Na co se přípravek Raxone a Idebenone používá a na co se používá?
Raxone je léčivý přípravek určený k léčbě zrakového postižení dospělých a dospívajících ve věku od 12 let s dědičnou poruchou zrakové neuropatie Leber (LHON), dědičné poruchy charakterizované progresivní ztrátou zraku. Přípravek Raxone obsahuje léčivou látku idebenon.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s dědičnou optickou neuropatií Leber je nízký, je toto onemocnění považováno za „vzácné“ a přípravek Raxone byl dne 15. února 2007 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Raxone je "hybridní" lék. To znamená, že přípravek Raxone je podobný „referenčnímu léku“, který obsahuje stejnou účinnou látku, ale s jinou formulací. Referenčním léčivým přípravkem pro přípravek Raxone je přípravek Mnesis (45 mg tablety).
Jak se přípravek Raxone - Idebenone používá?
Přípravek Raxone lze získat pouze na lékařský předpis. Léčba by měla být zahájena a pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s LHON. Přípravek je dostupný ve formě 150 mg tablet a doporučená dávka jsou dvě tablety třikrát denně, které se užívají s jídlem.
Jak přípravek Raxone - Idebenone působí?
Účinná složka přípravku Raxone, idebenon, je antioxidační činidlo, které působí na mitochondrie (buněčné struktury, které produkují energii nezbytnou pro fungování buněk). Mutace (defekty) genetického materiálu mitochondrií jsou pozorovány u pacientů s dědičnou optickou neuropatií Leber. To znamená, že mitochondrie nefungují správně a místo toho, aby vytvářely energii, produkují toxické formy kyslíku (volné radikály), které poškozují nervové buňky oka zodpovědné za zrak. Předpokládá se, že idebenon pomáhá zlepšovat produkci energie obnovením mitochondriální funkce, aby se zabránilo poškození buněk a ztrátě vidění pozorované v LHON.
Jaký přínos přípravku Raxone - Idebenone byl prokázán v průběhu studií?
Přípravek Raxone byl zkoumán v jedné hlavní studii zahrnující 85 pacientů s dědičnou optickou neuropatií Leber, u nichž byl přípravek Raxone srovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) po dobu 24 týdnů. Hlavním měřítkem účinnosti bylo zlepšení zraku, zaznamenané většinou na počtu písmen, které pacienti mohli přečíst při zkoumání standardního zobrazení oktotypu. Na konci studie byli pacienti léčení přípravkem Raxone schopni číst v průměru o 3–6 více písmen než pacienti užívající placebo. Navíc někteří pacienti, kteří na začátku studie nebyli schopni přečíst optotypickou tabulku (klasifikovanou jako „off chart“), byli schopni na konci léčby přečíst alespoň jednu linii, což bylo další klinicky významný výsledek. Navíc u 30% subjektů léčených přípravkem Raxone (16 z 53) bylo pozorováno klinicky významné obnovení zraku u nejméně jednoho oka ve srovnání s 10% pacientů (3 z 29) ve skupině s placebem.
Další údaje podporující přínos přípravku Raxone byly převzaty z programu s rozšířeným přístupem, v němž byl přípravek Raxone zpřístupněn jednotlivým pacientům, kteří se neúčastnili klinické studie, a také studijní případový průzkum, který zahrnoval údaje. pacientů s LHON nepodléhají žádné terapii.
Z analýzy všech těchto údajů vyplynulo, že ucelený model ukazuje, že větší procento pacientů léčených přípravkem Raxone vykazovalo zlepšení ve vidění ve srovnání s pacienty, kteří nebyli léčeni nebo léčeni placebem.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Raxone - Idebenone?
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Raxone (které mohou postihnout více než 1 z 10 osob) jsou nazofaryngitida a kašel; časté jsou také mírné až středně těžké průjmy a bolesti v zádech (které mohou postihnout až 1 z 10 lidí).
Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Raxone a jeho omezení je uveden v příbalových informacích.
Na základě čeho byl přípravek Raxone - Idebenone schválen?
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Raxone převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.
Výbor poznamenal, že u pacientů s LHONem neexistují terapie pro prevenci nebo léčbu zrakového postižení. Výsledky hlavní studie ukázaly zlepšení vidění u pacientů léčených přípravkem Raxone a tento trend příznivého účinku byl potvrzen dalšími údaji z programu rozšířeného přístupu a průzkumem případových studií.
Pokud jde o bezpečnost přípravku Raxone, nežádoucí účinky pozorované u přípravku byly většinou mírné nebo střední intenzity.
Přípravek Raxone byl povolen za „výjimečných okolností“, protože úplné informace o přípravku Raxone nemohly být získány z důvodu vzácnosti onemocnění. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně přezkoumá nové dostupné informace a toto shrnutí bude odpovídajícím způsobem aktualizováno.
Jaké informace o přípravku Raxone - Idebenone dosud nebyly předloženy?
Vzhledem k tomu, že přípravek Raxone byl schválen za výjimečných okolností, společnost, která přípravek Raxone uvádí na trh, provede další studie o dlouhodobých účincích a bezpečnosti přípravku a vytvoří a povede registr pacientů s LHONem léčených tímto léčivým přípravkem.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Raxone - Idebenone?
Byl vypracován plán řízení rizik, který má zajistit, aby byl přípravek Raxone používán co nejbezpečněji. Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Raxone zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která musí dodržovat zdravotníci a pacienti.
Další informace o přípravku Raxone - Idebenone
Další informace o léčbě přípravkem Raxone naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru Raxone pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.Europa.eu/Find lékařství / humánní léčiva / označení vzácných onemocnění.
