Co je Fabrazyme?
Fabrazyme je roztok pro intravenózní infuzi (kapání do žíly), který obsahuje účinnou látku betaagalzidasu.
Na co se přípravek Fabrazyme používá?
Přípravek Fabrazyme se používá k léčbě pacientů s Fabryho chorobou, což je vzácný dědičný stav. Pacienti trpící tímto onemocněním představují nedostatek enzymu zvaného alfa-galaktosidáza A. Tento enzym normálně štěpí lipidový globotriaosylceramid (GL-3). Pokud je tento enzym nedostačující, GL-3 nemůže být rozdělen a akumulován v buňkách těla, jako jsou ledvinové buňky.
Pacienti s tímto onemocněním mají širokou škálu příznaků, včetně závažných poruch, jako je selhání ledvin, srdeční problémy a mrtvice.
Vzhledem k malému počtu pacientů trpících tímto onemocněním bylo toto onemocnění považováno za „vzácné“ a dne 8. srpna 2000 byl přípravek Fabrazyme popsán jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (lék používaný k léčbě vzácných onemocnění).
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Fabrazyme používá?
Fabrazyme může předepisovat pouze lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s Fabryho chorobou nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami. Dávka přípravku Fabrazyme je 1 mg na kilogram tělesné hmotnosti, podávaná jednou za dva týdny ve formě intravenózní infuze. Počáteční rychlost infuze by neměla překročit 0, 25 mg za minutu (15 mg za hodinu), aby se snížilo riziko reakcí souvisejících s infuzí. Rychlost infuze může být postupně zvyšována v následujících infuzích. Jedna studie zkoumala přípravek Fabrazyme, když byla podávána dětem, a dospěla k závěru, že tento přípravek může být podáván dětem ve věku od 8 do 16 let ve stejné dávce. Pacienti se závažným poškozením ledvin mohou na léčbu reagovat méně. Přípravek Fabrazyme je určen k dlouhodobému užívání.
Jak přípravek Fabrazyme působí?
Fabrazyme umožňuje zavedení substituční terapie enzymem. Tento typ terapie poskytuje pacientům enzym, který jim chybí. Fabrazyme má nahradit enzym alfa-galaktosidázu A, kterému lidé s Fabryho chorobou chybí. Léčivou látkou přípravku Fabrazyme je betaagalzidáza, kopie lidské formy enzymu produkovaného metodou známou jako „technologie rekombinantní DNA“: enzym je produkován buňkou, do které byl zaveden gen (DNA) umožňuje generovat. Tento náhradní enzym podporuje rozpad GL-3 a zabraňuje jeho akumulaci v buňkách pacienta.
Jaké studie byly provedeny na přípravku Fabrazyme?
Byly předloženy tři klinické studie zahrnující 73 dospělých pacientů. V hlavní studii byl přípravek Fabrazyme porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem) u 58 pacientů, přičemž se měřily účinky léčiva na eliminaci GL-3 z renálních buněk.
Účinnost přípravku Fabrazyme byla také vyšetřena u 16 dětí ve věku od osmi do 16 let, které trpí Fabryho chorobou.
Jaký přínos přípravku Fabrazyme byl prokázán v průběhu studií?
V hlavní studii Fabrazyme eliminoval GL-3 z renálních buněk velmi podstatně a téměř po 20 týdnech léčby. 69% pacientů léčených přípravkem Fabrazyme mělo nejlepší hladiny eliminace lipidů ve srovnání s nulovými účinky zjištěnými ve skupině s placebem. To by mohlo vést ke zlepšení symptomů nebo stabilizaci onemocnění.
I u dětí léčených přípravkem Fabrazyme bylo zjištěno snížení hladin GL-3 v krvi, přičemž všechny děti dosáhly po 20 týdnech léčby normálních hladin. Navíc došlo ke zlepšení příznaků a kvality života dětí.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Fabrazyme?
Během studií byly nejčastější vedlejší účinky přípravku Fabrazyme (u více než jednoho z 10 pacientů) způsobeny spíše infuzí než samotným léčivým přípravkem. Nejčastějšími reakcemi jsou horečka a zimnice. Další časté nežádoucí účinky byly: bolesti hlavy, parestézie (abnormální pocity, jako je brnění a brnění), nevolnost, zvracení, zarudnutí a pocit chladu. Vedlejší účinky zaznamenané u dětí byly podobné jako u dospělých. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Fabrazyme je uveden v příbalových informacích.
U pacientů užívajících Fabrazyme se mohou vyvinout protilátky (proteiny produkované jako reakce na Fabrazyme, které mohou ovlivnit léčbu).
Přípravek Fabrazyme by neměly užívat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na betaagalzidázu nebo na jiné složky přípravku.
Na základě čeho byl přípravek Fabrazyme schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) měl za to, že léčba přípravkem Fabrazyme u pacientů s Fabryho chorobou může přinést dlouhodobé klinické přínosy. Výbor CHMP usoudil, že přínosy přípravku Fabrazyme převažují nad riziky v případě dlouhodobé substituční léčby enzymem u pacientů s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby, a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravek Fabrazyme byl zpočátku povolen za výjimečných okolností, protože údaje, které byly k dispozici v době schválení, byly omezeny, jelikož se používají k léčbě vzácných onemocnění.
Vzhledem k tomu, že výrobce poskytl požadované doplňující informace, byla podmínka týkající se „výjimečných okolností“ odstraněna dne 6. února 2008.
Více informací o Fabrazyme
Dne 3. srpna 2001 Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Fabrazyme společnosti Genzyme Europe BV platné v celé Evropské unii. Dne 3. srpna 2006 bylo toto povolení obnoveno.
Registrace statusu přípravku Fabrazyme jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění je k dispozici zde.
Úplné znění hodnocení (EPAR) je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 02 - 2008
