Na co se přípravek Galafold - Migalastat používá?
Přípravek Galafold je lék používaný k léčbě pacientů ve věku 16 let a starších s Fabryho chorobou. Jedná se o vzácné dědičné onemocnění, při kterém pacienti vykazují různé mutace (variace) genu zodpovědného za produkci enzymu nazývaného alfa-galaktosidáza A, který normálně štěpí mastnou látku zvanou globotriaosilceramid (GL-3). U pacientů s Fabryho chorobou tento enzym nefunguje správně. Výsledkem je, že GL-3 nemůže být rozdělen a akumulován v různých buňkách těla, včetně buněk srdce a ledvin.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Fabryho chorobou je malý, onemocnění se považuje za „vzácné“ a přípravek Galafold byl dne 22. května 2006 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Přípravek Galafold obsahuje léčivou látku migalastat.
Jak se přípravek Galafold - Migalastat používá?
Přípravek Galafold lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit a sledovat lékař, který má zkušenosti s diagnostikou a léčbou Fabryho choroby.
Přípravek Galafold je dostupný ve formě tobolek (123 mg). Doporučená dávka přípravku Galafold je jedna tobolka každý druhý den, užívaná perorálně nejméně 2 hodiny před nebo po konzumaci jídla.
Přípravek Galafold by měli užívat pouze pacienti, kteří mají určité mutace genu alfa-galaktosidázy A. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).
Jak přípravek Galafold - Migalastat působí?
Přípravek Galafold obsahuje účinnou látku migalastat, která se váže na určité nestabilní formy alfagalaktosidázy A, stabilizující enzym. To umožňuje transport enzymu do oblastí buňky, kde může rozrušit GL-3.
Jaký přínos přípravku Galafold - Migalastat byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Galafold byl analyzován ve dvou hlavních studiích zahrnujících celkem 127 pacientů s Fabryho chorobou.
První studie, která porovnávala přípravek Galafold s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u 67 pacientů, hodnotila procento pacientů, kteří reagovali na léčbu (definováno jako snížení nejméně 50% depozitů GL-3 v ledvinách)., Obecně byl přípravek Galafold při snižování depozit GL-3 účinnější než placebo; jiné analýzy, které zahrnovaly pouze pacienty s genetickými mutacemi, které mohou být léčeny přípravkem Galafold, však ukázaly, že pacienti po 6 měsících léčby lépe reagovali na přípravek Galafold než na placebo.
Druhá studie u 60 pacientů porovnávala přípravek Galafold s beta-látkami agalsidázy alfa a agalsidázy, dvě substituční léčby chybějícího enzymu. Hlavním měřítkem účinnosti byla změna renální funkce pacientů po 18 měsících léčby. V této studii byl přípravek Galafold stejně účinný jako substituční léčba enzymem při stabilizaci renálních funkcí pacientů.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Galafold - Migalastat?
Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Galafold (který může postihnout přibližně 1 z 10 osob) je bolest hlavy.
Úplný seznam omezení a vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Galafold je uveden v příbalových informacích.
Na základě čeho byl přípravek Galafold - Migalastat schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Galafold převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Výbor poznamenal, že přípravek Galafold byl zkoumán na omezeném počtu pacientů, nicméně dostupné důkazy se považují za dostatečné pro takové vzácné onemocnění. Výbor CHMP rovněž usoudil, že přípravek Galafold se užívá perorálně, což by mohlo být výhodou oproti jiným schváleným léčbám, jako je substituční léčba enzymem, které jsou podávány infuzí (kapáním) do žíly. Pokud jde o bezpečnost, Galafold byl dobře snášen.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Galafold - Migalastat?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Galafold bude používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Galafold zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti.
Další informace o produktu Galafold - Migalastat
Úplné znění EPAL přípravku Galafold je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Další informace o léčbě přípravkem Galafold naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění týkající se přípravku Galafold je k dispozici na webové stránce agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění.
