Elocta - efmoroctocog alfa

Co je Elocta - Efmoroctocog alfa a k čemu se používá?

Přípravek Elocta se používá k léčbě a prevenci krvácení u pacientů s hemofilií A (vrozená porucha krvácení způsobená nedostatkem faktoru VIII). Léčivou látkou v ní obsaženou je efmoroktokog alfa.

Jak se přípravek Elocta - Efmoroctocog alfa používá?

Přípravek Elocta je dostupný ve formě prášku a rozpouštědla, které lze použít k přípravě injekčního roztoku. Podání injekcí do žíly vyžaduje několik minut. Dávka a trvání léčby závisí na preventivním nebo léčebném použití léku, na závažnosti hemofilie, na rozsahu a místě krvácení, na zdravotním stavu pacienta a tělesné hmotnosti.

Přípravek Elocta je dostupný pouze na lékařský předpis a léčba by měla být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou hemofilie. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).

Jak přípravek Elocta - Eforoctocog alfa působí?

Pacienti s hemofilií A mají nedostatek faktoru VIII, proteinu nezbytného pro normální koagulaci krve, a proto jsou snadno náchylní k krvácení. Účinná látka přípravku Elocta, efmoroctocog alfa, působí v těle stejným způsobem jako lidský faktor VIII. Nahrazuje chybějící faktor VIII, podporuje srážení krve a zajišťuje dočasnou kontrolu poruchy koagulace.

Jaký přínos přípravku Elocta - Efmoroctocog alfa byl prokázán v průběhu studií?

Dvě hlavní studie provedené na přípravku Elocta ukázaly, že tento léčivý přípravek je účinný jak pro prevenci, tak pro léčbu epizod krvácení.

Ve studii se 165 dospělými pacienty s hemofilií A měli pacienti, kteří dostávali přípravek Elocta jako osobní preventivní léčbu, přibližně 3 epizody krvácení za rok, ve srovnání s 37 epizodami ročně u pacientů, kteří nebyli podrobeni preventivní léčbě. Během krvácení byla léčba přípravkem Elocta hodnocena jako „vynikající“ nebo „dobrá“ ve více než 78% případů, přičemž 87% epizod krvácení vymizelo po jedné injekci.

Ve studii se 69 dětmi byla Elocta stejně účinná: v průměru 2 epizody krvácení každý rok a v 81% případů epizody vymizely po jedné injekci.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Elocta - Efmoroctocog alfa?

Přípravek Elocta vyvolával pouze vzácné (alergické) reakce z přecitlivělosti, včetně: otok obličeje, vyrážky, kopřivky, těsnosti hrudníku a obtíží při dýchání, pálení a bolesti v místě vpichu, zimnice, návaly horka, svědění po celém těle tělo, bolest hlavy, nízký krevní tlak, letargie, nevolnost, neklid a rychlý tep. V některých případech se tyto reakce mohou vyskytovat v těžké formě.

Existuje také riziko, že u některých pacientů se vyvinou inhibitory (protilátky) namířené proti faktoru VIII, a proto tento lék již není účinný, což vede ke ztrátě kontroly nad krvácením.

Úplný seznam vedlejších účinků a omezení týkajících se přípravku Elocta je uveden v příbalové informaci.

Proč byl přípravek Elocta - Efmoroctocog alfa schválen?

Studie ukazují, že přípravek Elocta je účinný v prevenci a léčbě epizod krvácení u pacientů s hemofilií A a že jeho bezpečnostní profil je v souladu s profilem očekávaným u těchto léčiv. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury proto rozhodl, že jeho přínosy převáží jeho rizika a doporučil jeho použití v EU.

Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Elocta - Efmoroctocog alfa?

Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Elocta je používána co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Elocta doplněny informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí učinit zdravotníci a pacienti.