Vedrop - tocofersolan

Co je přípravek Vedrop?

Přípravek Vedrop je perorální roztok obsahující účinnou látku tokofersolan.

Na co se přípravek Vedrop používá?

Přípravek Vedrop je určen k léčbě nebo prevenci nedostatků vitaminu E (nízké hladiny vitaminu E). Přípravek se používá u dětí a dospívajících do 18 let s chronickou vrozenou nebo dědičnou cholestázou, ve které střevo neabsorbuje dostatečné množství vitamínu E. žluč nemůže proudit z jater do střeva. Žluč je kapalina produkovaná v játrech, která slouží k absorpci tuků ze střeva.

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Vedrop používá?

Léčba přípravkem Vedrop by měla být zahájena a pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s chronickou vrozenou nebo dědičnou cholestázou.

Vedrop se užívá perorálně, s vodou nebo bez vody. Doporučená denní dávka je 0, 34 ml na kilogram tělesné hmotnosti. Dávka by měla být upravena podle hladiny vitaminu E v krvi dítěte. Tato hodnota by měla být pravidelně kontrolována.

Jak přípravek Vedrop působí?

Vitamin E je přírodní látka, která není produkována tělem, ale musí být doplněna potravou. To vykonává četné funkce uvnitř těla, včetně toho chránit nervový systém. Protože se vitamin E rozpouští v tucích a ne ve vodě, je tělem absorbován pouze střevem, spolu s tukovými částicemi. U pacientů s cholestázou může být nízká hladina vitaminu E způsobena malabsorpcí tuku ze střeva.

Účinná látka přípravku Vedrop, tokofersolan, se skládá z formy vitaminu E, který je rozpustný ve vodě tak, že ho zavěsí na chemickou látku zvanou polyethylenglykol. Tocofersolan může být absorbován ze střeva u dětí, které mají potíže s absorpcí tuků a vitaminu E ze stravy. To může zvýšit hladinu vitamínu E v krvi a napomáhat předcházet neurologickému zhoršení (poruchám v nervovém systému) v důsledku nedostatku vitaminu E.

Jak byl přípravek Vedrop zkoumán?

Účinky přípravku Vedrop byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.

Pro podporu použití přípravku Vedrop předložila farmaceutická společnost informace z vědecké literatury, včetně výsledků tří studií provedených na celkem 92 dětech a dospívajících s chronickou cholestázou, kterým bylo podáváno tokofersolan po dobu přibližně dvou let., Všichni pacienti měli nedostatek vitaminu E a nereagovali na jinou léčbu na základě perorálního vitaminu E. Hlavní kritéria účinnosti byla založena na hladině vitaminu E přítomné v krvi a na počtu subjektů, u kterých se zlepšily neurologické symptomy nebo zůstala stabilní.

Zpočátku společnost předložila informace týkající se použití přípravku Vedrop iu pacientů s cystickou fibrózou, avšak v průběhu hodnocení léčivého přípravku byla tato žádost stažena s odkazem na tuto poruchu.

Jaký přínos přípravku Vedrop byl prokázán v průběhu studií?

Studie ukázaly, že Vedrop koriguje hladiny vitaminu E u pacientů s chronickou cholestázou a že může zlepšit nebo předcházet neurologickým symptomům, zejména u pacientů mladších tří let.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Vedrop?

Nejběžnějším vedlejším účinkem zaznamenaným u přípravku Vedrop (pozorovaným u 1 až 10 pacientů ze 100) je průjem. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Vedrop je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Vedrop by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na tokofersolan nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek by se neměl používat u předčasně narozených dětí.

Na základě čeho byl přípravek Vedrop schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zjistil, že přínosy přípravku Vedrop převyšují rizika spojená s nedostatkem vitaminu E způsobeným trávicí malabsorpcí u pediatrických pacientů trpících chronickou vrozenou cholestázou nebo dědičnou chronickou cholestázou od narození (novorozenci do do 16 nebo 18 let, v závislosti na regionu. Výbor proto doporučil, aby bylo přípravku Vedrop uděleno rozhodnutí o registraci.

Vedrop byl povolen za „výjimečných okolností“. To znamená, že vzhledem k vzácnosti onemocnění nebylo možné získat úplné informace o přípravku Vedrop. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumává nové informace, které mohly být k dispozici, av případě potřeby bude tento souhrn aktualizován.

Jaké informace o přípravku Vedrop dosud nebyly předloženy?

Společnost, která vyrábí přípravek Vedrop, bude spolupracovat s dalšími farmaceutickými společnostmi, aby vyhodnotila možné účinky propylparabenu (konzervační látky obsažené v přípravku Vedrop) na reprodukční orgány. Společnost má také v úmyslu vytvořit registr pacientů trpících vrozenou nebo dědičnou chronickou cholestázou.