Na co se přípravek Orphacol - Cholic kyselina používá a na co se používá?
Orphacol je lék obsahující kyselinu cholovou, látku přítomnou v žluči, která se používá k trávení tuků. Orphacol je určen k léčbě dospělých a dětí ve věku od jednoho měsíce, kteří nejsou schopni produkovat žluč v důsledku genetické abnormality. Používá se u pacientů, kteří nemají dostatečné množství dvou specifických jaterních enzymů (3p-hydroxy-A5-C27-steroidní oxidoreduktáza nebo 3-oxo-A4-steroid-5p-reduktáza). Tento deficit ohrožuje schopnost jater produkovat dostatečné množství hlavních složek žluči, tzv. Primární žlučové kyseliny, jako je kyselina cholová. Když je nedostatek těchto primárních žlučových kyselin, tělo produkuje abnormální žlučové kyseliny, které mohou poškodit játra a způsobit těžké selhání jater. Vzhledem k tomu, že počet pacientů s vrozenými poruchami primární syntézy žlučových kyselin je nízký, je onemocnění považováno za „vzácné“ a přípravek Orphacol byl 18. prosince 2002 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Jak se přípravek Orphacol - kyselina cholová používá?
Přípravek lze získat pouze na lékařský předpis a léčbu přípravkem Orphacol by měl zahájit a sledovat lékař, který se specializuje na onemocnění jater. Orphacol je dostupný ve formě tobolek a měl by být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu během jídla. Denní dávka je mezi 5 a 15 mg na kg tělesné hmotnosti, což je vhodné pro každého pacienta na základě stavu žlučové kyseliny, počínaje minimální denní dávkou 50 mg až do maximální dávky 500 mg. U dětí, které nemohou kapsle polykat, může být jejich obsah přidán do mléka láhve nebo do ovocné šťávy. Léčba by měla být ukončena, pokud se funkce jater nezlepší během tří měsíců.
Jak přípravek Orphacol - kyselina cholová působí?
Kyselina cholová je hlavní primární žlučovou kyselinou produkovanou játry. Kyselina cholová v přípravku Orphacol nahrazuje kyselinu cholovou, která by měla být vytvářena tělem pacienta. Tímto způsobem pomáhá snižovat tvorbu abnormálních žlučových kyselin a podporuje normální aktivitu žluči v trávicím systému, zmírňující symptomy stavu.
Jaký přínos přípravku Orphacol - Cholic acid byl prokázán v průběhu studií?
Vzhledem k tomu, že kyselina cholová je známá látka a její použití v těchto enzymatických deficitech je konsolidováno, žadatel předložil údaje z vědecké literatury. Žadatel předložil údaje z vědecké literatury, které byly shromážděny na 49 pacientech s vrozenými chybami syntézy primární žlučové kyseliny (38 pacientů s nedostatkem 3β-hydroxy-A5-C27-steroidní oxidoreduktázy a 11 pacientů s 3-oxo-A4 deficiencí). -steroide-5β-reduktáza). Poté porovnal účinky na 28 osob léčených kyselinou cholovou ve srovnání s účinky na pacienty léčené různými žlučovými kyselinami nebo nepodléhající žádné substituční terapii. Z vědecké literatury vyplynulo, že léčba kyselinou cholovou snižuje množství abnormálních žlučových kyselin u pacientů, obnovuje normální funkce jater a pomáhá oddálit nebo předcházet potřebě transplantace jater.
Jaká rizika jsou spojena s kyselinou Orphacol - kyselina cholová?
Vedlejší účinky pozorované u přípravku Orphacol jsou průjem, svědění, zvýšené transaminázy (jaterní enzymy) a někdy žlučové kameny, ačkoli jejich četnost nelze spolehlivě odhadnout na základě dostupných údajů. Přípravek Orphacol by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na kyselinu cholovou nebo na kteroukoli jinou složku přípravku. Přípravek by neměl být podáván pacientům, kteří užívají fenobarbital, lék používaný k léčbě epilepsie.
Proč byla kyselina Orphacol - kyselina cholová schválena?
Výbor agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury poznamenal, že použití kyseliny cholové při léčbě vrozených chyb syntézy primární žlučové kyseliny je konsolidováno v lékařské praxi a je dobře zdokumentováno ve vědecké literatuře, ačkoli počet pacientů, kteří užívají kyselinu acetylsalicylovou, je v souladu zdokumentované případy jsou nízké vzhledem k vzácnosti tohoto stavu. Proto rozhodl, že přínosy přípravku Orphacol převyšují jeho rizika a doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci. Přípravek Orphacol byl povolen za „výjimečných okolností“, protože nebylo možné získat úplné informace o přípravku Orphacol z důvodu vzácnosti onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.
Jaké informace o přípravku Orphacol - Cholic acid?
Vzhledem k tomu, že přípravek Orphacol byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která prodává přípravek Orphacol, vytvoří databázi pacientů léčených přípravkem Orphacol, která bude sledovat bezpečnost a účinnost léčby a výsledky bude pravidelně předkládat výboru CHMP.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání kyseliny Orphacol - kyselina cholová?
Byl vypracován plán řízení rizik, který má zajistit, aby byl přípravek Orphacol používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Orphacol zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti. Společnost, která přípravek Orphacol vyrábí, bude rovněž poskytovat lékařům ve všech členských státech, kteří mají v úmyslu předložit Orphacol, dokumentaci obsahující literaturu přípravku a informace týkající se správné diagnózy těchto stavů, rizik nežádoucích účinků a správného užívání přípravku.
Další informace o produktu Orphacol - kyselina cholová
Dne 12. září 2013 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Orphacol platné v celé Evropské unii. Další informace o léčbě přípravkem Orphacol naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka. Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění Orphacol je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / Lidské léčivé přípravky / Označení vzácných onemocnění. Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 09-2013.
