Mozobil - plerixafor

Co je Mozobil?

Mozobil je injekční roztok obsahující účinnou látku plerixafor.

Na co se přípravek Mozobil používá?

Přípravek Mozobil se používá k odběru hematopoetických kmenových buněk (buněk v kostní dřeni, které mohou mutovat do různých typů krevních buněk) pro transplantaci. Používá se u pacientů s lymfomem nebo mnohočetným myelomem (typy nádorů krvinek) pro autologní transplantaci (pokud se při transplantaci používají vlastní buňky pacienta). Používá se pouze u pacientů, u kterých je sběr kmenových buněk obtížný.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů vyžadujících mobilizaci a sběr hematopoetických kmenových buněk je nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“, a proto byl přípravek Mozobil dne 20. října 2004 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Jak se přípravek Mozobil používá?

Léčba přípravkem Mozobil by měla být zahájena a pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s onkologií nebo hematologií. Po podání přípravku Mozobil pacientovi je nutné z krve vyjmout pacientovy kmenové buňky a uložit je před transplantací. Terapie proto musí být prováděna ve spolupráci se specializovaným centrem se zkušenostmi v této oblasti, ve kterém může být monitorování kmenových buněk prováděno správně.

Přípravek Mozobil se používá společně s hormonem zvaným faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF). G-CSF se používá samostatně po dobu čtyř dnů před přidáním přípravku Mozobil. Mozobil

podává se subkutánní injekcí, šest až jedenáct hodin před každým odběrem krve od pacienta a extrakcí kmenových buněk. Lze použít až sedm po sobě jdoucích dnů.

Jak přípravek Mozobil působí?

Přípravek Mozobil se používá k tomu, aby pomohl přemístit („mobilizovat“) kmenové buňky z kostní dřeně, aby mohly být uvolněny do krve. Plerixafor, účinná látka přítomná v přípravku Mozobil, působí inhibicí aktivity proteinu zvaného "chemokinový receptor CXCR4". Tento protein pomáhá udržet kmenové buňky v kostní dřeni. Blokováním aktivity Mozobil umožňuje uvolnění kmenových buněk do krve, takže mohou být sklizeny.

Jaké studie byly provedeny na přípravku Mozobil?

Účinky přípravku Mozobil byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.

Přípravek Mozobil byl srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) ve dvou hlavních studiích zahrnujících 298 dospělých s typem lymfomu zvaným non-Hodgkinův lymfom a 302 dospělých s mnohočetným myelomem. Všichni pacienti dostávali také G-CSF. Hlavním parametrem účinnosti byl počet pacientů, u kterých bylo možné odebrat specifický počet kmenových buněk z krve za 2 až 4 dny odběru. Dále, ve studiích byl pozorován počet pacientů se specifickým počtem sebraných kmenových buněk a ve kterých byly kmenové buňky úspěšně transplantovány (začínají normálně růst a produkují krevní buňky).

Jaký přínos přípravku Mozobil byl prokázán v průběhu studií?

Mozobil byl účinnější než placebo při mobilizaci kmenových buněk z kostní dřeně v krvi. U pacientů s lymfomem dosáhlo 60% osob, kterým byl podáván Mozobil, číselného cíle kmenových buněk do 4 dnů od odběru (89 ze 150) ve srovnání s 20% pacientů, kteří dostávali placebo (29). na 148). U pacientů s mnohočetným myelomem dosáhlo 72% pacientů, kteří dostávali přípravek Mozobil, číselného cíle kmenových buněk (106 ze 148) ve srovnání s 34% pacientů, kteří dostávali placebo (53 ze 154). V obou studiích byl větší počet pacientů, kteří dostávali přípravek Mozobil, kteří dosáhli číselného cíle kmenových buněk a kde byly kmenové buňky úspěšně transplantovány.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Mozobil?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Mozobil (pozorované u více než 1 pacienta z 10) patří průjem, nevolnost a reakce v místě vpichu injekce. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Mozobil je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Mozobil by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na plerixafor nebo na kteroukoli jinou složku přípravku.

Na základě čeho byl přípravek Mozobil schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Mozobil v kombinaci s G-CSF převyšují jeho rizika pro zlepšení mobilizace hematopoetických kmenových buněk do periferní krve pro odběr a následné použití. autologní transplantace u pacientů s lymfomem a mnohočetným myelomem se špatnou mobilizací buněk. Výbor doporučil udělení registrace přípravku Mozobil.