Kromě hledání dostatečného prostoru v energetických nápojích a doplňcích na kontrolu hmotnosti je kofein součástí formulace skutečných léčivých specialit.
Tato látka se skutečně ukázala jako užitečná:
- při léčbě a prevenci bronchopulmonální dysplazie u nedonošených novorozenců. Za těchto okolností pomáhá užívání kofeinu během léčby zvyšovat přírůstek hmotnosti a snížit výskyt mozkové obrny a zpoždění v kognitivním a jazykovém vývoji. V případě dlouhodobého užívání jsou naopak možné mírné vedlejší účinky.
- V primární léčbě (ale ne v relativní prevenci) apnoe u předčasně narozených dětí (např. Peyona®).
- Při léčbě ortostatické hypotenze (prudký pokles tlaku při předpokládaném vzpřímeném tlaku).
Kofein je také přítomen v některých volně prodejných lécích pro kontrolu bolesti a bolestí hlavy, což zajišťuje vyšší účinnost charakterizující aktivní složky a její rychlejší absorpci.
Často je kofein přítomen ve formě citrátu kofeinu, což zaručuje rychlejší nástup jeho terapeutického účinku.
