Co je to chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou látku kyselinu chenodeoxycholovou. Je to "primární žlučová kyselina", která je jednou z hlavních složek žluči (tekutina produkovaná játry, která pomáhá trávení tuků).
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau se používá při léčbě dospělých a dětí od jednoho měsíce věku s cerebrotendinózní xantomatózou. Tito pacienti nejsou schopni produkovat primární žlučovou kyselinu chenodeoxycholovou kyselinu v dostatečném množství v důsledku genetických abnormalit, které způsobují nedostatek jaterního enzymu sterol 27-hydroxylázy. Když primární žlučové kyseliny chybí, tělo místo toho produkuje abnormální žlučové kyseliny a jiné látky, které se hromadí v celém těle a způsobují poškození.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s tímto stavem je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a chenodeoxycholová kyselina sigma-tau byla dne 16. prosince 2014 označena za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“. je "hybridní medicína".
To znamená, že je podobný "referenčnímu léku", který obsahuje stejnou účinnou látku. Referenčním léčivem pro chenodeoxycholovou kyselinu sigma-tau je Xenbilox. Xenbilox se však liší od chenodeoxycholové kyseliny sigma-tau tím, že je schválen pro jiné použití (pro rozpouštění cholesterolových žlučových kamenů).
Jak se používá chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Chenodeoxycholovou kyselinu sigma-tau lze získat pouze na lékařský předpis. Léčba by měla být zahájena a pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou cerebrotendinózní xantomatózy nebo jiných onemocnění souvisejících s produkcí primárních žlučových kyselin.
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau je dostupná ve formě tobolek (250 mg), které se užívají 3x denně přibližně ve stejnou denní dobu. Denní dávka se stanoví a upraví během léčby pro každého pacienta podle věku, funkce jater a hladin žlučových kyselin v krvi a moči. U malých dětí a dětí, které nejsou schopny polykat tobolky, může být obsah těchto tobolek smíchán s 8, 4% roztokem hydrogenuhličitanu sodného za vzniku kapaliny.
Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak funguje kyselina chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Kyselina chenodeoxycholová je jednou z hlavních primárních žlučových kyselin produkovaných játry. Kyselina chenodeoxycholová obsažená v tomto léku nahrazuje kyselinu chenodeoxycholovou. To pomáhá snižovat tvorbu abnormálních látek a přispívá k normální aktivitě žluči v trávicím systému, čímž se zmírňují symptomy onemocnění.
Jaký přínos přípravku Chenodeoxycholická kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová prokázala v průběhu studií?
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau byla analyzována ve studii, která zkoumala záznamy 35 pacientů s cerebrotendinovou xanthomatózou léčených kyselinou chenodeoxycholovou po dobu přibližně 9 let. Z 23 pacientů, u kterých byly k dispozici hladiny kyseliny žlučové, mělo snížení hladiny (průměrně 56-69 µmol / l). Ze 14 pacientů, pro které byly v moči dostupné hladiny kyseliny žlučové, mělo 79% (11 ze 14) v poslední analýze snížené hladiny. Většina pacientů také vykazovala zlepšení příznaků onemocnění: všichni uvedli zlepšení průjmu, 89% pacientů prokázalo zlepšení mentálních schopností, 60% pacientů vykazovalo zlepšení v mobilitě, zatímco 85% prokázalo zlepšení 77% pacientů mělo psychiatrické zlepšení na základě dvou různých skóre.
Jaká rizika jsou spojena s chenodeoxycholovou kyselinou Sigma-Tau - kyselinou chenodeoxycholovou?
Vedlejší účinky pozorované u kyseliny chenodeoxycholové sigma-tau jsou zácpa a abnormální hodnoty jaterních testů; z dostupných údajů však nelze spolehlivě odhadnout jejich četnost. Byly mírné až středně závažné a nebyly trvanlivé.
Seznam omezení naleznete v příbalové informaci.
Proč byla schválena kyselina chenodeoxycholová kyselina Sigma-Tau - kyselina chenodeoxycholová?
Kyselina chenodeoxycholová se používá při léčbě cerebrotendinózní xanthomatózy po dobu přibližně 40 let, i když pro takové použití nebyla schválena. Vzhledem k vzácnosti tohoto onemocnění jsou však dostupné údaje o použití přípravku stále omezené. Studie však ukázaly, že léčivý přípravek má příznivé účinky na pacienty a nemá žádné významné vedlejší účinky. Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) proto rozhodl, že přínosy chenodeoxycholové kyseliny sigma-tau převyšují jeho rizika a doporučil, aby byl schválen pro použití v EU.
Chenodeoxycholová kyselina sigma-tau byla schválena za „výjimečných okolností“, protože nebylo možné získat úplné informace o ní z důvodu vzácnosti onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.
Jaké informace o přípravku Chenodeoxycholic acid sigmatau dosud nebyly předloženy?
Vzhledem k tomu, že chenodeoxycholová kyselina sigma-tau byla povolena za výjimečných okolností, společnost, která ji prodává, zřídí rejstřík, který bude sledovat její přínosy a bezpečnost.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání kyseliny chenodeoxycholové Sigma-Tau - kyseliny chenodeoxycholové?
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byly zahrnuty doporučení a preventivní opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat pro bezpečné a účinné použití kyseliny chenodeoxycholové sigma-tau.
Další informace o Chenodeoxycholové kyselině Sigma-Tau - Chenodeoxycholová kyselina
Plné znění zprávy EPAR Chenodeoxycholové kyseliny sigma-tau je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčivé přípravky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě chenodeoxycholovou kyselinou sigma-tau naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění týkající se chenodeoxycholové kyseliny sigma-tau je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění.
