Na co se přípravek Cystadrops - Mercaptamine používá?
Cystadrops je oční (oční) lék používaný u pacientů ve věku od 2 let s cystinózou. Cystinóza je dědičné onemocnění charakterizované akumulací přirozené látky zvané cystin, která způsobuje tvorbu škodlivých krystalů, zejména v ledvinách a rohovce (transparentní membrána tvořící přední část oka). Cystadrops se používá ke snížení hromadění krystalů cystinu v rohovce.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s cystinózou je nízký, onemocnění se považuje za „vzácné“ a Cystadrops byl 7. listopadu 2008 označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.
Cystadrops obsahuje účinnou látku merkaptamin (také známý jako cysteamin)
Jak se přípravek Cystadrops - Mercaptamine používá?
Cystadrops lze získat pouze na lékařský předpis. Léčba by měla být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou cystinózy.
Cystadrops je k dispozici ve formě očních kapek. Doporučená dávka je 1 kapka do každého oka 4krát denně během bdění. Dávka může být lékařem postupně snižována až na 1 kapku denně na základě výsledků oftalmologických vyšetření. Léčba by neměla být přerušena na dlouhou dobu.
Další informace naleznete v příbalové informaci
Jak přípravek Cystadrops - Mercaptamine působí?
Poškození v důsledku akumulace krystalů cystinu v buňkách rohovky může způsobit vážné zrakové problémy. Účinná látka přípravku Cystadrops, merkaptamin, reaguje s cystinem, rozpouští se a tvoří látky, které mohou být z buněk odstraněny. Při aplikaci do oka se množství cystinu přítomného v buňkách rohovky sníží a poškození očí je omezené.
Jaký přínos přípravku Cystadrops - Mercaptamine byl prokázán v průběhu studií?
Cystadrops byl porovnáván s jiným méně koncentrovaným roztokem očních kapek merkaptaminu v hlavní studii 32 pacientů ve věku od 2 let s cystinózou. Hlavní míra účinnosti byla založena na redukci krystalů cystinu rohovky pozorovaných pod mikroskopem a kvantifikována skóre zvaným IVCM mezi 0 a 28 (kde 0 odpovídalo nepřítomnosti krystalů). Na začátku studie měli pacienti v obou skupinách průměrné skóre 10.
Cystadrops byl účinnější než srovnávací lék při snižování krystalů rohovky cystinu po 3 měsících léčby: u pacientů léčených Cystadropsem bylo skóre IVCM sníženo o 4, 6 bodu, zatímco u pacientů léčených komparátorem bylo toto skóre sníženo 0, 5 bodů. Terapie Cystadrops také pomohla snížit fotofobii (pocit nepohodlí v oku spojený s expozicí jasnému světlu).
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Cystadrops - Mercaptamine?
Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Cystadrops (které mohou postihnout více než 1 z 10 lidí) ovlivňují oko a zahrnují bolest, svědění a podráždění očí, zvýšené slzení, rozmazané vidění a hyperémii (zarudnutí) v oku. Tyto účinky jsou obvykle mírné nebo střední intenzity a nejsou trvalé.
Úplný seznam omezení a vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Cystadrops je uveden v příbalové informaci
Na základě čeho byl přípravek Cystadrops - Mercaptamine schválen?
Oční kapky na bázi merkaptaminu vyráběné lokálně v lékárnách nebo nemocnicích byly po mnoho let používány k léčbě očních symptomů cystinózy. Jedna studie dále ukázala, že Cystadrops je účinný při redukci krystalů cystinu rohovky. Lék také zlepšil jiné příznaky cystinózy, jako je fotofobie. Pokud jde o bezpečnost, nežádoucí účinky na oko, i když jsou velmi časté, jsou obvykle zvládnutelné.
Výbor Agentury pro humánní léčivé přípravky (CHMP) rozhodl, že přínosy přípravku Cystadrops převyšují jeho rizika, a doporučil, aby byl přípravek schválen pro použití v EU.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného a účinného užívání přípravku Cystadrops - Mercaptamine?
Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byly zahrnuty doporučení a preventivní opatření, která musí zdravotníci a pacienti dodržovat pro bezpečné a účinné užívání přípravku Cystadrops.
Další informace o přípravku Cystadrops - Mercaptamine
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Cystadrops je uvedeno na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčivé přípravky / Evropské veřejné hodnotící zprávy. Další informace o léčbě přípravkem Cystadrops naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo kontaktujte svého lékaře či lékárníka.
Shrnutí stanoviska Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění související s přípravkem Cystadrops je k dispozici na internetových stránkách agentury: ema.europa.eu/Find lékařství / Lidské léčiva / Označení vzácných onemocnění.
