Increlex - mecasermin

Co je Increlex?

Increlex je injekční roztok obsahující účinnou látku mecasermin.

Na co se přípravek Increlex používá?

Increlex je indikován pro dlouhodobou léčbu růstového selhání u pacientů mladších 18 let s „těžkou primární deficiencí růstového faktoru podobného inzulínu typu -1“ (velmi nízká hladina hormonu v krvi, která se nazývá faktorem vzniku \ t inzulínový růst typu -1 nebo IGF-1). IGF-1 je nezbytný pro růst. Pacienti s nedostatkem IGF-1 produkují růstový hormon, ale jejich tělo nevyvolává žádnou reakci, takže jsou menší než jejich věk. Increlex se používá, protože deficit je "primární", což znamená, že nebyly zjištěny žádné jiné příčiny snížených hladin IGF1, jako je podvýživa, nízké hladiny hormonu štítné žlázy nebo užívání steroidů (léky používané ke snížení nebo prevenci záněty). Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s primárním nedostatkem IGF1 je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a přípravek Increlex byl 22. května 2006 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Increlex používá?

Léčba přípravkem Increlex by měla být pod dohledem lékařů se zkušenostmi v diagnostice a léčbě pacientů s poruchami růstu.

Doporučená počáteční dávka je 0, 04 mg na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně. Dávka by měla být přizpůsobena každému pacientovi na základě rychlosti růstu a vedlejších účinků. Maximální dávka je 0, 12 mg na kilogram dvakrát denně. Přípravek Increlex by měl být podáván subkutánně, vždy po změně místa podání. Přípravek nesmí být nikdy aplikován do žíly. Injekce by měla být podána těsně před jídlem nebo občerstvením. Léčba by měla být ukončena, pokud pacient nemůže z jakéhokoli důvodu jíst. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku.

Jak přípravek Increlex působí?

Účinná látka přípravku Increlex, mecasermin, je kopií IGF-1. IGF-1 je velmi důležitý při určování, jak moc dítě roste. Tento hormon ve skutečnosti stimuluje dělení a růst

a absorpci živin, což podporuje růst tělesných tkání. Increlex působí stejně jako přírodní IGF-1, nahrazuje chybějící hormon a přispívá k růstu výšky dítěte.

Mecasermin se vyrábí za použití "technologie rekombinantní DNA": to znamená, že se získává z bakterií, do kterých byl zaveden gen, který jim umožňuje produkovat IGF-1.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Increlex?

Přípravek Increlex byl zkoumán v pěti studiích zahrnujících celkem 76 dětí ve věku od 1 do 15 let s těžkým primárním nedostatkem IGF-1, z nichž devět před užitím těchto studií užívalo jiný typ rekombinantního IGF-1., Protože onemocnění je vzácné, mnoho dětí bylo zahrnuto do více než jedné studie. V jedné studii byl přípravek Increlex porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u osmi pacientů, zatímco v jiných studiích nebyl přípravek Increlex srovnáván s žádným jiným způsobem léčby. Délka studií byla 15 měsíců až 8 let a hlavním měřítkem účinnosti byla rychlost růstu.

Jaký přínos přípravku Increlex byl prokázán v průběhu studií?

Increlex způsobil významný nárůst tempa růstu. Pokud jsou výsledky všech čtyř studií posuzovány společně, míra růstu byla v průměru 2, 8 cm za rok před léčbou. V prvním roce léčby vzrostl na 8, 0 cm a ve druhém na 5, 8 cm. Rychlost růstu se stabilizovala na úrovni 4, 7 cm ročně od čtvrtého roku léčby.

Některé studie byly provedeny také na dětech s defekty v genu pro růstový hormon (GH), u kterých se vyvinuly protilátky proti GH. Společnost podala žádost o povolení k použití přípravku Increlex u těchto dětí, ale na konci hodnocení tohoto léčivého přípravku tuto žádost stáhla, protože tento stav není uveden v označení „osiřelý“ léčivého přípravku.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Increlex?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Increlex (pozorované u více než 1 pacienta z 10) patří hypoglykémie (snížená koncentrace glukózy v krvi), hypertrofie thymu (zvětšená brzlíková žláza, žláza umístěná pod hrudní kostí, která se podílí na tvorbě \ t protilátky), bolest hlavy, ztráta sluchu (ztráta sluchu), hypertrofie mandlí (zvětšení mandlí), chrápání a hypertrofie (otoky) v místě podání. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Increlex je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Increlex by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na mecasermin nebo jiné složky přípravku. Přípravek nesmí být používán ani u pacientů s podezřelým nebo aktivním karcinomem (abnormální buněčná proliferace). Léčba přípravkem Increlex by měla být přerušena, pokud se objeví známky malignity. Increlex by neměl být podáván předčasně narozeným dětem nebo novorozencům.

Na základě čeho byl přípravek Increlex schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Increlex převyšují jeho rizika při dlouhodobé léčbě poruch růstu u dětí a dospívajících s těžkým primárním nedostatkem IGF-1. Výbor doporučil, aby bylo přípravku Increlex uděleno rozhodnutí o registraci.

Increlex byl povolen za „výjimečných okolností“. To znamená, že vzhledem k vzácnosti onemocnění nebylo možné získat úplné informace o přípravku Increlex. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumává nové informace, které mohly být k dispozici, av případě potřeby bude tento souhrn aktualizován.

Jaké informace o přípravku Increlex dosud nebyly předloženy?

Společnost, která vyrábí přípravek Increlex, provede dlouhodobou studii s cílem posoudit bezpečnost léku, pokud je léčba zahájena u malých dětí a pokračuje do dospělosti.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného používání přípravku Increlex?

Společnost Increlex bude poskytovat informační balíčky pro lékaře a pacienty, které budou obsahovat vysvětlení, jak lék používat a popis jeho vedlejších účinků.

Společnost bude také poskytovat kalkulačky dávek, které pomohou lékařům a pacientům (nebo pečovatelům) připravit správnou dávku.