Na co se přípravek Iclusig - ponatinib používá a na co se používá?
Iclusig je lék proti rakovině, který obsahuje léčivou látku ponatinib . Používá se k léčbě dospělých pacientů s následujícími typy leukémie (rakovina bílých krvinek):
- chronická myeloidní leukémie (CML) v různých fázích: chronická, akcelerovaná a blastová;
- akutní lymfoblastická leukémie (ALL) u pacientů s „Philadelphia pozitivním chromozomem“ (Ph +). Exprese Ph + znamená, že některé geny pacientů se reorganizovaly, aby vytvořily speciální chromozom, nazvaný přesně "chromozóm Philadelphia", který určuje vývoj leukémie. Philadelphia chromozom se nachází u některých pacientů s ALL a je přítomen u většiny pacientů s CML.
Přípravek Iclusig se nepoužívá u pacientů, kteří nemohou tolerovat nebo nereagují na léčbu jinými léky proti rakovině stejné třídy, tj. Dasatinibem nebo (u pacientů s CML) nilotinibem a u nichž následná léčba imatinibem (další léčivo proti rakovině ) není považováno za vhodné. Používá se také u pacientů s genetickou mutací nazývanou "T315I mutace", která je činí rezistentní k léčbě imatinibem, dasatinibem nebo nilotinibem. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s CML a ALL je nízký, tato onemocnění jsou považována za „vzácná“ a přípravek Iclusig byl dne 2. února 2010 kvalifikován jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (léčivý přípravek užívaný při vzácných onemocněních).
Jak se přípravek Iclusig - ponatinib používá?
Přípravek Iclusig lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit lékař, který má zkušenosti s diagnostikou a léčbou pacientů s leukémií. Přípravek Iclusig je dostupný ve formě tablet (15 mg a 45 mg). Doporučená dávka je 45 mg jednou denně. Léčba musí pokračovat, dokud choroba neprobíhá, nebo dokud pacient léčbu již netoleruje. Iclusig může vést k sraženinám nebo blokádám v tepnách a žilách: lékaři musí vzít v úvahu srdeční stav a cirkulaci pacientů před zahájením léčby a během ní. Pacienti musí být vhodně léčeni, pokud se objeví problémy. Pokud si pacient stěžuje na některé nežádoucí účinky, může být nezbytné snížit dávku nebo ukončit podávání; pokud dojde k zablokování tepny nebo žíly, je nutné léčbu okamžitě ukončit. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Iclusig - ponatinib působí?
Léčivá látka v přípravku Iclusig, Ponatinib, patří do skupiny léčiv nazývaných "inhibitory tyrosinkinázy". Tyto sloučeniny působí inhibicí třídy enzymů známých jako tyrosinkináza. Ponatinib působí tak, že blokuje tyrosinkinázu zvanou Bcr-Abl. Enzym se nachází v některých receptorech na povrchu leukemických buněk, kde pomáhá stimulovat buňky k nekontrolovatelnému dělení. Blokováním Bcr-Abl pomáhá Iclusig kontrolovat růst a šíření leukemických buněk.
Jaký přínos přípravku Iclusig - ponatinib byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Iclusig byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 449 pacientů s CML nebo Ph + ALL, kteří byli intolerantní nebo rezistentní k léčbě dasatinibem nebo nilotinibem nebo kteří měli mutaci T315I. Během studie nebyl přípravek Iclusig srovnáván s jinou léčbou. Reakce na léčbu byla hodnocena měřením procenta pacientů, kteří měli „významnou hematologickou odpověď“ (když se počet bílých krvinek vrátí do normálu nebo když se neprojeví známky leukémie) nebo „významná cytogenetická odpověď“ procento bílých krvinek obsahujících chromozom Philadelphia klesne pod 35%). Výsledky studie ukázaly, že léčba přípravkem Iclusig vedla u všech skupin pacientů ke klinicky relevantním odpovědím:
- u pacientů s chronickou fází CML mělo přibližně 54% (144 z 267) významnou cytogenetickou odpověď;
- u pacientů s akcelerovanou fází CML mělo přibližně 58% (48 z 83) významnou hematologickou odpověď;
- u pacientů s CML ve fázi blastu mělo asi 31% (19 z 62) významnou hematologickou odpověď;
- u pacientů s Ph + ALL v akcelerované fázi mělo asi 41% (13 z 32) významnou hematologickou odpověď.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Iclusig - ponatinib?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Iclusig (které mohou postihnout více než 1 ze 100 pacientů) patří pankreatitida (zánět pankreatu), bolest břicha (bolest žaludku), pyrexie (horečka), anémie (nízký počet červených krvinek v krvi), febrilní neutropenie (nízký počet bílých krvinek spojených s horečkou), snížené hladiny krevních destiček (složky podporující srážení krve) a neutrofily (typ bílých krvinek), infarkt myokardu (srdeční infarkt), průjem, dyspnoe (obtížnost zvýšené hladiny lipázy (enzymu) a pancytopenie (nízký celkový počet krvinek). Nejběžnější vedlejší účinky jakéhokoli druhu (které mohou postihnout více než 2 z 10 osob) jsou snížené hladiny krevních destiček, vyrážka, suchá kůže a bolest břicha. Úplný seznam omezení a vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Iclusig je uveden v příbalových informacích.
Na základě čeho byl přípravek Iclusig - ponatinib schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Iclusig převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Výbor CHMP poznamenal, že přípravek Iclusig byl účinný u pacientů s CML nebo Ph + ALL, u nichž byly dostupné omezené možnosti léčby. Pokud jde o bezpečnost, nežádoucí účinky přípravku Iclusig byly do značné míry podobné účinkům jiných inhibitorů tyrosinkinázy a většinou zvládnutelné snížením dávky nebo odložením stejného podání dávky. Riziko problémů (včetně infarktu myokardu a mozkové mrtvice) vyplývajících z krevních sraženin nebo blokád v tepnách nebo žilách může být sníženo kontrolou a léčbou současných stavů, jako je vysoký krevní tlak a vysoká hladina cholesterolu před a během léčby.,
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Iclusig - ponatinib?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Iclusig bude používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Iclusig zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat.
Další informace o přípravku Iclusig - ponatinib
Dne 1. července 2013 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Iclusig platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Iclusig naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 08-2014.
