Na co se Spinraza a Nusinersen používají?
Spinraza je lék používaný k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) 5q, genetického onemocnění, které způsobuje slabost a svalovou atrofii, dokonce i svalů plic. Onemocnění je spojeno s defektem chromozomu 5q a symptomy obvykle začínají krátce po narození.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s SMA je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a Spinraza byl dne 2. dubna 2012 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Spinraza obsahuje účinnou látku nusinersen.
Jak se přípravek Spinraza používá - Nusinersen?
Spinraza lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu musí zahájit lékař se zkušenostmi s léčbou SMA.
Lék je k dispozici jako injekční roztok v injekčních lahvičkách o obsahu 12 mg. Podává se intratekálně (v bederní oblasti, přímo do páteře) lékařem nebo zdravotní sestrou, která má zkušenosti s prováděním tohoto postupu. Před podáním přípravku Spinraza může být nutné pacienta ulehčit (podat lék, který ho uklidní).
Doporučená dávka je 12 mg (jedna injekční lahvička), která má být podána co nejdříve po zjištění diagnózy SMA u pacienta. Po první dávce by měly následovat další 3 dávky, po 2, 4 a 9 týdnech a pak každé 4 týdny. Léčba by měla pokračovat, dokud pacient neprospívá. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak funguje Spinraza - Nusinersen?
Pacientům s SMA chybí protein nazvaný "faktor přežití motorických neuronů" (SMN), který je nezbytný pro přežití a normální fungování motorických neuronů (nervové buňky v míše, které kontrolují svalové pohyby). SMN protein je produkován dvěma geny, SMN1 a SMN2. Pacienti s SMA nemají gen SMN1, ale mají gen SMN2, který většinou produkuje krátký protein SMN, který nefunguje stejně jako protein plné délky.
Spinraza je antisense syntetický oligonukleotid (typ genetického materiálu), který umožňuje, aby gen SMN2 produkoval protein plné délky, který může fungovat normálně. To nahrazuje chybějící protein, čímž zmírňuje příznaky onemocnění.
Jaký přínos přípravku Spinraza - Nusinersen byl prokázán v průběhu studií?
Hlavní studie zahrnující 121 novorozenců (průměrný věk 7 měsíců) s přípravkem SMA ukázala, že přípravek Spinraza je účinný při zlepšování pohybu ve srovnání s placebem (zdanlivá injekce).
Po roce léčby došlo u 51% novorozenců, kterým byl podáván přípravek Spinraza (37 ze 73), k pokroku ve vývoji kontroly hlavy, válcování, sezení, procházení, vstávání a chůze, aniž by U novorozenců, kterým bylo podáváno placebo, nebyl pozorován žádný podobný pokrok a většina novorozenců léčených přípravkem Spinraza přežila déle a vyžadovala asistované dýchání později než ti, kteří dostávali placebo.
Probíhá další studie hodnotící účinnost přípravku Spinraza u dětí s méně závažným SMA a diagnostikovaných v pozdějším stádiu (průměrný věk 3 roky). Průběžná analýza ukázala, že výsledky jsou v souladu s výsledky u novorozenců, u kterých mělo onemocnění dříve nástup.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Spinraza - Nusinersen?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Spinraza (které mohou postihnout více než 1 z 10 osob) patří bolesti hlavy a bolesti zad; u novorozenců však tyto vedlejší účinky nemohly být posouzeny, protože je nedokázaly sdělit. Předpokládá se, že tyto vedlejší účinky jsou způsobeny injekcemi do páteře, které jsou určeny k podání léku.
Úplný seznam vedlejších účinků a omezení přípravku Spinraza je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Spinraza - Nusinersen schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) ve svém posouzení uznal závažnost onemocnění a naléhavou potřebu účinné léčby.
Bylo prokázáno, že spinraza určuje klinicky významné zlepšení u malých dětí s onemocněním v různých stupních závažnosti. Ačkoliv tento přípravek nebyl testován u pacientů s nejzávažnějšími a nejmírnějšími formami SMA, očekává se, že těmto pacientům poskytne podobné výhody.
Vedlejší účinky byly považovány za zvládnutelné, protože většina z nich souvisí s cestou podání léku.
Výbor CHMP proto rozhodl, že přínosy přípravku Spinraza převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Spinraza - Nusinersen?
Společnost, která uvádí na trh Spinrazu, dokončí probíhající studie o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku u pacientů, u nichž se projevují symptomy SMA au pacientů, kteří ještě nemají žádné příznaky.
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta také doporučení a preventivní opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat pro bezpečné a účinné užívání přípravku Spinraza.
Další informace o Spinraza - Nusinersen
Plná verze zprávy EPAR přípravku Spinraza je k dispozici na internetové stránce agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě přípravkem Spinraza naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění týkající se přípravku Spinraza je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění.
