Co je přípravek Strensiq - Asfotase alfa a k čemu se používá?
Strensiq je léčivý přípravek používaný k dlouhodobé léčbě pacientů s hypofosfatázií v dětství. Hypofosfatasie je vzácné dědičné onemocnění kostí, které může vést k časným ztrátám zubů, malformacím kostí, častým zlomeninám kostí a dýchacím potížím. Strensiq obsahuje účinnou látku asfotasu alfa.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s hypofosfatázií je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a přípravek Strensiq byl dne 3. prosince 2008 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Jak se přípravek Strensiq - Asfotase alfa používá?
Přípravek Strensiq lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu musí zahájit lékař, který má zkušenosti s léčbou poruch metabolismu nebo onemocnění kostí.
Lék je k dispozici ve formě injekčního roztoku v injekčních lahvičkách s různým dávkováním a objemem. Podává se subkutánní injekcí šestkrát týdně (v dávce 1 mg / kg tělesné hmotnosti) nebo třikrát týdně (v dávce 2 mg / kg tělesné hmotnosti). Vzhledem k tomu, že množství léčiva, které má být podáno, závisí na tělesné hmotnosti pacienta, musí lékař upravit dávku se změnou hmotnosti, zejména u rostoucích dětí. Další informace naleznete v příbalové informaci.
Jak přípravek Strensiq - Asfotase alfa působí?
Hypofosfatázie je způsobena defekty v genu zodpovědném za produkci enzymu, nazývaného "nespecifická alkalická fosfatáza" (ALP), která hraje zásadní úlohu při tvorbě a udržování zdravých kostí, stejně jako při léčbě vápníku a vápníku. fosforečnan v těle. Jedinci s hypofosfatázií postrádají dostatečný počet funkčních ALP enzymů, a proto mají slabou kostní strukturu. Aktivní složka přípravku Strensiq, asfázová alfa, je modifikovaná kopie lidského enzymu ALP a používá se jako náhrada za nedostatečný enzym, aby se zvýšila koncentrace funkčních ALP.
Jaký přínos přípravku Strensiq - Asfotase alfa byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Strensiq byl zkoumán v hlavní studii zahrnující 13 dětí ve věku od 6 do 12 let. Přípravek Strensiq byl podáván v dávce 2 mg / kg nebo 3 mg / kg tělesné hmotnosti třikrát týdně po dobu 24 týdnů. Hlavním měřítkem účinnosti přípravku bylo zlepšení vzhledu zápěstí a kolenních kloubů u pacientů, pozorované na rentgenovém snímku před a po léčbě přípravkem Strensiq. Rentgenové snímky u dětí léčených přípravkem Strensiq byly také porovnávány s podobnými rentgenovými snímky pořízenými u 16letých chlapců, kteří nebyli léčeni přípravkem Strensiq („historické kontroly“). Studie, která také zvažovala jiné parametry účinnosti, včetně růstu a výšky, ukázala, že u dětí léčených přípravkem Strensiq se struktura kloubů zlepšila, což dokazují rentgenové snímky, a že se zdálo, že většina pacientů rostla do výšky., V historických kontrolách u většiny pacientů nebyly zjištěny podobné zlepšení artikulární úrovně nebo z hlediska růstu výšky ve srovnatelném časovém rámci.
Účinnost přípravku Strensiq byla také obecně potvrzena dalšími menšími studiemi, z nichž byla také zkoumána dávka 1 mg / kg přípravku Strensiq podávaná šestkrát týdně.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Strensiq - Asfotase alfa?
Mezi nejběžnější vedlejší účinky přípravku Strensiq (které mohou postihnout více než 1 z 10 osob) patří bolesti hlavy, erytém (zarudnutí kůže), bolest v pažích a nohou, horečka, podrážděnost, reakce v místě vpichu injekce (bolest, vyrážka). a svědění a podlitiny (podlitiny). Úplný seznam omezení a vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Strensiq je uveden v příbalové informaci.
Na základě čeho byl přípravek Strensiq - Asfotase alfa schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Strensiq převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU. Výbor poznamenal, že hypofosfatázie je závažným a život ohrožujícím onemocněním, pro které neexistují žádné povolené terapie. Ačkoli byla hlavní studie provedena v malém měřítku a bez přímého srovnání přípravku Strensiq s jinou léčbou nebo s neléčenými pacienty, výbor CHMP usoudil, že pozorované zlepšení v kostech a zřejmý růst představuje významný přínos. Vzhledem k tomu, že hypofosfatázie je extrémně vzácné onemocnění, údaje týkající se této populace budou pravděpodobně i nadále omezené. Pokud jde o bezpečnost, reakce v místě vpichu injekce a další nežádoucí účinky byly považovány za zvládnutelné současnými doporučeními.
Přípravek Strensiq byl povolen za „výjimečných okolností“, protože nebylo možné získat úplné informace o léčivém přípravku z důvodu vzácnosti onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno
Jaké informace o přípravku Strensiq - Asfotase alfa dosud nebyly předloženy?
Vzhledem k tomu, že společnost Strensiq byla schválena za výjimečných okolností, společnost, která ji uvádí na trh, vytvoří registr pacientů s hypofosfatázií, který bude shromažďovat informace o nemoci ao dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Strensiq.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Strensiq - Asfotase alfa?
Byl vypracován plán řízení rizik, aby bylo zajištěno, že Strensiq bude používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace pro přípravek Strensiq zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti.
Kromě toho bude společnost poskytovat pacientům a pečovatelům informační materiály, aby bylo zajištěno, že Strensiq je používán správně a minimalizuje riziko lékařských chyb. Materiál bude obsahovat návod pro samoinjikování pro pacienty, stejně jako instrukce, jak aplikovat injekci pro použití rodiči nebo pečovateli dětí s tímto onemocněním.
Společnost rovněž provede studii s cílem shromáždit údaje o reakcích dospělých pacientů léčených dávkou Strensiq užívanou v pediatrické populaci. Průběžné studie budou dále zkoumat přínos přípravku Strensiq u dospívajících ve věku od 13 do 18 let.
Další informace o přípravku Strensiq - Asphotase alfa
Plné znění zprávy EPAR a souhrnu plánu řízení rizik Strensiq naleznete na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě přípravkem Strensiq naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
