Co je to Elaprase?
Elaprase je koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, který obsahuje účinnou látku idursulfázu.
Na co se přípravek Elaprase používá?
Přípravek Elaprase se používá k léčbě pacientů s Hunterovým syndromem a je určen k dlouhodobému užívání.
Hunterův syndrom, také známý jako mukopolysacharidóza II, je vzácná dědičná porucha, která postihuje především muže. Pacienti trpící touto poruchou neprodukují enzym nazývaný iduronát-2-sulfatáza, který slouží k rozkladu látek v těle zvaných glykosaminoglykany (GAG). Výsledkem je, že se GAG ve většině orgánů těchto pacientů postupně akumulují a poškozují je. To způsobuje širokou škálu příznaků, zejména potíže s dýcháním a potíže s chůzí. Při absenci léčby se tyto symptomy v průběhu času stávají stále závažnějšími.
Vzhledem k tomu, že počet pacientů s Hunterovým syndromem je malý, je onemocnění považováno za vzácné a dne 11. prosince 2001 byl Elaprase označen za „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“ (lék používaný k léčbě vzácných onemocnění).
Přípravek je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek Elaprase používá?
Přípravek Elaprase se podává každý týden ve formě intravenózní infuze (kapání do žíly). Dávka pro dospělé, děti a dospívající je 0, 5 mg / kg tělesné hmotnosti. Příslušná dávka přípravku Elaprase musí být před infuzí naředěna ve fyziologickém roztoku.
Infuze by měla trvat 3 hodiny, která může být postupně snižována na 1 hodinu za předpokladu, že pacient nevykazuje reakce na infuzi (vyrážka, svědění, horečka, bolest hlavy, hypertenze nebo zarudnutí).
Jak přípravek Elaprase působí?
Účinná látka přípravku Elaprase, idursulfáza, je kopií lidského enzymu iduronát-2-sulfatázy. to je
produkovaný metodou známou jako "technologie rekombinantní DNA": enzym je produkován lidskou buňkou, do které byl zaveden gen (DNA), který ho činí schopným produkovat enzym. Idursulfáza nahrazuje chybějící nebo nedostatečný enzym u pacientů s Hunterovým syndromem. Tím, že poskytuje enzym, můžete zlepšit nebo kontrolovat příznaky onemocnění.
Jaké studie byly provedeny na Elaprase?
Účinky přípravku Elaprase byly nejprve testovány na experimentálních modelech a teprve poté na lidech.
Hlavní studie přípravku Elaprase byla provedena na 96 mužských pacientech ve věku od 5 do 31 let a účinnost přípravku byla porovnána s účinností placeba (léčba neúčinným přípravkem). Hlavním měřítkem účinnosti byla plicní funkce („nucená vitální kapacita“, maximální množství vzduchu, které je pacient schopen vydávat při dýchání) a vzdálenost, kterou mohou pacienti chodit po 6 minutách, což měří účinky kloubu onemocnění srdce, plic, kloubů a dalších orgánů. Tato opatření byla provedena před léčbou a po 52 týdnech léčby.
Jaký přínos přípravku Elaprase byl prokázán v průběhu studií?
Studie ukázala, že Elaprase zlepšuje jak funkci plic, tak schopnost pacientů chodit. Po 52 týdnech, pacienti léčení Elaprase mohli cestovat 43, 3 m za 6 minut, zatímco pacienti léčení placebem pouze 8, 2 m. Přípravek také zlepšil funkci plic, zatímco u pacientů léčených placebem bylo zjištěno mírné zhoršení.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Elaprase?
Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Elaprase (pozorované u více než 1 pacienta z 10) jsou reakce související s infuzí, jako jsou kožní reakce (vyrážka nebo svědění), pyrexie (horečka), bolesti hlavy, hypertenze (vysoký krevní tlak) a otok. v místě infuze. Dalšími velmi častými vedlejšími účinky byly dyspepsie (pálení žáhy) a bolest na hrudi. Úplný seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Elaprase je uveden v příbalových informacích.
Přípravek Elaprase nesmí užívat osoby s přecitlivělostí (alergií) na idursulfázu nebo na kteroukoli pomocnou látku.
Na základě čeho byl přípravek Elaprase schválen?
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) dospěl k závěru, že zlepšení, která studie prokázala, ačkoli jsou skromná, představují klinický přínos pro léčbu \ t
Hunter rozhodl, že přínosy přípravku Elaprase při dlouhodobé léčbě pacientů s Hunterovým syndromem převyšují jeho rizika a doporučil, aby bylo přípravku Elaprase uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravek Elaprase byl schválen „za výjimečných okolností“, protože vzhledem k tomu, že Hunterův syndrom je vzácným onemocněním, nebylo možné získat podrobnější informace o tomto přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) každoročně přezkoumá všechny nové dostupné informace a tento souhrn bude podle potřeby aktualizován.
Jaké informace o přípravku Elaprase dosud nebyly předloženy?
Společnost, která přípravek Elaprase vyrábí, bude zkoumat dlouhodobé účinky přípravku a zkoumá, zda stimuluje organismus k produkci protilátek (speciálních proteinů) proti léčivu. Společnost bude také zkoumat účinnost přípravku u pacientů mladších 5 let a bude zkoumat, zda existují nějaké účinky na plíce, srdce nebo cévy.
Jaká opatření jsou přijata k zajištění bezpečného používání přípravku Elaprase?
Společnost, která přípravek Elaprase vyrábí, zkontroluje bezpečnost přípravku s dlouhodobým vyšetřením pacientů s Hunterovým syndromem, který bude zahrnovat analýzu účinků léku u pacientek a studii s cílem zjistit, zda lze tento přípravek použít způsobem v domě pacientů.
Další informace o Elaprase:
Dne 8. ledna 2007 vydala Evropská komise rozhodnutí o registraci přípravku Elaprase platné v celé Evropské unii společnosti Shire Human Genetic Therapies AB.
Pro registraci přípravku Elaprase jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění klikněte zde.
Úplné znění zprávy EPAR o přípravku Elaprase je k dispozici zde.
Poslední aktualizace tohoto souhrnu: 11-2006.
