Farydak - Panobinostat

Na co se přípravek Farydak - Panobinostat používá?

Farydak je lék proti rakovině používaný v kombinaci se dvěma dalšími léky, bortezomibem a dexamethasonem, k léčbě mnohočetného myelomu (rakovina kostní dřeně). Podává se dospělým, u nichž se onemocnění objevilo nebo se zhoršilo nejméně po dvou předchozích léčbách, včetně bortezomibu a imunomodulátoru (léku, který působí na imunitní systém).

Farydak obsahuje účinnou látku panobinostat.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s mnohočetným myelomem je nízký, onemocnění se považuje za vzácné a přípravek Farydak byl dne 8. listopadu 2012 označen za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění.

Jak se přípravek Farydak - Panobinostat používá?

Léčbu přípravkem Farydak by měl zahájit lékař se zkušenostmi s užíváním protinádorových terapií a léčivý přípravek lze získat pouze na lékařský předpis.

Přípravek Farydak je dostupný ve formě tobolek (10, 15 a 20 mg) a podává se ve 21denních léčebných cyklech spolu s bortezomibem a dexamethasonem. Doporučená počáteční dávka přípravku Farydak je 20 mg, užívaná ve dnech 1, 3, 5, 8, 10 a 12 cyklu. Pacienti dostávají léčivý přípravek po dobu 8 cyklů a dalších 8 léčebných cyklů se doporučuje u pacientů, kteří dostávají klinický přínos. Lékař může změnit dávku nebo prodloužit podávání u pacientů, u kterých se vyskytly závažné nežádoucí účinky. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku.

Jak přípravek Farydak - Panobinostat působí?

Léčivá látka přípravku Farydak, panobinostat, je typem léku, který se nazývá inhibitor histon deacetylázy (HDAC). Blokuje aktivitu enzymů zvaných histon deacetylázy (HDAC), které se podílejí na aktivaci a deaktivaci genů v buňkách. U mnohočetného myelomu se očekává, že panobinostat bude udržovat geny, které inhibují dělení a růst aktivovaných nádorových buněk. Očekává se, že zastaví násobení c

Jaký přínos přípravku Farydak - Panobinostat byl prokázán v průběhu studií?

Přínosy přípravku Farydak byly prokázány v hlavní studii provedené na 768 pacientech s mnohočetným myelomem, kteří se po předchozí léčbě opakovali. Přípravek byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) jako doplněk léčby bortezomibem a dexamethasonem. Hlavním měřítkem účinnosti byl průměrný čas, který uplynul před zhoršením pacientovy nemoci (přežití bez progrese), která byla 12 měsíců u pacientů léčených Farydakem ve srovnání s přibližně 8 měsíci u pacientů léčených placebem.

Když byly výsledky analyzovány pouze pro skupinu pacientů, kteří byli léčeni nejméně dvěma předchozími léčbami, včetně bortezomibu a imunomodulačního léku (thalidomid, lenalidomid nebo pomalidomid), průměrná doba do zhoršení myelomu byla 12, 5 měsíce. s Farydakem ve srovnání se 4, 7 měsíci s placebem.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Farydak - Panobinostat?

Mezi nejčastější nežádoucí účinky přípravku Farydak (které mohou postihnout více než 1 z 10 osob) patří průjem, únava, nevolnost a zvracení a účinky přenášené krví, jako je trombocytopenie (nízké hladiny krevních destiček, důležité pro srážení krve), anémie a neutropenie a lymfopenie (nízké hladiny některých bílých krvinek). Nejvýznamnější účinky, které vedly k přerušení léčby u pacientů (vyskytující se u přibližně 4 pacientů z 10), byly průjem, slabost a únava a pneumonie (plicní infekce). Účinky na srdce se vyskytly u 1-2 z 10 pacientů a zahrnovaly tachykardii (zvýšená tepová frekvence), palpitace a nepravidelný srdeční rytmus (fibrilace síní, sinusová tachykardie); vzácněji se u pacientů vyskytly změny v elektrickém vedení v srdci (prodloužení QTc intervalu). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Farydak je uveden v příbalové informaci.

Farydak by neměl být podáván kojícím ženám. Úplný seznam omezení naleznete v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Farydak - Panobinostat schválen?

Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) považoval zvýšení přežití bez progrese za klinicky významné, přičemž konstatoval, že přínos z hlediska celkového přežití nebyl dosud prokázán. Panobinostat navíc působí odlišně než stávající léčby. To znamená, že nabízí novou alternativu pro pacienty podrobené alespoň dvěma předchozím léčbám, včetně bortezomibu a imunomodulačních činidel, která mají omezené terapeutické možnosti, a tudíž vysokou neuspokojenou lékařskou potřebu. Ačkoli nežádoucí účinky vyvolávaly obavy a nemohly být odůvodněny u pacientů, kteří jsou potenciálně léčitelní méně toxickými terapiemi, výbor CHMP měl za to, že jsou přijatelné v výše uvedené podskupině vzhledem k absenci alternativ a že byly zvládnutelné. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) proto rozhodl, že přínosy přípravku Farydak v této skupině převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Farydak - Panobinostat?

Byl vypracován plán řízení rizik, který má zajistit, aby byl Farydak používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Farydak zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat.

Kromě toho společnost, která prodává Farydak, poskytne pacientům informační materiály, včetně pacientské karty, aby jim pomohla správně užívat tento lék. Rovněž poskytne konečnou analýzu odvozenou z hlavní studie o délce přežití pacientů, kteří byli léčeni tímto léčivým přípravkem.