Co je Dinutuximab beta Apeiron a co se používá?
Dinutuximab beta Apeiron je protinádorový lék používaný při léčbě neuroblastomu, rakoviny nervových buněk, u pacientů starších než jeden rok. Používá se ve dvou skupinách pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem (s vysokou pravděpodobností relapsu):
- pacienti, u nichž bylo prokázáno určité zlepšení oproti předchozím léčbám, včetně transplantace krevních kmenových buněk (transplantace buněk produkujících krev);
- pacientů, u kterých se neuroblastom nezlepšil s jinými protinádorovými léčbami nebo se znovu objevil.
V případě, že se neuroblastom po předchozí léčbě znovu objevil, doporučuje se před zahájením léčby přípravkem Dinutuximab beta Apeiron stabilizovat (zabránit zhoršení). V některých případech, kdy předchozí léčba nebyla dostatečně účinná, se přípravek Dinutuximab beta Apeiron používá společně s jiným lékem zvaným interleukin-2 (aldesleukin).
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s neuroblastomem je nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“ a Dinutuximab beta Apeiron byl dne 8. listopadu 2012 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (lék používaný při vzácných onemocněních).
Léčivý přípravek obsahuje léčivou látku dinutuximab beta.
Jak se přípravek Dinutuximab beta Apeiron používá?
Dinutuximab beta Apeiron se podává infuzí (kapání) do žíly. Každý cyklus léčby léčivem se podává po dobu pěti nebo deseti dnů každých 35 dnů. Podává se celkem pět cyklů. Doporučená dávka závisí na hmotnosti a výšce pacienta.
V případě některých nežádoucích účinků se může lékař rozhodnout snížit nebo odložit podání dávek nebo, pokud jsou tyto účinky závažné, léčbu ukončit.
Léčba přípravkem Dinutuximab beta Apeiron by neměla být zahájena, pokud pacient nemá uspokojivé výsledky v některých krevních testech souvisejících s funkcí jater, plic, ledvin a kostní dřeně.
Léčba přípravkem Dinutuximab beta Apeiron by měl být pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou rakoviny. Musí být podáván v nemocnici lékařem nebo zdravotní sestrou, která zvládne těžké alergické reakce a kde jsou v případě potřeby okamžitě k dispozici resuscitační služby. Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (přiložen k přípravku EPAR).
Jak přípravek Dinutuximab beta Apeiron působí?
Dinutuximab beta Apeiron je monoklonální protilátka (typ proteinu) navržená tak, aby rozpoznala strukturu nazývanou GD2 přítomnou ve vysokých množstvích na povrchu buněk neuroblastomu, ale ne na normálních buňkách.
Když se Dinutuximab beta Apeiron váže na neuroblastomové buňky, činí z nich cíl pro imunitní systém těla (přirozená obrana), který pak zabíjí rakovinné buňky.
Jaký přínos přípravku Dinutuximab beta Apeiron byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázaly, že Dinutuximab beta Apeiron je účinný při zvyšování přežití u pacientů s neuroblastomem.
Dvě studie zkoumaly údaje od 88 dětí a dospělých s neuroblastomem, kteří se nevrátili do jiné protinádorové léčby nebo kteří se vrátili. Pacienti byli léčeni přípravkem Dinutuximab beta Apeiron plus interleukin-2 a jiným léčivem zvaným izotretinoin. V těchto studiích bylo 70% a 78% pacientů, u kterých neuroblastom nevrátil další léčbu, stále naživu dva roky po léčbě.
U pacientů s neuroblastomem, kteří se znovu objevili, bylo 42% a 69% ještě naživu dva roky po léčbě. Ve třetí studii dostalo 370 dětí s vysoce rizikovým neuroblastomem, kteří regresovali po jiné léčbě, Dinutuximab beta Apeiron a isotretinoin s interleukinem-2 nebo bez něj. Někteří z těchto pacientů na začátku léčby nevykazovali žádné známky neuroblastomu a některé z nich vykazovaly některé známky onemocnění. U pacientů, kteří neměli žádné známky neuroblastomu, bylo 71% ještě naživu tři roky po léčbě a výsledky byly podobné, zda léčba zahrnovala interleukin-2 nebo ne. U pacientů s některými příznaky neuroblastomu bylo 63% pacientů léčených interleukinem-2 naživu tři roky po léčbě ve srovnání s 54% pacientů, kteří nedostávali interleukin-2.
V těchto studiích byly výsledky s přípravkem Dinutuximab beta Apeiron lepší než výsledky dříve pozorované u pacientů léčených pro neuroblastom bez přípravku Dinutuximab beta Apeiron.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Dinutuximab beta Apeiron?
Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Dinutuximab beta Apeiron (které mohou postihnout více než 7 z 10 osob) jsou pyrexie (horečka) a bolest. Dalšími nežádoucími účinky (které mohou postihnout více než 3 z 10 osob) jsou přecitlivělost (alergie), zvracení, průjem, syndrom úniku kapilár (ztráta tekutin z krevních cév, které mohou způsobit otok a pokles krevního tlaku) a hypotenze (tlak nízký krevní tlak).
Dinutuximab beta Přípravek Apeiron by neměli užívat pacienti s transplantačním onemocněním proti hostiteli (pokud transplantované buňky napadnou tělo) v těžké nebo difúzní formě.
Úplný seznam omezení a vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Dinutuximab beta Apeiron je uveden v příbalových informacích.
Na základě čeho byl přípravek Dinutuximab beta Apeiron schválen?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury zjistil, že neexistují terapeutické možnosti, které by zabránily relapsu vysoce rizikového neuroblastomu.
Údaje o výsledcích přípravku Dinutuximab beta Apeiron celkově ukazují, že léčivý přípravek je účinný. K úplnému pochopení účinnosti léčivého přípravku jsou však zapotřebí další informace.
Ačkoliv léčba přípravkem Dinutuximab beta Apeiron může způsobit závažné nežádoucí účinky, je bezpečnost přípravku považována za přijatelnou.
Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Dinutuximab beta Apeiron převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.
Dinutuximab beta Apeiron byl schválen za „výjimečných okolností“, protože z etických důvodů nebylo možné získat úplné informace o přípravku Dinutuximab beta Apeiron. Vzhledem k tomu, že dinutuximab je doporučená léčba vysoce rizikového neuroblastomu, bylo by neetické provést studii, ve které by někteří pacienti dostávali placebo (léčbu neúčinným přípravkem). Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.
Jaké informace o přípravku Dinutuximab beta Apeiron dosud nebyly předloženy?
Vzhledem k tomu, že Dinutuximab beta Apeiron byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která prodává přípravek Dinutuximab beta Apeiron, bude monitorovat bezpečnost léčivého přípravku na základě registru pacientů a bude poskytovat každoroční aktualizace. Společnost rovněž provede testy s cílem získat další informace o tom, jak je léčivo zpracováváno v těle a jak imunitní systém reaguje na léčivý přípravek. Společnost poskytne výsledky studie týkající se účinku podání přípravku Dinutuximab beta Apeiron spolu s interleukinem-2. Kromě toho předloží zprávu o pětileté míře přežití pacientů, kteří se studií zúčastnili.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Dinutuximab beta Apeiron?
Doporučení a preventivní opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat pro bezpečné a účinné užívání přípravku Dinutuximab beta Apeiron, byly zahrnuty do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace.
Další informace o produktu Dinutuximab beta Apeiron
Plná verze zprávy EPAR přípravku Dinutuximab beta Apeiron je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Dinutuximab beta Apeiron naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění související s přípravkem Dinutuximab beta Apeiron je k dispozici na webové stránce agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění.
