Na co se přípravek Cerdelga používá?
Cerdelga je léčivý přípravek, který je určen k dlouhodobé léčbě dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1. Gaucherova choroba je vzácná dědičná porucha, při níž dochází k deficitu enzymu nazývaného glukocerebrosidáza (také nazývaná kyselina beta-glukosidáza)., který normálně metabolizuje tuk nazývaný glukosylceramid (nebo glukocerebrosid). V nepřítomnosti enzymu, tuk je uložen v těle, obvykle v játrech, slezině a kostech. To má za následek typické příznaky onemocnění: anémie (nízký počet červených krvinek), únava, sklon k ekchymóze a krvácení, zvětšení sleziny a jater, bolesti kostí a zlomenin. Cerdelga se používá u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, což je forma, která normálně postihuje játra, slezinu a kosti. Používá se u subjektů, které ji metabolizují normální rychlostí (tj. V tzv. "Intermediálních metabolizátorech" nebo "extenzivních") nebo při pomalé rychlosti ("pomalí metabolizátoři"). Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Gaucherovou chorobou je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a přípravek Cerdelga byl dne 4. prosince 2007 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (léčivý přípravek užívaný při vzácných onemocněních). Cerdelga obsahuje účinnou látku léčivou látku.
Jak se přípravek Cerdelga - quallustat používá?
Cerdelga je dostupná ve formě tobolek (84 mg), které se užívají ústy. Přípravek lze získat pouze na lékařský předpis a léčba by měla být zahájena a následována lékařem, který má zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby. Před zahájením léčby přípravkem Cerdelga je nutné provést test, který určí rychlost metabolizace léčiva v těle pacienta (tj. Zda se jedná o otázku pomalých, středně pokročilých nebo rozsáhlých metabolizátorů). Léčivý přípravek by neměl být podáván pacientům, kteří ho metabolizují ve velmi vysoké míře (tzv. „Ultra-rychlí metabolizátoři“) nebo subjektům, jejichž schopnost metabolizovat léčivo není známa nebo u nichž nebyla stanovena rychlost metabolismu s použitím přípravku. speciální test. Doporučená dávka přípravku Cerdelga je jedna tobolka dvakrát denně u pacientů s normální metabolickou aktivitou (středně pokročilí nebo rozsáhlí metabolizátoři). U pacientů, jejichž tělo metabolizuje lék pomalu (pomalí metabolizátoři), je doporučená dávka jedna tobolka jednou denně. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Cerdelga - způsobilost působí?
Účinná látka přípravku Cerdelga, způsobilost, blokuje působení enzymu, který se podílí na tvorbě glukosylceramidu. Vzhledem k tomu, že akumulace této tukové látky v orgánech, jako je slezina, játra a kosti, je zodpovědná za symptomy Gaucherovy choroby typu 1, snížení její produkce napomáhá omezit její akumulaci v takových orgánech, které proto fungují lépe.
Jaký přínos přípravku Cerdelga - quallustat byl prokázán v průběhu studií?
Bylo prokázáno, že přípravek Cerdelga je účinný při léčbě Gaucherovy choroby ve dvou hlavních studiích. V první studii se zúčastnilo 40 pacientů s dříve neléčenou Gaucherovou chorobou typu 1, kteří zkoumali hlavně snížení velikosti sleziny. Subjekty léčené způsobilostí vykazovaly průměrné snížení velikosti sleziny o 28% ve srovnání s 2% zvýšením pozorovaným u pacientů léčených placebem (léčbou neúčinným přípravkem) devět měsíců po léčbě. Pacienti léčení přípravkem Cerdelga také prokázali zlepšení jiných příznaků onemocnění, včetně snížení velikosti jater a zvýšení hladin hemoglobinu (bílkoviny v červených krvinkách, které přenášejí kyslík v těle). Účinnost přípravku Cerdelga byla také prokázána v jiné studii, do které bylo zařazeno 160 pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří byli dříve léčeni absenční substituční terapií enzymem a u nichž byly příznaky onemocnění pod úrovní ovládání. Někteří pacienti byli léčeni Cerdelga, zatímco jiní byli léčeni substituční terapií enzymem. Z této studie bylo zjištěno, že po jednorázové léčbě zůstalo onemocnění stabilní u 85% subjektů léčených přípravkem Cerdelga ve srovnání s 94% pacientů, kteří pokračovali v substituční léčbě enzymem.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cerdelga?
Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Cerdelga (který může postihnout více než 1 z 10 osob) je průjem, který postihuje přibližně 6 ze 100 pacientů, většina vedlejších účinků je mírná a přechodná. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Cerdelga je uveden v příbalových informacích. Přípravek Cerdelga by neměl být užíván v kombinaci s některými léky, které mohou narušovat schopnost organismu jej degradovat, protože toto ovlivnění může ovlivnit hladiny Cerdelgy v krvi. Úplný seznam omezení naleznete v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Cerdelga - quallustat schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Cerdelga převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Bylo prokázáno, že přípravek Cerdelga je účinný při zlepšování symptomů onemocnění u většiny dříve neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, stejně jako při udržení nemoci u většiny pacientů dříve léčených substituční terapií enzymem stabilní. Menšina pacientů (asi 15%), kteří přešli z enzymové substituční terapie na Cerdelgu, však po roční léčbě optimálně neodpověděla. U těchto pacientů je třeba zvážit další možnosti léčby. U všech pacientů, kteří přecházejí z enzymové substituční terapie na Cerdelga, by měla být pravidelně sledována progrese onemocnění. Pokud jde o bezpečnost, přestože nežádoucí účinky byly většinou mírné a přechodné, výbor CHMP doporučil další studium dlouhodobé bezpečnosti přípravku.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Cerdelga - způsobilost?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Cerdelga bude používána co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Cerdelga zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat. Kromě toho společnost, která uvádí Cerdelga, poskytne lékařům a pacientům informační materiály, aby zajistili, že Cerdelga bude léčena pouze lidmi s Gaucherovou chorobou typu 1 a že tento léčivý přípravek nebude používán v kombinaci s jinými léky, které by mohly významně změnit léčbu. hladiny v krvi. Všichni pacienti, kterým bude předepsán Cerdelga, obdrží výstražnou kartu. Společnost bude také vést registr pacientů léčených přípravkem Cerdelga, aby mohla posoudit dlouhodobou bezpečnost přípravku. Další informace jsou k dispozici v souhrnu plánu řízení rizik.
Více informací o Cerdelga - způsobilosti
Dne 19. ledna 2015 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Cerdelga platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Cerdelga naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění související s přípravkem Cerdelga je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 01-2015.
