Co je Exjade?
Exjade je zdravotnický prostředek, který jako účinnou látku obsahuje deferasirox. Lék je dostupný ve formě bílých dispergovatelných kulatých tablet, které, rozpuštěné v kapalině, jako je voda, tvoří suspenzi, kterou může pacient pít. Jedna tableta obsahuje 125 mg, 250 mg nebo 500 mg deferasiroxu.
Na co se přípravek Exjade používá?
Přípravek Exjade je určen k léčbě stavu známého jako chronické přetížení železa (nadbytek železa v těle) v důsledku častých krevních transfuzí.
- Přípravek Exjade se používá ke snížení množství železa přítomného v těle pacientů (nad šest let), kteří trpí dědičným onemocněním zvaným beta thalassemia major, pro jehož léčbu musí podstoupit časté krevní transfuze. Pacienti s beta thalassemií major nejsou schopni produkovat dostatečné množství hemoglobinu (bílkoviny nalezené v červených krvinkách, která nese kyslík v těle), a proto vyžadují časté krevní transfuze. "Častou transfuzí" se rozumí nejméně 7 ml koncentrovaných červených krvinek na kilogram tělesné hmotnosti za měsíc.
- Přípravek Exjade je také indikován, pokud je léčba deferoxaminem (jiný lék užívaný k léčbě chronického přetížení železa) kontraindikována nebo nedostatečná u pacientů trpících jinými typy anémie, dětí ve věku od dvou do pěti let a pacientů s beta thalassemií. kteří dostávají časté transfúze.
Protože počet pacientů trpících chronickým přetížením železem je nízký, onemocnění se považuje za vzácné. Přípravek Exjade byl dne 13. března 2002 označen za "léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Exjade používá?
Léčbu přípravkem Exjade by měli zahájit a udržovat lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou chronického přetížení železa v důsledku častých krevních transfuzí. Exjade mohou být léčeni pouze pacienti, kteří nemají renální dysfunkci. Léčba začíná po transfuzi pacientovi přibližně 100 ml koncentrovaných červených krvinek na každý kilogram tělesné hmotnosti nebo při výskytu příznaků přetížení železem (tj. Při hladinách feritinu).
sérum, protein, který uchovává železo, přesahuje 1 mg na litr). Léčba obvykle začíná dávkou 20 mg na kilogram tělesné hmotnosti. V závislosti na pacientových transfuzích mohou být také použity počáteční dávky 10 mg nebo 30 mg / kg. Tyto dávky se následně upravují, v případě potřeby, každé tři až šest měsíců, v závislosti na reakci pacienta.
Přípravek Exjade musí být užíván každý den, nejlépe ve stejnou dobu, nalačno (nejméně 30 minut před jídlem). Počet tablet každé koncentrace tvořící dávku se vypočítá na základě tělesné hmotnosti pacienta. Tablety se rozpustí rozpuštěním ve sklenici vody nebo ovocné šťávy, čímž se získá suspenze, kterou může pacient pít.
Jak přípravek Exjade působí?
Když pacienti dostávají opakované transfúze k léčbě anémie, transfuzní červené krvinky přinesou železo do těla. Tělo však nemá přirozený způsob, jak odstranit přebytečné železo, které má tedy tendenci se hromadit a postupem času může poškodit důležité orgány, jako je srdce nebo játra. Účinná látka přípravku Exjade, deferasirox, je "chelátor železa". To se váže k železu přítomnému v těle tvořit sloučeninu, nazvaný “chelát”, který může být vylučován tělem, hlavně přes stolici. To pomáhá opravit přetížení železa a zabraňuje poškození v důsledku přebytečného železa.
Jaké studie byly provedeny na přípravku Exjade?
Účinky přípravku Exjade byly testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech. Hlavní studie účinnosti srovnávala přípravek Exjade s deferoxaminem u 591 pacientů s beta thalassemií major (z nichž přibližně polovina byla mladší 16 let a 56 let byla mladší šesti let). Ve studii si lékař i pacient byli vědomi použitého léku. Důvodem je to, že zatímco je přípravek Exjade podáván perorálně, deferoxamin je podáván subkutánní infuzí (injekce prováděná velmi pomalu pod kůži) po celou noc. Účinnost byla měřena sledováním hladin železa v játrech před a po roce léčby léky.
Další studie zkoumala účinnost přípravku Exjade u 184 pacientů, kteří nemohli být léčeni deferoxaminem, včetně pacientů s beta thalassemií major a dalšími typy anémie.
Jaký přínos přípravku Exjade byl prokázán v průběhu studií?
Na konci hlavní studie prokázalo 53% pacientů léčených přípravkem Exjade dostatečnou odpověď na léčbu ve srovnání se 66% pacientů léčených deferoxaminem. To znamená, že přípravek Exjade nemusí být tak účinný jako srovnávací přípravek. Nicméně vzhledem k 381 pacientům, kteří měli na začátku studie zvláště vysoké hladiny železa v játrech a kteří dostávali srovnatelné množství přípravku Exjade nebo deferoxaminu, byly oba léky účinné. V této studii byli pacienti ve věku do šesti let příliš málo na to, aby prokázali bezpečnost a účinnost přípravku Exjade v této věkové skupině.
V další studii více než polovina pacientů, kteří nemohli být léčeni deferoxaminem, reagovala na léčbu přípravkem Exjade po jednom roce, včetně pacientů ve věku od dvou do pěti let.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Exjade?
Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Exjade (pozorovaným u více než 1 pacienta z 10) je zvýšení hladiny kreatininu v krvi ( ukazatel problémů s ledvinami). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Exjade je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Exjade je kontraindikován u osob s přecitlivělostí (alergií) na deferasirox nebo na kteroukoli jinou pomocnou látku au osob s clearance kreatininu (míra schopnosti ledvin vylučovat kreatinin v krvi) nižší než 60 ml za minutu. Nesmí se používat v kombinaci s jinými chelátory železa.
Je velmi důležité, aby byly renální a jaterní funkce pacientů kontrolovány krevními testy před zahájením léčby přípravkem Exjade a pravidelně během léčby tímto léčivým přípravkem. Pokud se u pacienta rozvine onemocnění ledvin nebo jater, dávka by měla být rizoto nebo léčba přerušena. Přípravek Exjade je kontraindikován u lidí se závažným onemocněním jater, protože u těchto pacientů nebyl testován.
Na základě čeho byl přípravek Exjade schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že přínosy přípravku Exjade převyšují rizika při léčbě chronického přetížení železa v důsledku častých krevních transfuzí u pacientů s beta thalassemií major. U pacientů, kteří dostávají méně časté transfúze, je přípravek Exjade alternativou k deferoxaminu, pokud jej nelze použít nebo je nedostatečný. Výbor proto doporučil udělit rozhodnutí o registraci tohoto léčivého přípravku.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného používání přípravku Exjade?
Společnost odpovědná za dodávku přípravku Exjade je povinna připravit dokumentaci pro lékaře, která bude distribuována v době uvedení na trh, aby bylo zajištěno, že v době předepisování léku si jsou vědomi potřeby sledovat zdraví pacienta, zejména funkce ledvin. Společnost také připraví podobný soubor pro pacienty.
Více informací o Exjade
Dne 28. srpna 2006 Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Exjade platné v celé Evropské unii společnosti Novartis Europharm Limited.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění na Exjade je k dispozici zde.
Plné znění hodnocení (EPAR) Exjade je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 08-2008.
