Soliris - eculizumab

Co je přípravek Soliris?

Soliris je koncentrát, z něhož se připravuje infuzní roztok. Obsahuje účinnou látku eculizumab.

Na co se přípravek Soliris používá?

Přípravek Soliris je indikován k léčbě pacientů s paroxyzmální noční hemoglobinurií (PNH), což je vzácné genetické onemocnění, které ohrožuje život pacienta a způsobuje lýzu (destrukci) červených krvinek příliš rychle. Důsledkem je anémie (snížení počtu červených krvinek), trombóza (tvorba sraženin v cévách) a tmavá moč.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s PNH je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a přípravek Soliris byl dne 17. října 2003 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Soliris používá?

Přípravek Soliris by měl podávat zdravotnický pracovník, například lékař nebo zdravotní sestra, pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s poruchami krve.

Léčba Solirisem sestává z infuze (kapání do žíly) 600 mg přípravku po dobu 25-45 minut jednou týdně, následovaná dávkou 900 mg během pátého týdne. Poté by měla být dávka udržována na 900 mg, podávaná přibližně každé dva týdny. Nejméně dva týdny před zahájením léčby přípravkem Soliris by měli být všichni pacienti očkováni proti meningitidě způsobené bakterií Neisseria meningitidis a měli by být znovu očkováni podle platných pokynů.

Pacientům, kteří užívají přípravek Soliris, musí být poskytnuta zvláštní karta, která vysvětluje příznaky některých typů infekcí, přičemž v případě výskytu těchto příznaků musí okamžitě vyhledat lékařskou pomoc.

Jak přípravek Soliris působí?

Léčivá látka přípravku Soliris, eculizumab, je monoklonální protilátka. Monoklonální protilátka je protilátka (typ proteinu) navržená tak, aby rozpoznala specifickou strukturu (antigen) v těle. Eculizumab byl navržen tak, aby se vázal na komplementový protein C5, který je součástí obranného systému těla nazývaného "doplněk". V EPN mají pacienti poruchu CD59 proteinu umístěného na povrchu červených krvinek, což normálně zabraňuje komplementu v útoku na buňky. V důsledku tohoto defektu komplement ničí červené krvinky. Blokováním proteinu C5 z komplementu eculizumab zabraňuje komplementu v napadení buněk, redukci lýzy a zmírnění symptomů onemocnění.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Soliris?

Účinky přípravku Soliris byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.

Přípravek Soliris byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 88 dospělých osob s PNH, kteří v předchozím roce podstoupili nejméně čtyři transfúze pro anémii. Přípravek Soliris byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). Hlavními ukazateli účinnosti byl počet pacientů, jejichž hladiny hemoglobinu (bílkoviny nalezené v červených krvinkách) zůstaly vyšší než individuální cílová hladina a počet transfuzí červených krvinek potřebných během prvních 26 týdnů léčby.,

Jaký přínos přípravku Soliris byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Soliris byl při zlepšování příznaků EPN účinnější než placebo. V hlavní studii mělo 49% pacientů (21 ze 43) léčených přípravkem Soliris stabilní hladiny hemoglobinu a v průměru nepotřebovalo transfúze červených krvinek. Pro srovnání, žádný ze 44 pacientů, kteří užívali placebo, neměl stabilní hladiny hemoglobinu, a to v průměru 10 transfuzí.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Soliris?

Nejběžnějším vedlejším účinkem přípravku Soliris (pozorovaným u více než 1 pacienta z 10) je bolest hlavy. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Soliris je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Soliris by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na eculizumab, myší proteiny nebo na kteroukoli jinou látku nebo trpící dědičným nedostatkem komplementu. Vzhledem ke zvýšenému riziku meningitidy by přípravek Soliris neměl být podáván osobám infikovaným Neisseria meningitidis nebo osobám, které nebyly proti této bakterii očkovány.

Na základě čeho byl přípravek Soliris schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Soliris v léčbě pacientů s paroxyzmální noční hemoglobinurií (PNH) převyšují jeho rizika, ale poznamenal, že důkaz přínosů přípravku Soliris je omezen na subjekty, u nichž je přípravek Soliris přínosný. dříve podrobené transfuzi krve. Výbor doporučil, aby přípravku Soliris bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného užívání přípravku Soliris?

Výrobce přípravku Soliris se dohodne na podrobnostech systému v každém členském státě, který zajistí, že distribuce léčiva proběhne až po ověření, že pacient byl dostatečně očkován. Poskytne také předepisujícím lékařům a pacientům informace o bezpečnosti léčivého přípravku a ověří, zda je předepisující lékař bezpečně užívá.