Vidaza - azacitidina

Co je Vidaza?

Vidaza je prášek pro přípravu injekční suspenze. Léčivou látkou je azacitidin.

Na co je Vidaza?

Přípravek Vidaza je určen k léčbě dospělých pacientů s níže uvedenými chorobami, kteří nemohou podstoupit transplantaci kostní dřeně:

myelodysplastických syndromů nebo skupiny onemocnění, u kterých kostní dřeň produkuje nedostatečný počet krevních globulí. V některých případech mohou tyto syndromy vést k rozvoji akutní myeloidní leukémie (AML), což je typ rakoviny, která postihuje zejména bílé krvinky, myeloidní buňky. Přípravek Vidaza se používá u pacientů se středně vysokým až vysokým rizikem rozvoje AML nebo smrti;
chronická myelomonocytární leukémie (CMML), typ rakoviny, která postihuje zejména bílé krvinky, monocyty. Přípravek Vidaza se používá v případech, kdy kostní dřeň sestává z 10-29% abnormálních buněk a nevytváří dostatečný počet bílých krvinek;
LMA po myelodysplastickém syndromu. Přípravek Vidaza se používá pouze v případě, že kostní dřeň tvoří 20–30% abnormálních buněk.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů trpících těmito chorobami je nízký, tato onemocnění jsou považována za vzácná, a proto byl přípravek Vidaza dne 6. února 2002 označen za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (léčivý přípravek pro vzácná onemocnění) u myelodysplastických syndromů a dne 29. listopadu 2007 u pacientů s AML., V době tohoto označení byl LMMC klasifikován mezi myelodysplastické syndromy.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Vidaza používá?

Léčba přípravkem Vidaza by měla být zahájena a sledována pod dohledem lékaře se zkušenostmi s chemoterapií. Před zahájením léčby přípravkem Vidaza by pacienti měli dostávat léky proti nevolnosti a zvracení.

Doporučená počáteční dávka přípravku Vidaza je 75 mg na metr čtvereční plochy povrchu těla (vypočteno na základě tělesné hmotnosti a výšky pacienta) a podává se subkutánní injekcí denně do horní části paže, stehna nebo břicha po dobu týden, následovaný třemi týdny bez léčby. Toto čtyřtýdenní období představuje "cyklus". Léčba pokračuje po dobu nejméně šesti cyklů a poté, dokud ji pacient stále nevyužívá. Před každým

Měly by být kontrolovány cyklus jater, ledvin a krve. Pokud krevní obraz klesne na hodnoty, které jsou příliš nízké nebo pokud má pacient problémy s ledvinami, následná léčba se zpozdí nebo provede se sníženou dávkou. Pacienti se závažnými problémy s játry by měli být pečlivě sledováni z hlediska možných vedlejších účinků; V žádném případě by se přípravek Vidaza neměl používat u pacientů s pokročilým karcinomem jater.

Podrobnosti naleznete v souhrnu údajů o přípravku, který je součástí zprávy EPAR.

Jak přípravek Vidaza působí?

Účinná látka přípravku Vidaza, azacitidin, je léčivo třídy "antimetabolity". Azacitidin je analogem cytidinu; to znamená, že je začleněn do genetického materiálu buněk (RNA a DNA). Předpokládá se, že působí tak, že modifikuje způsob, jakým buňka aktivuje a deaktivuje geny a také interferuje s produkcí nové RNA a DNA. Předpokládá se, že tyto intervence korigují problémy zrání a růstu nových krevních buněk v kostní dřeni, které způsobují myelodysplastické syndromy a zabíjejí rakovinné buňky v případech leukémie.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Vidaza?

Účinky přípravku Vidaza byly nejprve testovány na experimentálních modelech a poté na lidech.

Přípravek Vidaza byl předmětem jedné hlavní studie zahrnující 358 dospělých pacientů s středně těžkým až vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem, LMMC nebo AML, u nichž je nepravděpodobné, že by podstoupili transplantaci kostní dřeně. Kostní dřeň těchto pacientů obsahovala 10-29% abnormálních buněk, s velmi vysokým počtem bílých krvinek. Studie srovnávala přípravek Vidaza s konvenčními terapiemi (individuálně zvolená léčba na základě místních postupů a nemoci pacienta). Všichni pacienti také obdrželi "nejlepší podpůrnou péči" (tj. Léky nebo léčby, které pomáhají pacientovi, jako jsou antibiotika, léky proti bolesti a transfúze); někteří pacienti byli také léčeni jinými protinádorovými léky, jako je cytarabin s antracyklinem nebo bez něj. Hlavním měřítkem účinnosti bylo období přežití pacienta. Studie trvala 44 měsíců.

Jaký přínos přípravku Vidaza byl prokázán v průběhu studií?

Vidaza se ukázala být efektivnější než tradiční léčby při prodloužení přežití. Pacienti léčení Vidazou přežili v průměru 24, 5 měsíce ve srovnání s 15 měsíci u pacientů léčených konvenční péčí. Účinky přípravku Vidaza jsou podobné u všech tří onemocnění.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Vidaza?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Vidaza (pozorované u více než 60% léčených pacientů) patří reakce v krvi, včetně trombocytopenie (nízký počet krevních destiček), neutropenie (nízké hladiny neutrofilů, typ bílých krvinek) a leukopenie (nízké počty pacientů). nežádoucích účinků na žaludek a střeva, včetně nevolnosti a zvracení, a reakcí v místě vpichu injekce. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Vidaza je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Vidaza by neměly užívat pacienti s možnou přecitlivělostí (alergií) na azacitidin nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek Vidaza nelze používat u pacientů s pokročilým karcinomem jater nebo kojících žen.

Na základě čeho byl přípravek Vidaza schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Vidaza převyšují jeho rizika při léčbě dospělých pacientů, kteří nejsou vhodní pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk s myelodysplastickými syndromy při středním riziku 2 a vysokém, LMMC s 10 pacienty. -29% abnormálních blastů bez myeloproliferativní poruchy nebo AML s 20-30% blastů a multilineární dysplazie. Výbor doporučil udělení registrace přípravku Vidaza.