Simponi - golimumab

Co je Siklos?

Siklos je léčivý přípravek obsahující účinnou látku hydroxykarbamid, dostupný ve formě tablet (1000 mg).

Na co se přípravek Siklos používá?

Přípravek Siklos je indikován k léčbě dospělých pacientů a dětí s srpkovitou anémií nebo srpkovitou anémií (genetické onemocnění, při kterém červené krvinky mění tvar a jsou extrémně rigidní, když nesou kyslík). Lék se používá k prevenci bolestivých vazookluzivních záchvatů, které se opakují. Tam je vaso-okluzivní krize, když krevní cévy jsou zablokovány přítomností abnormálních červených krvinek, který tak omezit tok krve k orgánu. Mezi těmito epizodami je také akutní hrudní syndrom, život ohrožující stav charakterizovaný náhlou bolestí na hrudi, horečkou, těžkým dýcháním nebo stopami tekutiny v plicích na rentgenovém snímku.

Vzhledem k tomu, že počet pacientů s srpkovitou anémií je nízký, onemocnění se považuje za vzácné a přípravek Siklos byl dne 9. července 2003 označen za "léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".

Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek Siklos používá?

Léčbu přípravkem Siklos by měl zahájit lékař, který má zkušenosti s léčbou srpkovité anémie.

Přípravek Siklos by měl být užíván jednou denně, nejlépe ráno před snídaní. Počáteční dávka je obvykle 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti, zaokrouhlená na nejbližší 250 mg (čtvrtletní tableta). Povrch tablety má zářezy, které umožňují snadné rozdělení na čtyři stejné části. Dávka je upravena podle odpovědi pacienta na léčbu; obecně je dávka mezi 15 a 30 mg na kilogram tělesné hmotnosti denně. Ve výjimečných případech mohou být použity dávky až 35 mg na kilogram tělesné hmotnosti za den, za předpokladu, že krev pacienta je sledována za účelem zjištění možného výskytu nežádoucích účinků. U pacientů, kteří nereagují na tuto dávku nebo kteří mají nežádoucí účinky, může být nutné léčbu ukončit nebo ukončit. U pacientů s mírným nebo středně závažným onemocněním ledvin musí být dávka přípravku Siklos snížena; lék by neměl být používán u pacientů se závažnými problémy s játry nebo ledvinami. Použití přípravku Siklos se nedoporučuje u dětí mladších 2 let. Další informace naleznete v příbalové informaci.

Jak přípravek Siklos působí?

Účinná látka přípravku Siklos, hydroxykarbamid, inhibuje růst a reprodukci určitých buněk, jako jsou krevní buňky. I když jeho přesný mechanismus účinku u této nemoci není znám, hydroxykarbamid může snížit počet buněk cirkulujících v krvi a u pacientů trpících srpkovitou anémií zabránit vzniku červených krvinek v jiné formě. To snižuje riziko okluze cév.

Hydroxykarbamid, dříve známý jako hydroxymočovina, je v Evropské unii (EU) dostupný již několik desetiletí pro léčbu jiných onemocnění, včetně některých typů rakoviny.

Jaké studie byly provedeny na Siklos?

Vzhledem k tomu, že hydroxykarbamid je dobře známá látka, která se již používá v jiných léčivých přípravcích, společnost předložila údaje z vědecké literatury podporující podávání přípravku Siklos dospělým a dětem trpícím srpkovitou anémií. Zejména poskytl důkazy o účinnosti přípravku Siklos převzaté z 11 publikovaných studií provedených na 378 dětech a ze tří národních informačních rejstříků u 155 dětí léčených přípravkem Siklos po dobu maximálně 7 let. Výrobce rovněž předložil vědecké důkazy získané ve studii provedené na 299 dospělých, ve kterých byly účinky přípravku Silkos srovnávány s placebem (léčbou neúčinným přípravkem), stejně jako s výsledky jiných studií zahrnujících 430 dospělých osob a údajů pocházejících od dospělých. z národního registru informací o 123 dospělých léčených přípravkem Siklos. Studie srovnávaly počet vazo-okluzivních záchvatů před a po léčbě přípravkem Siklos, definovaných jako jakákoli bolestivá epizoda zahrnující paže, nohy, břicho, záda nebo hrudník.

Jaký přínos přípravku Siklos byl prokázán v průběhu studií?

Pacienti léčení přípravkem Siklos uváděli po léčbě přípravkem Siklos méně vazo-okluzivních záchvatů než v době před léčbou, přičemž u dětí i dospělých došlo ke snížení frekvence o 66% až 80%. Frekvence případů akutního syndromu hrudníku je také snížena (25-33%). Nakonec došlo ke snížení počtu hospitalizací, stejně jako dnů strávených v nemocnici. Tyto účinky byly zachovány po dobu až 7 let. Ve studii srovnávající přípravek Siklos s placebem u dospělých bylo pozorováno méně vazookluzivních záchvatů u pacientů užívajících tento přípravek (2, 5 záchvatů ročně) než u pacientů léčených placebem (4, 5 záchvatů ročně).

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Siklos?

Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Siklos (pozorované u více než 1 pacienta z 10) jsou deprese v kostní dřeni, která způsobuje neutropenii (snížené hladiny neutrofilů, typ bílých krvinek), retikulocytopenii (snížení hladin retikulocytů, typ \ t prekurzorů červených krvinek) a makrocytózou (zvětšení červených krvinek). Pacienti užívající přípravek Siklos musí před a pravidelně během léčby provádět krevní testy, kontrolovat počet červených krvinek a také sledovat stav ledvin a jater. Počet krevních buněk se obvykle vrátí do normálních hodnot během dvou týdnů po ukončení léčby přípravkem Siklos. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Siklos je uveden v příbalových informacích.

Přípravek Siklos by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na hydroxykarbamid nebo na kteroukoli jinou látku. Nesmí ho užívat osoby se závažnými problémy s játry nebo ledvinami nebo s nebezpečně nízkým počtem krvinek. Během užívání přípravku Siklos je třeba přerušit kojení.

Na základě čeho byl přípravek Siklos schválen?

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Siklos převyšují jeho rizika při prevenci bolestivých rekurentních vasokluzivních záchvatů, včetně akutního syndromu hrudníku u pediatrických pacientů a dospělých se symptomatickou srpkovitou anémií. Výbor proto doporučil, aby přípravku Siklos bylo uděleno rozhodnutí o registraci.