Co je Busilvex?
Busilvex je koncentrát pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly) obsahující účinnou látku busulfan.
Na co se přípravek Busilvex používá?
Busilvex je indikován při "kondicionační" (přípravné) léčbě před transplantací hematopoetických progenitorových buněk (buněk, které generují krevní buňky) u dospělých a dětských pacientů. Tento typ transplantace je prováděn u subjektů trpících změnami krve (například vzácnou formou anémie) nebo rakovinou krve, v nichž je proto nutné nahradit hematopoetické buňky. Po léčbě přípravkem Busilvex následuje léčba jiným lékem (cyklofosfamid u dospělých a cyklofosfamid nebo melfalan u dětí).
Vzhledem k tomu, že počet pacientů podstupujících tento typ kondicionování a transplantací je v Evropské unii (EU) nízký, byl busulfan dne 29. prosince 2000 označen za "léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Busilvex používá?
Podávání přípravku Busilvex by mělo probíhat pod dohledem lékaře se zkušenostmi s předtransplantační léčbou. Doporučená dávka Busilvexu u dospělých je 0, 8 mg na kilogram tělesné hmotnosti. U dětí a dospívajících (do 17 let) závisí doporučené dávkování Busilvexu na tělesné hmotnosti pacienta a pohybuje se v rozmezí od 0, 8 do 1, 2 mg / kg. Busilvex se podává jako centrální intravenózní infuze (kapání do centrální žíly na hrudi). Každá infuze trvá dvě hodiny a podává se pacientovi každých šest hodin po čtyři po sobě následující dny před léčbou cyklofosfamidem nebo melphalanem a transplantací. Před podáním Busilvexu by pacienti měli být předběžně léčeni antikonvulzivy (k prevenci záchvatů) a antiemetiky (k prevenci zvracení).
Jak přípravek Busilvex působí?
Účinná látka přípravku Busilvex, busulfan, patří do skupiny léčiv nazývaných "alkylační činidla". Tyto látky jsou "cytotoxické", tj. Zabíjejí buňky, zejména ty, které se rychle vyvíjejí, jako jsou nádorové nebo progenitorové buňky (nebo "kmenové buňky") (tj. Buňky, které produkují jiné typy buněk). Busulfan se používá před transplantací k neutralizaci abnormálních buněk a hematopoetických progenitorových buněk u pacienta. Tento proces se nazývá "myeloablace". Léčba cyklofosfamidem nebo melfalanem se pak používá k potlačení imunitního systému, takže přirozená obrana těla je snížena. To podporuje "roubování" transplantovaných buněk (to znamená, že buňky začínají růst a produkují normální krevní buňky).
Jak byl přípravek Busilvex zkoumán?
Účinky přípravku Busilvex byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech. Farmaceutická společnost prezentovala údaje z experimentálních modelů odvozených z vědecké literatury.
Přípravek Busilvex byl zkoumán u pacientů, kteří většinou trpěli rakovinou krve, kteří potřebovali transplantaci hematopoetických progenitorových buněk. Byly provedeny dvě hlavní studie zahrnující 103 dospělých a jedna studie zahrnující 55 dětí. Hlavní parametr účinnosti byl založen na počtu pacientů s myeloablací (tj. Sníženým počtem bílých krvinek a krevních destiček) a „štěpem“ (čas potřebný pro návrat bílých krvinek na vyšší hladiny).
Jaký přínos přípravku Busilvex byl prokázán v průběhu studií?
Myeloablace byla pozorována u všech pacientů, dospělých i dětí. Štěp byl získán v průměru po deseti dnech (u dospělých) nebo 11 dní (u dětí) v případech "autologní transplantace" (tj. Transplantace vlastních buněk pacienta, odebraných a uložených před transplantací). Štěp byl dosažen po 13 dnech (u dospělých) a 21 dnech (u dětí) u "alogenních transplantací" (transplantace dárcovských buněk).
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Busilvex?
Kromě snížení počtu cirkulujících krevních buněk, což je cíl léku, infekce, poruchy jater, včetně obstrukce jaterní žíly, transplantační onemocnění až hostitele (když transplantované buňky napadají organismus pacienta) a respirační (plicní) poruchy. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Busilvex je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Busilvex by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na busulfan nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek nesmí být podáván těhotným ženám. Při zahájení léčby přípravkem Busilvex je třeba přerušit kojení. Busilvex může narušit fertilitu u obou pohlaví. Pacientky by proto neměly otěhotnět v průběhu léčby a do šesti měsíců po jejím ukončení a pacienti v průběhu léčby přípravkem a do šesti měsíců po jeho ukončení by neměli profylaxovat.
Zvláštní opatrnost je doporučena, pokud se užívají souběžná léčiva, jako je itrakonazol (používaný u některých typů infekcí), chetobemidon (používaný k léčbě bolesti) a paracetamol. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Busilvex schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že účinnost přípravku Busilvex byla prokázána a že představuje alternativu k tabletám busulfanu, které mají nevýhody, včetně vysokého počtu tablet, které je třeba užívat. Výbor CHMP rozhodl, že přínosy přípravku Busilvex převažují nad jeho riziky jako předběžná léčba před transplantací hematopoetických progenitorových buněk. Výbor proto doporučil, aby bylo přípravku Busilvex uděleno rozhodnutí o registraci.
Další informace o Busilvexu:
Dne 9. července 2003 udělila Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Pierre Fabre Médicament pro společnost Busilvex v rámci celé EU. Registrace byla obnovena dne 9. července 2008.
Chcete-li se zaregistrovat jako léčivý přípravek pro léčbu Busilvexu, klikněte zde .
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Busilvex je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 07-2008.
