Ravicti - glycerol Fenylbutyrát

Co je to a k čemu se používá? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Ravicti je léčivý přípravek, který se používá k dlouhodobé léčbě poruch močovinového cyklu u dospělých a dětí ve věku dvou měsíců a starších, kdy onemocnění nelze zvládnout pouze změnami stravy. Pacienti s poruchami močovinového cyklu nedokáží eliminovat odpadní dusík z těla v důsledku nedostatku některých jaterních enzymů. Odpadní dusík se v těle transformuje na amoniak, který je škodlivý, pokud se hromadí. Přípravek Ravicti se používá u pacientů s nedostatkem jednoho nebo více následujících enzymů: karbamoylfosfátsyntetázy I, karnitaminu karnitamázy, argininosukcinátsyntázy, argininosukcinát lyasy, arginázy I a ornitin transloasy.

Ravicti obsahuje účinnou látku glycerolfenylbutyrát.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s poruchami močovinového cyklu je nízký, jsou tato onemocnění považována za „vzácná“ a Ravicti byl dne 10. června 2010 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Jak se přípravek Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate používá?

Ravicti je k dispozici jako kapalina (1, 1 g / ml), která se užívá perorálně nebo pomocí zkumavky, která prochází nosem a dostává se do žaludku nebo prochází břichem do žaludku. Lze jej získat pouze na lékařský předpis a musí být předepsán lékařem, který má zkušenosti s léčbou pacientů s poruchami cyklu močoviny.

Proteiny jsou zdrojem dusíku, proto musí být Ravicti používán v kombinaci se speciální dietou s nízkým obsahem bílkovin, aby se snížil příjem dusíku a v některých případech i potravinové doplňky (na základě denního příjmu bílkovin, který je nutný pro a rozvoje).

Dávka Ravicti závisí na dietě, výšce a váze pacienta. Během léčby by měly být pravidelně prováděny krevní testy, aby se upravila denní dávka. Denní dávka přípravku Ravicti musí být rozdělena do stejných množství a podávána s každým jídlem. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).

Léčba přípravkem Ravicti může být nezbytná pro život, s výjimkou případů, kdy pacient dostane úspěšnou transplantaci jater

Jak přípravek Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate působí?

Účinná látka přípravku Ravicti, glycerolfenylbutyrát, se v těle převádí na fenylacetát. Fenylacetát se spojuje s aminokyselinou glutamin přítomnou v proteinech, která obsahuje dusík, za vzniku látky, která může být z těla vylučována ledvinami. Snižuje se tak množství dusíku v těle, což snižuje množství produkovaného amoniaku.

Jaký přínos přípravku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate byl prokázán v průběhu studií?

Studie s 88 dospělými s poruchami močovinového cyklu srovnávala přípravek Ravicti s nátriumfenylbutyrátem (další lék používaný k léčbě poruch močovinového cyklu). Hlavním měřítkem účinnosti byla změna hladin amoniaku v krvi po 4 týdnech léčby. Studie ukázala, že Ravicti je přinejmenším stejně účinný jako komparátor při kontrole krevního amoniaku: odhadovaná průměrná hladina amoniaku byla přibližně 866 mikromolů na litr u pacientů léčených přípravkem Ravicti a 977 mikromolů na litr u pacientů léčených sodíkem. fenylbutyrát. Další údaje z podpůrných studií prokázaly analogické účinky přípravku Ravicti u dětí ve věku 2 měsíců a starších.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Mezi nejčastější nežádoucí účinky přípravku Ravicti (které mohou postihnout více než 5 osob ze 100) patří průjem, nadýmání (průchod plynu), bolest hlavy, snížená chuť k jídlu, zvracení, únava, pocit nevolnosti a abnormální zápach kůže.

Ravicti by neměl být používán k léčbě akutní hyperamonémie (náhlý vzestup hladin amoniaku v krvi). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Ravicti je uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate schválen?

Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Ravicti převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.

Bylo prokázáno, že Ravicti je účinný při snižování hladiny amoniaku v krvi u pacientů trpících poruchami cyklu močoviny. Ravicti je lék s prodlouženým uvolňováním, což znamená, že aktivní složka se během dne neustále uvolňuje. Proto dochází i neustále k eliminaci odpadního dusíku, což má za následek lepší kontrolu hladiny amoniaku v krvi po celý den. Ze stejného důvodu by Ravicti neměl být používán k léčbě akutní hyperamonémie, u které je zapotřebí léčit rychleji.

Kromě toho, jak je k dispozici v kapalné formulaci, Výbor se domníval, že Ravicti může být přijatelnější, zejména pro děti, než jiné granulované léky, které se přidávají do potravin; kapalná formulace také usnadňuje její podávání v tubách u pacientů, kteří nejsou schopni polykat v důsledku neurologických problémů.

Nežádoucí účinky Ravicti byly hlavně na střevě a byly považovány za zvládnutelné. Očekáváme však další údaje o dlouhodobé bezpečnosti Ravicti.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že je Ravicti používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Ravicti zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat.

Kromě toho společnost Ravicti, která prodává Ravicti, zřídí registr pacientů s cílem získat více informací o přínosech a dlouhodobé bezpečnosti přípravku.