Co je přípravek Zavesca?
Zavesca je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku miglustat, dostupný ve formě bílých 100 mg tobolek.
Na co se přípravek Zavesca používá?
Přípravek Zavesca je určen k léčbě dvou vzácných zděděných onemocnění, která ovlivňují způsob, jakým tělo metabolizuje tuk. Obě nemoci způsobují hromadění tukových látek (nazývaných glukosfingolipidy) v těle. Přípravek Zavesca se používá v následujících případech: \ t
- dospělí s Gaucherovou chorobou typu 1 v mírných až středních formách. U trpících pacientů chybí enzym (glukocerebrosidáza); tento nedostatek určuje akumulaci typu glykosfingolipidů (nazývaných glukosylceramid) v různých částech těla, např. slezina, játra, kosti. Přípravek Zavesca se používá u pacientů, kteří nejsou vhodní k léčbě standardní enzymatickou substituční terapií (ERT) infuzí (kapání do žíly);
- dospělí, adolescenti a děti s onemocněním typu Niemann-Pick, onemocnění, které může vést k úmrtí, při kterém dochází k hromadění glykosfingolipidů v buňkách v mozku a v jiných částech těla. Přípravek Zavesca se používá k léčbě „neurologických“ symptomů onemocnění (symptomů týkajících se mozku a nervů). Mezi tyto příznaky patří: ztráta koordinace, problémy vyplývající z „sakadických“ (rychlých) pohybů očí, které mohou poškodit zrak, zpoždění vývoje, potíže s polykáním, zvýšený svalový tonus, křeče a potíže s učením.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů trpících těmito chorobami je nízký, jsou považováni za „vzácní“, a proto Zavesca obdržel označení „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ dne 18. října 2000, pokud jde o Gaucherovu chorobu typu 1, a 16 pacientů s tímto onemocněním. Únor 2006, pro Niemann-Pickovou chorobu typu C. \ t
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Zavesca používá?
Léčba přípravkem Zavesca by měla být zahájena a sledována lékaři, kteří mají zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby nebo Niemann-Pickovy choroby.
Doporučená počáteční dávka pro léčbu pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 je jedna tobolka podávaná perorálně, třikrát denně. Co se týče Niemann-Pickovy choroby typu C, doporučená dávka jsou dvě tobolky, třikrát denně, pro dospělé a dospívající pacienty.
dávka se mění v závislosti na hmotnosti a výšce u dětí mladších 12 let. Přípravek Zavesca lze užívat nalačno nebo nalačno. Přípravek Zavesca je dlouhodobý léčebný přípravek.
Dávka by měla být snížena u pacientů s problémy s ledvinami a alespoň dočasně u pacientů s průjmem. Studie tohoto přípravku nebyly provedeny u pacientů s jaterními problémy. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (obsaženém ve zprávě EPAR).
Jak přípravek Zavesca působí?
Účinná látka přípravku Zavesca, miglustat, inhibuje působení enzymu nazývaného glukosylceramid syntáza. Tento enzym je součástí první fáze produkce glykosfingolipidů. Prevencí působení enzymu miglustat může snížit produkci glykosfingolipidů v buňkách. To by mělo zpomalit nebo předcházet symptomům Gaucherovy choroby typu 1 a zmírnit příznaky Niemann-Pickovy choroby typu C.
Jaké studie byly provedeny na přípravku Zavesca?
Účinnost přípravku Zavesca v léčbě mírné až středně závažné Gaucherovy choroby typu 1 byla předmětem hlavní studie zahrnující 28 pacientů, kteří nemohli nebo nechtěli podstoupit substituční terapii enzymem. Hlavní část studie trvala jeden rok; 13 z těchto pacientů pokračovalo v užívání přípravku po dobu dalších dvou let. Cílem studie bylo změřit účinek přípravku Zavesca na objem jater a sleziny a zjistit, zda má účinky na krevní hodnoty, jako je koncentrace hemoglobinu (bílkoviny nalezené v červených krvinkách, která přenáší kyslík v těle) a krevních destiček (složky, které se účastní srážení krve).
