Co je Evoltra?
Evoltra je koncentrát pro přípravu roztoku, který má být podáván infuzí (kapání do žíly). Léčivý přípravek obsahuje léčivou látku klofarabin.
Na co se přípravek Evoltra používá?
Přípravek Evoltra se používá k léčbě dětí s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL), což je typ rakoviny lymfocytů (typ bílých krvinek). Používá se, pokud nemoc neodpověděla, nebo když se vrátila (relaps) po nejméně dvou dalších léčebných postupech a neočekává se, že by další léčba přinesla výsledky. Přípravek Evoltra byl zkoumán u pacientů mladších 21 let, kteří poprvé nakazili ALL.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů trpících nízkou ALL, je toto onemocnění považováno za vzácné a přípravek Evoltra byl dne 5. února 2002 kvalifikován jako "léčivo pro vzácná onemocnění".
Přípravek může být podáván pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Evoltra používá?
Léčba přípravkem Evoltra by měla být zahájena a pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s akutní leukémií. Doporučená dávka je 52 mg na metr čtvereční plochy povrchu těla (vypočteno podle výšky a hmotnosti dítěte). Lék se podává infuzí po dobu dvou hodin denně po dobu pěti dnů. Léčba by měla být opakována každé dva až šest týdnů. Většina pacientů, kteří na léčbu reagují, tak činí po jednom nebo dvou cyklech léčby.
Jak přípravek Evoltra působí?
Účinná látka přípravku Evoltra, klofarabin, je cytotoxická látka (lék, který zabíjí oddělené buňky, jako jsou rakovinné buňky). Patří do skupiny protinádorových léčiv zvaných "antimetabolity". Clofarabin je "analog" adeninu, který je součástí základního genetického materiálu buněk (DNA a RNA). To znamená, že klofarabin zaujímá místo adeninu v těle a interferuje s enzymy, které se podílejí na produkci genetického materiálu nazvaného DNA polymeráza a RNA reduktáza. To brání buňkám v produkci nové DNA a RNA a zpomaluje růst rakovinných buněk.
Jak byl přípravek Evoltra zkoumán?
Účinky přípravku Evoltra byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech. Přípravek Evoltra byl zkoumán ve studii s 61 pacienty mladšími 21 let s ALL. Všichni pacienti již byli léčeni nejméně dvěma typy terapií a nemohli užívat žádnou jinou léčbu. Průměrný věk pacientů podstupujících léčbu byl 12 let.
Hlavním indexem účinnosti byl počet pacientů, kteří měli remisi (eliminace leukémie z kostní dřeně a úplné nebo částečné obnovení normálních hladin počtu buněk v krvi). Studie neporovnávala přípravek Evoltra s jinou léčbou.
Jaký přínos přípravku Evoltra byl prokázán v průběhu studií?
V hlavní studii dosáhlo remise 20% pacientů (12 ze 61). Pacienti, kteří se studie zúčastnili, přežili v průměru 66 týdnů.
Po léčbě přípravkem Evoltra bylo 10 pacientů schopno podstoupit transplantaci kmenových buněk. Jedná se o komplexní operaci, při které je kostní dřeň pacienta, včetně leukemických buněk, zničena a nahrazena buňkami, které ji „rekolonizují“. Kmenové buňky jsou velmi mladé buňky, které jsou normálně produkovány v kostní dřeni a mohou se vyvíjet ve všech různých typech krevních buněk.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Evoltra?
V klinických studiích nejčastější vedlejší účinky přípravku Evoltra (zaznamenané u více než 1 pacienta z 10) zahrnovaly neutropenii (nízká hladina bílých krvinek v kombinaci s horečkou), úzkost, bolesti hlavy, návaly horka, zvracení, průjem, \ t nevolnost (pocit nevolnosti), svědění, dermatitida (zánět kůže), pyrexie (horečka), zánět sliznic (zánět vlhkých membrán, které pokrývají orgány, jako jsou ty, které vnitřně pokrývají ústa) a únava (pocit únavy).
Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Evoltra je uveden v příbalových informacích. Přípravek Evoltra by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na klofarabin nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek Evoltra by neměly užívat pacienti se závažným onemocněním ledvin nebo jater. Vzhledem k tomu, že Evoltra je cytotoxický lék, neměl by být podáván během těhotenství, pokud to není nezbytně nutné; Kojení je třeba se vyhnout před, během a po léčbě.
Na základě čeho byl přípravek Evoltra schválen?
Pacienti s ALL, kteří neodpověděli nebo kteří měli relaps po podání alespoň dvou léčebných postupů, mají velmi malou šanci na přežití. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že léčba přípravkem Evoltra může být způsobem, jak dosáhnout remise a usnadnit transplantaci kmenových buněk. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Evoltra převyšují jeho rizika při léčbě ALL u pediatrických pacientů, u kterých došlo k relapsu nebo nereagovali na alespoň dvě předchozí terapie, a neexistuje žádná jiná možnost léčby, která by měla přinést trvalé výsledky., Výbor proto doporučil uvolnění registrace přípravku Evoltra.
Evoltra byla schválena za „výjimečných okolností“. To znamená, že vzhledem k tomu, že onemocnění je vzácné, nebylo možné získat úplné informace o přípravku Evoltra. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) každoročně přezkoumává nové informace, které mohou být dostupné, a v případě potřeby toto shrnutí aktualizuje.
Jaké informace o přípravku Evoltra dosud nebyly předloženy?
Společnost, která vyrábí přípravek Evoltra, provede studii s cílem sledovat užívání přípravku Evoltra u pacientů s onemocněním ledvin a zřídí registr, který bude sledovat vedlejší účinky tohoto přípravku.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného používání přípravku Evoltra?
Společnost, která vyrábí přípravek Evotra, zajistí, aby lékaři znali nejlepší způsob, jak přípravek Evoltra používat, a povzbudili je k tomu, aby používali registr ke sledování vedlejších účinků léčiva.
Více informací o Evoltra
Dne 29. května 2006 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Evoltra platné v celé Evropské unii. Držitelem rozhodnutí o registraci je společnost Genzyme Europe BV
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění k přípravku Evoltra je k dispozici zde.
Úplné znění hodnocení (EPAR) přípravku Evoltra je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 01-2009.
