Myozyme - alglukosidáza alfa

Co je přípravek Myozyme?

Myozyme je ve formě prášku pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly). Léčivý přípravek obsahuje léčivou látku alglukosidáza alfa.

Na co se přípravek Myozyme používá?

Přípravek Myozyme se používá k léčbě pacientů s Pompeho chorobou, vzácným dědičným onemocněním. U pacientů s tímto onemocněním je pozorován nedostatek enzymu zvaného alfa-glukosidáza. Tento enzym obvykle převádí glykogen (sacharid) na glukózu. Pokud tento enzym chybí, glykogen se hromadí v některých tkáních, zejména v srdci a svalech, včetně membrány (hlavní respirační sval pod plícemi). Progresivní akumulace glykogenu způsobuje různé známky a symptomy, včetně zvětšení srdce, obtíží při dýchání a svalové slabosti. K tomuto onemocnění může dojít při narození, ale i později. Přínosy přípravku Myozyme pro tuto formu pozdního nástupu nebyly prokázány.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Pompeho chorobou je malý, onemocnění se považuje za „vzácné“ a přípravek Myozyme byl dne 14. února 2001 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Myozyme používá?

Použití tohoto přípravku by mělo být pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou Pompeho choroby nebo jiných dědičných onemocnění stejného typu.

Myozyme se používá jako infuze 20 mg na kilogram tělesné hmotnosti, podávaná jednou za dva týdny. Počáteční rychlost infuze je 1 mg / kg za hodinu, s postupným zvyšováním 2 mg / kg / hod. Každých 30 minut až do maximální rychlosti 7 mg / kg / hod. Přípravek Myozyme lze podávat dětem, dospívajícím, dospělým a starším lidem.

Jak přípravek Myozyme působí?

Myozyme je enzymová substituční terapie, což je terapie, která slouží k tomu, aby pacientům poskytl enzym, který jim chybí. Myozyme slouží jako náhrada lidského enzymu alfa-glukosidázy, který u lidí s Pompeho nemocí chybí. Účinná látka přípravku Myozyme, alglukosidáza alfa, je kopií lidského enzymu produkovaného metodou nazývanou „technologie rekombinantní DNA“: enzym je produkován buňkou, do které byl zaveden gen (DNA), je schopna produkovat enzym. Tento náhradní enzym podporuje degradaci glykogenu bránící jeho akumulaci v buňkách.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Myozyme?

Myozyme byl předmětem dvou hlavních studií zahrnujících celkem 39 novorozenců a dětí s Pompeho chorobou. Tito pacienti byli porovnáni s „historickou srovnávací skupinou“ pacientů s Pompeho nemocí, kteří nebyli léčeni a nezúčastnili se studií. Hlavními ukazateli účinnosti byl počet přežívajících pacientů a počet pacientů, kteří nepotřebovali respirátor.

Další studie analyzovaly účinek přípravku Myozyme u 15 pacientů s pozdním nástupem onemocnění.

Jaký přínos přípravku Myozyme byl prokázán v průběhu studií?

V první hlavní studii provedené na dětech mladších 6 měsíců bylo všech 18 pacientů léčených přípravkem Myozyme naživu ve věku 18 měsíců a 15 z nich nepotřebovalo ventilaci, zatímco pouze jeden ze 42 pacientů ve srovnávací skupině. historik žil ve věku 18 měsíců. Výsledky byly potvrzeny další studií, která byla provedena na dětech ve věku od šesti měsíců do tří a půl roku.

U pozdního nástupu onemocnění se účinek přípravku Myozyme ukázal jako variabilní a obtížněji měřitelný. U tohoto typu onemocnění studie neprokázaly jasný přínos.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Myozyme?

Během studií byly nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Myozyme (více než jeden pacient z 10) tachykardie (zvýšená tepová frekvence), erupce (zarudnutí), kašel, tachypnoe (zvýšená frekvence dýchání), zvracení, kopřivka ( vyrážka s svěděním), vyrážka (vyrážka), pyrexie (horečka) a snížení saturace kyslíkem (snížení hladin kyslíku v krvi). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Myozyme je uveden v příbalových informacích.

U pacientů užívajících přípravek Myozyme se mohou vyvinout protilátky (proteiny produkované v reakci na přípravek Myozyme). Účinek těchto protilátek na bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme není dosud jasný.

Přípravek Myozyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na alglukosidasu alfa nebo jiné složky přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Myozyme schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Myozyme převyšují jeho rizika pro dlouhodobou substituční terapii enzymem u pacientů s potvrzenou diagnózou Pompeho choroby (deficit alfa-glukosidázy). Výbor doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Myozyme.

Jaké informace o přípravku Myozyme dosud nebyly předloženy?

Společnost bude i nadále zkoumat účinek přípravku Myozyme u pacientů trpících pozdní formou onemocnění.

Opatření přijatá k zajištění bezpečného používání přípravku Myozyme

Společnost, která přípravek Myozyme vyrábí, připravuje plán, který zajistí, že léčivý přípravek bude bezpečně používán, a to zejména sledováním vývoje protilátek u pacientů léčených přípravkem Myozyme, vytvořením registru všech osob trpících Pompeho chorobou a zajištěním toho, aby byl přípravek \ t lékaři jsou si vědomi možných reakcí pacientů na infuzi.