Co se týče Niemann-Pickovy choroby typu C, účinnost přípravku Zavesca byla zkoumána v hlavní studii zahrnující 31 pacientů, z nichž 12 bylo méně než 12 let. Studie srovnávala účinky přípravku Zavesca v kombinaci se standardní terapií (opatření používaná ke zmírnění symptomů) a standardní terapii samotnou. Hlavním indexem účinnosti byla změna frekvence horizontálních sakadických očních pohybů u pacientů po jednom roce; studie také zkoumala další neurologické symptomy, včetně schopnosti pacienta polykat a jejich intelektuální funkce. Někteří pacienti zůstali v léčbě až pět a půl roku. průzkum byl proveden také u 66 pacientů léčených přípravkem Zavesca.
Jaký přínos přípravku Zavesca byl prokázán v průběhu studií?
Ve studii týkající se Gaucherovy choroby typu 1 bylo po roce pozorováno snížení objemu jater o 12% a objemu sleziny o 19%. Rovněž bylo zjištěno průměrné zvýšení koncentrace hemoglobinu o 0, 26 g na deciliter a zvýšení počtu krevních destiček o 8, 29 milionu na mililitr. Příznivé účinky přípravku Zavesca zůstaly v průběhu tří let nepřetržité léčby nezměněny.
Ve studii Niemann-Pickovy choroby typu C bylo zlepšení pohybů očí podobné u pacientů léčených přípravkem Zavesca i bez něj. U pacientů léčených přípravkem Zavesca však byly zjištěny známky zlepšení schopnosti polykání a intelektuální funkce. Šetření ukázalo, že lék způsobil zhoršení symptomů stabilní nebo snížené u přibližně tří čtvrtin pacientů.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Zavesca?
Nejčastějšími vedlejšími účinky spojenými s přípravkem Zavesca (pozorovanými u více než 1 pacienta z 10) jsou úbytek hmotnosti, třes, průjem, nadýmání a bolest břicha (bolest žaludku). Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Zavesca je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Zavesca by neměly užívat pacienti s možnou přecitlivělostí (alergií) na miglustat nebo na kteroukoli jinou složku přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Zavesca schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Zavesca převyšují rizika spojená s léčbou mírným nebo středně závažným Gaucherovým onemocněním typu 1 u nevhodné dospělých pacientů při perorálním podání. léčbu enzymatickou substituční terapií (ERT) a progresivními neurologickými projevy u dospělých a pediatrických pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C. Výbor proto doporučil udělení registrace přípravku Zavesca.
Přípravek Zavesca byl povolen „za výjimečných okolností“, protože vzhledem ke vzácnému onemocnění nebylo možné získat úplné údaje o léčivém přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) bude každý rok postupovat, aby prozkoumala všechny nové údaje, které byly mezitím dostupné, a v případě potřeby aktualizovala toto shrnutí.
Jaké informace o přípravku Zavesca dosud nebyly předloženy?
Výrobce Zavescy se zavázal provést následující studie účinnosti a bezpečnosti přípravku s ohledem na Gaucherovu chorobu typu 1:
- program, který následuje po uvedení přípravku na trh, aby informoval lékaře o použití přípravku Zavesca a aby zajistil, aby pacienti uváděli bezpečnostní aspekty tohoto přípravku;
- následná studie o pacientech, kteří se již účastnili klinických testů, aby bylo možné pokračovat v hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčivého přípravku a také získat větší zpětnou vazbu o neurologických aspektech onemocnění;
- studie o účinnosti a bezpečnosti přípravku Zavesca u pacientů, kteří přecházejí na přípravek Zavesca po substituční léčbě enzymem;
- další studie o přirozené historii onemocnění, prováděná společně s Evropskou pracovní skupinou pro Gaucherovu chorobu (EWGGD).
Další informace o Zavesca:
Dne 20. listopadu 2002 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Zavesca společnosti Actelion Registration Ltd platné v celé Evropské unii. Registrace byla obnovena dne 20. listopadu 2007.
Pro registraci statusu léčiva pro vzácná onemocnění přípravku Zavesca klikněte zde (pro Gaucherovu chorobu typu 1) a zde (pro Niemann-Pickovu chorobu typu C).
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Zavesca je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto shrnutí: 01-2009
