Xyrem - natrium-oxybutyrát

Co je Xyrem?

Xyrem je perorální roztok obsahující účinnou látku natrium-oxybutyrát (500 mg / ml).

Na co se přípravek Xyrem používá?

Přípravek Xyrem se používá k léčbě narkolepsie s kataplexií u dospělých pacientů. Narkolepsie je porucha spánku, která způsobuje nadměrnou denní ospalost. Kataplexie je příznakem narkolepsie charakterizované náhlou svalovou slabostí způsobenou silnými emocemi, jako je hněv, strach, radost, smích nebo překvapení. Někdy může kataplexie způsobit pády.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s narkolepsií je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a přípravek Xyrem byl dne 3. února 2003 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Přípravek lze získat pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Xyrem používá?

Léčba přípravkem Xyrem by měla být zahájena a prováděna pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou poruch spánku. Vzhledem k možnému zneužití natrium-oxybutyrátu musí být lékař povinen

hodnotit pacienty s pozitivní anamnézou užívání drog.

Dávka je 4, 5 až 9 g denně, rozdělená do dvou stejných dávek. Maximální denní dávka je 9 g. Doporučená počáteční dávka jsou dvě dávky 2, 25 g (4, 5 ml) denně. Dávka pak může být nastavena v intervalu jeden až dva týdny na základě odpovědi pacienta. U pacientů s poruchami jater by měla být počáteční dávka snížena na polovinu. Pacienti s problémy s ledvinami musí dodržovat dietu s nízkým obsahem sodíku. Pacienti užívající přípravek Xyrem by se měli vyvarovat užívání alkoholických nápojů, protože alkohol může zvýšit účinky této drogy.

Xyrem se dodává s odstupňovaným měřicím přístrojem a odměrkou. Před užitím musí být každá dávka přípravku Xyrem zředěna vodou. První denní dávka by měla být užita před spaním, nejméně 2-3 hodiny po jídle. Druhá dávka by měla být užita o 2, 5-4 hodiny později. Další informace naleznete v příbalové informaci.

Jak přípravek Xyrem působí?

Léčivá látka v přípravku Xyrem, natrium-oxybutyrát, je depresivem centrálního nervového systému. Přesný mechanismus účinku natrium-oxybutyrátu není dosud znám, ale má se za to, že se tato látka váže na specifické přijímací molekuly přítomné na povrchu některých mozkových buněk. Tímto způsobem indukuje změny v mozkové aktivitě, upřednostňuje pomalý (delta) spánek a stabilizuje noční spánek. Pokud se přípravek Xyrem užívá před spaním, zvyšuje hluboký spánek a noční spánek, čímž se snižuje počet útoků spánku během dne. To zlepšuje příznaky narkolepsie.

Jak byl přípravek Xyrem zkoumán?

Účinky Xyremu na narkolepsii s kataplexií byly vyšetřeny u 707 pacientů ve čtyřech studiích. Ve všech studiích byl přípravek Xyrem podáván v denní dávce 3 až 9 g a ve srovnání s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). První studie (136 pacientů) zkoumala účinky přípravku Xyrem na počet epizod kataplexie během 4 týdnů léčby. Druhá studie provedená na 56 pacientech léčených přípravkem Xyrem po dobu nejméně 6 měsíců srovnávala skupinu pacientů, kteří pokračovali v léčbě dávkou stanovenou skupinou, namísto toho přešli na placebo. Studie měřila počet kataplexních epizod během 2 týdnů. Další dvě studie (516 pacientů) analyzovaly účinky přípravku Xyrem na nadměrnou denní ospalost a na jiné příznaky narkolepsie, a to jak v monoterapii, tak v souvislosti s léčbou již užívanou pacientem (modafinil: stimulant používaný při léčbě narkolepsie). Hlavním měřítkem účinnosti byla změna denní ospalosti.

Jaký přínos přípravku Xyrem byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Xyrem byl při snižování symptomů účinnější než placebo. V první studii denní dávka 9 g snížila počet epizod kataplexie o 16, 1 (z 23, 5 na 8, 7) týdně ve srovnání s poklesem o 4, 3 týdně u subjektů léčených placebem. Druhá studie ukázala, že přípravek Xyrem pokračoval v prevenci záchvatů kataplexie po dlouhodobé léčbě: počet epizod u pacientů, u nichž pokračovala léčba přípravkem Xyrem, zůstal nezměněn po dobu 2 týdnů, zatímco u subjektů, které byly léčeny přípravkem Xyrem, byl přípravek \ t po placebu došlo ke zvýšení o 21, 0. Přípravek Xyrem rovněž snížil denní ospalost u obou pacientů, kteří pokračovali v užívání modafinilu au těch, kteří užívali samotný Xyrem.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Xyrem?

Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky přípravku Xyrem (u více než 1 z 10 pacientů) jsou závratě, bolesti hlavy a nevolnost. Nevolnost je častější u žen než u mužů. Xyrem může také způsobit respirační depresi (inhibici dýchání). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Xyrem je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Xyrem by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na natrium-oxybutyrát nebo na kteroukoli jinou látku. Nesmí ho užívat také osoby s „nedostatkem sukcinát semialdehyddehydrogenázy“ (vzácná metabolická porucha) nebo osobami léčenými opioidními léky (např. Některými léky proti bolesti) nebo barbituráty (například některými anestetiky a léky používanými k prevenci záchvatů). Vzhledem k možnosti zneužití natrium-oxybutyrátu musí lékař pečlivě zhodnotit pacienty užívající přípravek Xyrem.

Na základě čeho byl přípravek Xyrem schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Xyrem převyšují jeho rizika při léčbě narkolepsie s kataplexií u dospělých pacientů. Ačkoli dávka 9 g byla nejúčinnější, při této dávce byly pozorovány vysoké hladiny nežádoucích účinků, takže výbor doporučil počáteční dávku 4, 5 g denně. Vzhledem k tomu, že účinná dávka se blíží dávce, pro kterou se vedlejší účinky stávají závažnými, mělo by být zvýšení dávky prováděno striktně pod dohledem lékaře, který se specializuje na léčbu poruch spánku. Výbor doporučil, aby přípravku Xyrem bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného používání přípravku Xyrem?

Společnost, která vyrábí přípravek Xyrem, sníží riziko zneužívání drog tím, že poskytne zdravotnickým pracovníkům a pacientům informační materiál, který bude přísně kontrolovat distribuci léčiva a sledovat jeho používání.