky), fotofobie (zvýšená citlivost očí na světlo) a bolest okuláry. Mnoho z těchto příznaků může být způsobeno vysokou hladinou tyrosinu způsobenou nedostatečnou dietou pacientů. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Orfadin je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Orfadin nesmějí užívat osoby s přecitlivělostí (alergií) na nitisinon nebo jiné složky přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Orfadin schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zjistil, že se zdá, že přípravek Orfadin je účinnou léčbou HT-1, zejména pokud byl zahájen dříve, než je játra pacienta příliš poškozena. Orfadin také poskytuje lepší výsledky pro pacienty než výsledky získané s použitím modifikované diety uvedené v literatuře. Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Orfadin převyšují jeho rizika při léčbě pacientů s potvrzenou diagnózou HT-1 v kombinaci s dietou s nízkým obsahem tyrosinu a fenylalaninu. Výbor proto doporučil, aby přípravku Orfadin bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Více informací o Orfadinu
Dne 21. února 2005 Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Orfadin platné v celé Evropské unii společnosti Swedish Orphan International AB.
Zpočátku byl přípravek Orfadin povolen za „výjimečných okolností“, protože vzhledem k tomu, že onemocnění je vzácné, bylo v době schválení k dispozici málo informací. Vzhledem k tomu, že společnost poskytla požadované doplňující informace, byla podmínka týkající se „výjimečných okolností“ zrušena dne 21. září 2009.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění k přípravku Orfadin je k dispozici zde.
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Orfadin je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 07-2009.
