Cystadane - bezvodý betain

Co je Cystadane?

Cystadane je perorální prášek obsahující účinnou látku bezvodý betain.

Na co se přípravek Cystadane používá?

Cystadane se používá k léčbě homocystinurie jako doplněk k jiným terapiím, jako je vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (kobalamin), folát a specifická dieta.

Homocystinurie je dědičné (genetické) onemocnění, při kterém tělo není schopno úplně metabolizovat aminokyselinu methionin. Metionin je přirozeně přítomen ve stravovacích proteinech a je normálně transformován na homocystein, poté na cystein. Pacienti s homocystinurií nejsou schopni transformovat homocystein na cystein; v důsledku toho se homocystein hromadí v krvi a moči. Mezi typické symptomy homocystinurie patří: trombóza (tvorba krevních sraženin v krevních cévách), křehkost kostí, kosterní anomálie, ectopia lentis (anomálie, u které je krystalická čočka posunuta vzhledem k normální poloze) a pozdní demontáž. Jedná se o závažné onemocnění s vysokou úmrtností. Přípravek Cystadane se používá u pacientů se všemi třemi typy známých homocystinurií, způsobených nedostatkem látek nezbytných pro metabolismus methioninu ("cystationin beta-syntáza" [CBS] nebo "5.10-methylentetrahydrofolát reduktáza" [MTHFR]). ) nebo defekty v "metabolismu kofalaminového kofaktoru" (cbl).

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s homocystinurií je nízký, je onemocnění považováno za vzácné a přípravek Cystadane byl dne 9. července 2001 označen za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Cystadane používá?

Léčba přípravkem Cystadane by měla být pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s homocystinurií.

Standardní dávka přípravku Cystadane doporučená u pacientů starších 10 let je 6 g denně, rozdělených do dvou stejných dávek. Děti mladší 10 let musí užívat 100 mg na kilogram tělesné hmotnosti denně, rozdělených do dvou stejných dávek. Dávka pro děti může být upravena na základě odpovědi na léčbu (monitorováno měřením hladin homocysteinu v krvi); zvýšení četnosti dvakrát denně nebo dávka nad 150 mg na kilogram tělesné hmotnosti však nezvyšuje přínosy přípravku Cystadane. Účelem léčby je udržení hladin homocysteinu v plazmě pod 15 μM nebo co nejnižší. Tento výsledek je obvykle dosažen během jednoho měsíce.

Spolu s Cystadane se dodávají 3 odměrné lžíce, které dodávají 100 mg, 150 mg a 1 g

prach. Dávka musí být zcela rozpuštěna ve vodě, šťávě, mléce, potravinách určených pro kojence nebo v potravinách a musí být požita ihned po smíchání.

Jak přípravek Cystadane působí?

Betain je přírodní látka extrahovaná z cukrové řepy. V homocystinurii betain snižuje plazmatické hladiny homocysteinu usnadňující reakci v těle zvané "remethylace", takže homocystein je opět transformován na methionin. Tímto způsobem se příznaky onemocnění zlepšují.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Cystadane?

Společnost prezentovala údaje o přípravku Cystadane z odborné literatury. Jednalo se o 202 zpráv popisujících účinky přípravku Cystadane podávaného v různých dávkách na hladiny homocysteinu u pacientů s homocystinurií různého věku. Informace o symptomech, dávce a délce léčby a dalších lécích byly také poskytnuty pro 140 pacientů

současně. Většina pacientů také brala vitamin B6 nebo B12 nebo folát. Informace z těchto studií byly porovnány s publikovanými zprávami popisujícími výsledky pozorované u neléčených pacientů se stejným onemocněním.

Jaký přínos přípravku Cystadane byl prokázán v průběhu studií?

Pacienti, kteří užívali přípravek Cystadane, vykazovali větší snížení hladin homocysteinu než u neléčených pacientů, což je spojeno se zlepšenými symptomy kardiovaskulárního systému (srdce a krevní cévy) a zlepšeným nervovým systémem hlášeným přibližně u tří čtvrtin pacientů. léčených přípravkem Cystadane. Lék byl účinný při léčbě pacientů se všemi třemi typy homocystinurie.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cystadane?

Nejčastější vedlejší účinky přípravku Cystadane (pozorované u více než 1 pacienta z 10) jsou hladiny

vysoké hladiny metioninu v plazmě. U pacientů užívajících Cystadane by měly být sledovány hladiny metioninu, protože zvýšení těchto hladin může být spojeno s edémem mozku (otokem mozku). Pacienti, kteří mají příznaky edému mozku, jako jsou ranní bolesti hlavy se zvracením nebo změny zraku, by měli informovat svého lékaře, protože léčba přípravkem Cystadane může být nutná. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Cystadane je uveden v příbalových informacích. Přípravek Cystadane by neměly užívat pacienti s přecitlivělostí (alergií) na betain.

Na základě čeho byl přípravek Cystadane schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že navzdory omezeným systematickým studiím prováděným na přípravku Cystadane je tento přípravek užitečný jako doplňková léčba při léčbě homocystinurie, jako doplněk terapií na bázi vitamínů a v kombinaci s léčbou. specifickou stravu. Výbor poznamenává, že Cystadane nenahrazuje jinou léčbu.

Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Cystadane převyšují jeho rizika jako doplňková léčba homocystinurie, pokud se používá v souladu s indikacemi přípravku, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného užívání přípravku Cystadane?

Společnost, která přípravek Cystadane vyrábí, zřídí registr pacientů užívajících tento přípravek

monitorovat jeho bezpečnost. Zejména bude monitorovat případy edému mozku, který byl pozorován u malého počtu pacientů během studie s léčivým přípravkem.