Flebogammadif - normální lidský imunoglobulin

Co je Flebogammadif?

Flebogammadif je roztok určený k podání infuzí (kapání do žíly). Flebogammadif obsahuje účinnou látku lidský normální imunoglobulin.

Na co se přípravek Flebogammadif používá?

Přípravek Flebogammadif se používá ve třech hlavních skupinách pacientů: \ t

Pacienti s rizikem infekce, protože nemají dostatek protilátek (bílkoviny přirozeně přítomné v krvi, které pomáhají tělu v boji proti infekcím a jiným onemocněním). Tito pacienti mohou být vrozenými defekty protilátek (syndrom primární imunodeficience (PID)) a také pacienti, jejichž nedostatek protilátek je způsoben rakovinou krve (chronickým myelomem nebo lymfatickou leukémií) nebo dětmi narozenými se syndromem imunodeficience (AIDS) a jsou vystaveny častým infekcím. Tyto stavy se nazývají syndromy imunodeficience a indikovanou léčbou je substituční terapie.
Pacienti s určitými poruchami imunitního systému. Tito pacienti mají anomálii imunitního systému (obranný systém lidského těla), který musí být vyřešen. Mohou to být pacienti s idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP) s nedostatečným počtem krevních destiček (krevní složky, které podporují koagulaci) a jsou vystaveni vysokému riziku krvácení a pacientů s určitými chorobami (Guillain-Barré syndrom, onemocnění Kawasaki). Tento typ léčby se nazývá imunomodulace (imunitní regulace).
Pacienti podstupující transplantaci kostní dřeně.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Flebogammadif používá?

Přípravek Flebogammadif se obvykle podává formou intravenózní infuze, obvykle lékařem nebo zdravotní sestrou; podání může být také provedeno pacientem nebo jeho pečovatelem po řádném poučení. Dávka a četnost infuzí závisí na léčeném onemocnění. Při substituční terapii může být nutné změnit dávku na základě odpovědi pacienta. Úplné informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku obsažených ve zprávě EPAR.

Jak přípravek Flebogammadif působí?

Účinná látka přípravku Flebogammadif, lidský normální imunoglobulin, je vysoce čištěný protein extrahovaný z lidské plazmy (složka krve). Obsahuje imunoglobulin G (IgG), typ protilátky, který se používá od 80. let 20. století a má široké spektrum účinnosti proti infekčním agens. Flebogammadif pomáhá obnovit abnormálně nízké hladiny IgG v krvi na normální hladiny. Při vyšších dávkách může Flebogammadif pomoci regulovat imunitní systém ovlivněný abnormalitami a modulovat imunitní reakci. Flebogammadif se vyrábí podobným způsobem jako přípravek Flebogamma, další lék obsahující normální lidský imunoglobulin, s přidáním některých operací ve fázi čištění produktu získaného z lidské plazmy.

Jak byl přípravek Flebogammadif zkoumán?

Vzhledem k tomu, že lidský normální imunoglobulin je již dlouho používán k léčbě těchto onemocnění, byly pro stanovení účinnosti a bezpečnosti přípravku Flebogammadif pro pacienty zapotřebí pouze dvě menší studie. V první studii byl přípravek Flebogammadif používán jako substituční léčba u 46 pacientů s PID s podáváním v intervalech 21-28 dní. Hlavním měřítkem účinnosti byl počet závažných bakteriálních infekcí během jednoho roku léčby.

Druhá studie zkoumala použití přípravku Flebogammadif pro imunomodulaci u 20 subjektů s ITP. Hlavním parametrem účinnosti byl maximální počet destiček získaných během tří měsíců studie.

V žádné ze dvou studií nebyl přípravek Flebogammadif ve srovnání s jinými léčbami.

Jaký přínos přípravku Flebogammadif byl prokázán v průběhu studií?

V první studii měli pacienti průměrně 0, 021 závažných infekcí během jednoho roku. Vzhledem k tomu, že tato hodnota je nižší než implicitní prahová hodnota 1 infekce ročně, ukazuje to účinnost přípravku v substituční léčbě. Ve druhé studii dosáhlo až 14 pacientů z 19 (73%), kteří pokračovali ve studii, hodnoty destiček vyšší než 50 milionů na mililitr alespoň jednou během studie, což potvrzuje účinnost přípravku Flebogammadif v imunomodulaci.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Flebogammadif?

Mezi nejběžnější vedlejší účinky pozorované u přípravku Flebogammadif, tj. Pozorované u 1 až 10 pacientů ze 100, patří bolesti hlavy, pyrexie (horečka) a reakce v místě vpichu (bolest a zánět). Některé nežádoucí účinky se s největší pravděpodobností vyskytnou, pokud se infuze objeví vysokou rychlostí, u pacientů s nízkou hladinou imunoglobulinů nebo u pacientů léčených přípravkem Flebogammadif poprvé nebo dlouho po posledním podání. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Flebogammadif je uveden v příbalových informacích. Přípravek Flebogammadif by neměly užívat osoby s možnou alergií na normální lidský imunoglobulin nebo jakoukoli jinou složku nebo na pacienty alergické na jiné typy imunoglobulinů, zejména pokud mají nedostatek imunoglobulinů A (IgA) a mají protilátky proti IgA. Přípravek Flebogammadif nelze použít u pacientů, kteří nesnášejí fruktózu (druh cukru). Zvláštní opatření by měla být přijata u kojenců a dětí, protože intolerance fruktózy možná ještě nebyla diagnostikována, a proto by mohla být smrtelná.

Na základě čeho byl přípravek Flebogammadif schválen?

Podle současných pokynů mohou být léky, u nichž bylo prokázáno, že jsou účinné u pacientů s PID au pacientů s ITP, také povoleny k léčbě všech typů primární imunodeficience a také případů nedostatku protilátek v důsledku rakoviny krve a AIDS u dětí. Mohou být také povoleny, aniž by bylo nutné provádět specifické studie, pro léčbu pacientů s Guillain-Barrým syndromem, pacientů s Kawasakiho chorobou a pacientů, kteří mají podstoupit transplantaci kostní dřeně.

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) proto dospěl k závěru, že přínosy přípravku Flebogammadif převyšují rizika s ním spojená pro pacienty vyžadující IgG pro substituční léčbu, imunomodulaci nebo transplantaci kostní dřeně a doporučená uvolňování přípravku. registrace přípravku.