Co je Naglazyme?
Naglazyme je infuzní roztok (kapání do žíly). Obsahuje účinnou látku galsulfáza.
Na co se přípravek Naglazyme používá?
Přípravek Naglazyme se používá k léčbě pacientů s mukopolysacharidózou VI (MPS VI nebo Maroteaux-Lamyho syndrom). Toto onemocnění je způsobeno nedostatkem enzymu zvaného arylsulfatáza B, který je nezbytný pro rozklad látek v těle, známých jako glykosaminoglykany (GAG). Pokud enzym není přítomen, GAGy nemohou být rozloženy a akumulovány v buňkách. Objevují se tedy příznaky nemoci, z nichž nejzřejmější jsou krátká postava, velká hlava a potíže s chůzí. Onemocnění je obvykle diagnostikováno u dětí ve věku od jednoho do pěti let.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s MPS VI je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“; Přípravek Naglazyme byl dne 14. února 2001 označen za "léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".
Jak se přípravek Naglazyme používá?
Léčba přípravkem Naglazyme by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s MPS VI nebo podobnými onemocněními. Musí být podáván v přítomnosti dostupnosti resuscitačního vybavení v případě nouzové lékařské pomoci.
Přípravek Naglazyme se podává formou čtyřhodinové infuze jednou týdně. Před každou infuzí by pacienti měli užívat antihistaminikum, aby se snížilo riziko alergických reakcí, a mohou také obdržet lék na prevenci horečky. Přestože pacienti mladší pěti let nebyli zařazeni do hlavní studie přípravku Naglazyme, je důležité, aby byli léčeni, jako by měli závažnou formu MPS VI.
Jak přípravek Naglazyme působí?
Naglazyme je substituční léčba enzymem. Enzymová substituční terapie poskytuje pacientům enzym, který jim chybí. Účinná látka přípravku Naglazyme, galsufáza, je kopií lidského enzymu arylsulfatázy B. Naglazyme pomáhá rozkládat GAG a blokuje jejich akumulaci v buňkách. To může zlepšit příznaky MPS VI, včetně vzdálenosti, kterou lidé s touto nemocí mohou chodit. Galsulfáza se vyrábí metodou známou jako "technologie rekombinantní DNA": je tvořena buňkou, do které byl zaveden gen (DNA), který je schopný produkovat enzym.
Jak byl přípravek Naglazyme zkoumán?
Přípravek Naglazyme byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) v jedné hlavní studii s 39 pacienty s MPS VI ve věku od 5 do 29 let. Hlavním měřítkem účinnosti byla vzdálenost, kterou pacienti mohli chodit po 24 týdnech léčby.
Jaký přínos přípravku Naglazyme byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Naglazyme byl účinnější než placebo. Po 24 týdnech léčby byla průměrná vzdálenost
12 minut byla zvýšena o 109 metrů u pacientů léčených přípravkem Naglazyme ao 18 metrů u pacientů léčených placebem.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Naglazyme?
Ve studiích byly nejčastější vedlejší účinky hlášené u přípravku Naglazyme (pozorované u více než 1 pacienta z 10): earache, dyspnoe (potíže s dýcháním), celkové bolesti a reakce na infuzi (jako je horečka, zimnice, vyrážka a kopřivka). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Naglazyme je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Naglazyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na galsulfázu nebo na kteroukoli jinou složku přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Naglazyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zjistil, že ve srovnání s pacienty léčenými placebem poskytuje léčba přípravkem Naglazyme u pacientů s MPS VI výhody, jako je například zlepšená mobilita. Naglazyme pouze mírně zlepšuje příznaky MPS VI; vzhledem k tomu, že se jedná o závažné onemocnění a vzhledem k tomu, že u většiny pacientů s tímto onemocněním neexistuje alternativní léčba, výbor CHMP měl za to, že přínosy přípravku Naglazyme převyšují jeho rizika, pokud jde o dlouhodobou substituční terapii enzymem u diagnostikovaných pacientů. potvrzeno MPS VI. Výbor doporučil, aby přípravku Naglazyme bylo uděleno rozhodnutí o registraci. Přípravek Naglazyme byl povolen za „výjimečných okolností“. To znamená, že jelikož je onemocnění vzácné, nebylo možné získat úplné informace o přípravku Naglazyme. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá všechny nové informace, které budou dostupné o léčivém přípravku, a v případě potřeby bude tento souhrn aktualizován.
Jaké informace o přípravku Naglazyme dosud nebyly předloženy?
Společnost, která přípravek Naglazyme vyrábí, provádí studie, které zkoumají dlouhodobou účinnost a bezpečnost přípravku Naglazyme u těhotných a kojících žen au dětí mladších pěti let, aby zjistily, zda se u nich nevyskytují protilátky (proteiny produkované v těle u dětí). odpověď na léčbu přípravkem Naglazyme, která by mohla ovlivnit odpověď na léčbu) a kontrolovat vedlejší účinky tohoto přípravku. Výrobní společnost navíc provádí studie, které mají stanovit optimální dávku, která má být pacientům pravidelně podávána dlouhodobě.
Jaká opatření jsou přijata ke snížení rizika spojeného s přípravkem Naglazyme?
Společnost, která přípravek Naglazyme vyrábí, přijala plán monitorování bezpečnosti a dlouhodobé účinnosti léčivého přípravku a shromažďování všech nezbytných údajů od pacientů léčených tímto přípravkem.
Další informace o Naglazyme:
Dne 24. ledna 2006 Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Naglazyme platné v celé Evropské unii společnosti BioMarin Europe Limited.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici zde.
Pro plnou verzi EPAR Naglazyme klikněte zde.
Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 05-2009.
